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陳大媽今年62歲,是個勤快樂觀的上海人。可就在三個月前,她突然察覺到身體不適,被確診為急性淋巴細胞白血病。
在親友的建議下,她在醫生指導下嘗試了最新的國產“CAR-T療法”。讓人驚訝的是,不出八周,陳大媽的體檢顯示血液中的癌細胞幾乎“清零”。
而與此同時,網絡上一則消息刷爆熱搜:“國產抗癌新藥,10萬元可讓癌細胞清零?”
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無數腫瘤患者和家屬在焦急與憧憬間徘徊,這項明星療法究竟是“神藥”還是“高價幻影”?它到底能治什么癌?效果靠譜嗎?現在真到全民都能“癌癥不怕”的時代了嗎?
國產CAR-T療法:火爆的“細胞藥”真的能讓癌細胞清零嗎?
需要科普的是,CAR-T療法(嵌合抗原受體T細胞免疫療法),并非傳統意義上的“打一針就好”。它其實是通過采集病人自身的免疫細胞,經“芯片級”改造后重新注回體內,讓T細胞能精準識別、殺滅癌細胞。
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CAR-T被稱為“活的抗癌藥”,全世界已批準上市15款藥物,中國有8種,主要針對血液系統腫瘤。
根本原理在于利用人體自身免疫系統,將體內“士兵”—T細胞通過生物工程技術升級,使之具備對癌細胞高效攻擊能力。
以阿基侖賽注射液為例,這款國產CAR-T藥物2021年在中國上市,適應癥為復發難治性B細胞急性淋巴細胞白血病和部分淋巴瘤。
部分病例數據顯示,采用這一療法的患者可獲得“癌細胞顯著清除”,臨床緩解率達60%-85%,有的數據報道極少數個體能夠實現“癌細胞幾乎不可檢出”(俗稱“清零”)。
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不過,“清零”并不等于“根治”或“永久無復發”。即使在國際頂級研究中心,CAR-T療法最強效的適應癥也只限于某些“難治性血液癌癥”,例如急淋系白血病、部分淋巴瘤和多發性骨髓瘤。
對于肝癌、胃癌、肺癌等實體腫瘤,目前CAR-T療法作用甚微,仍處在臨床研究階段。還原真相:高價、風險、局限與希望。讓患者和家屬壓力山大的,還有價格問題。
最早一批CAR-T藥物,單次治療費用曾高達120萬元,即使是目前國產藥物,一療程常常需要10萬-50萬元。即便如此,高昂的成本仍然不能保證療效“立竿見影”或“一勞永逸”—并非每個患者都能獲益,有些人甚至存在嚴重副作用風險。
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常見CAR-T副作用包括:高燒、低血壓、神經系統異常(即“細胞因子風暴”),重癥感染、血液系統抑制,甚至出現器官功能障礙。
公開數據顯示,部分難治性白血病患者經過CAR-T治療后,兩年持續無病存活率可提升至35%-50%,但近一半患者幾個月后出現復發,部分患者因不可控副作用危及生命。
目前CAR-T僅在獲得國家藥監部門審批,指定腫瘤中心、三甲醫院開展,絕不可“輕信網絡地下渠道”。
國產創新帶來新希望。近年來,中國生物技術團隊攻關研發,大幅降低生產成本。新一代CAR-T或有望將價格降到10萬元以內,部分患者醫保可報銷部分費用。
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而CAR-T工藝日益成熟,也讓“癌癥可長期控制”成為趨勢,越來越多患者在科學治療下獲得了“長生存期”,生活質量顯著提升。
科學理性看待CAR-T:治什么癌?哪些人能用?
目前,被國家藥監局批準適應癥的國產CAR-T藥物,主要針對如下3大病種:
復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL),復發或難治性大B細胞淋巴瘤、其他淋巴瘤(DLBCL等),部分多發性骨髓瘤(正在試驗中)。
對實體瘤(如肝癌、胃癌、肺癌等),目前CAR-T療法尚未形成“成熟療效”。相關臨床試驗仍在推進,是否安全有效尚需更長期、更多樣的科學數據驗證。
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并非每個患者都能獲益。醫生會根據患者基因特征、疾病類型、全身狀況綜合評估,篩查適合的對象。即使符合條件,治療也需專業設備、嚴密監護,防止嚴重并發癥。
對于廣大腫瘤患者和家屬,尤其要牢記:CAR-T療法是一種高端個體化醫療, 但絕非萬能神器,優選對象只有極少數難治性血液腫瘤患者。
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