戰(zhàn)友說(shuō)丨B 急淋女孩初治復(fù)發(fā)，CAR-T 橋接移植 CR 5年！

3月，15歲的云南女孩茜茜（化名）在媽媽的陪伴下，再次來(lái)到北京博仁醫(yī)院，進(jìn)行造血干細(xì)胞移植后第五年全面復(fù)查。

2017年，年僅6歲的茜茜被確診為急性B淋巴細(xì)胞白血病，在其他醫(yī)院治療后曾短暫回歸正常生活，三年后病情復(fù)發(fā)。2020年11月，一家人經(jīng)病友老鄉(xiāng)推薦來(lái)到北京博仁醫(yī)院，在吳彤主任、宋艷智主任專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)精心救治下，成功完成親緣半相合造血干細(xì)胞移植。如今五年大查圓滿(mǎn)通關(guān)，茜茜骨髓持續(xù)緩解，嵌合率保持100%供者型。九年抗白之路，當(dāng)初那個(gè)腿上布滿(mǎn)出血點(diǎn)的稚嫩小女孩，已蛻變成如今安靜愛(ài)笑、陽(yáng)光開(kāi)朗的明媚少女。

移植后五年復(fù)查合影

小小紅點(diǎn)暗藏兇險(xiǎn)

一場(chǎng)生命考驗(yàn)由此開(kāi)始

2017年，女兒茜茜剛6歲，還在上幼兒園中班。一天，我無(wú)意間發(fā)現(xiàn)她腿上冒出幾顆不痛不癢的小紅點(diǎn)，只當(dāng)是普通皮膚過(guò)敏，便帶她去皮膚科開(kāi)了藥膏。涂抹幾天后紅點(diǎn)消退，我懸著的心也放了下來(lái)，絲毫沒(méi)意識(shí)到，這竟是一場(chǎng)風(fēng)暴的開(kāi)端。

直到三月帶她泡完溫泉，沒(méi)過(guò)幾天，那些紅點(diǎn)再次出現(xiàn)，這次還開(kāi)始流鼻血。我心里咯噔一下，趕忙帶她去看醫(yī)生。血常規(guī)結(jié)果一出，醫(yī)生神色凝重，讓我們趕緊帶孩子去大醫(yī)院。

很快，在昆明一家醫(yī)院，通過(guò)MICM分型檢查，茜茜被確診為急性B淋巴細(xì)胞白血病（中危）。那句診斷像一道驚雷劈在我頭上——這種只在電視里見(jiàn)過(guò)的病，怎么就偏偏落在了我女兒身上？

化療的日子異常難熬。茜茜反應(yīng)劇烈，惡心嘔吐，幾乎吃不下任何東西。可她卻比我想象中堅(jiān)韌太多，小小的身子默默扛著，不哭不鬧，全程乖乖配合。看著她懂事得讓人心疼，我既揪心又暗自期盼：最難的日子，總會(huì)過(guò)去的。

整整12個(gè)療程，大大小小的化療，她硬是咬牙扛了下來(lái)。后續(xù)三年維持治療里，孩子能吃能睡、狀態(tài)穩(wěn)定，我一度以為，陰霾已經(jīng)散去，生活終于要回到正軌。

二次復(fù)發(fā)陷入絕境

千里北上尋求生機(jī)

可命運(yùn)并未就此眷顧我們。2020年5月，常規(guī)復(fù)查的骨穿結(jié)果如晴天霹靂——MRD25.63%，女兒的病，復(fù)發(fā)了。

我不愿相信這是真的，苦苦撐到同年10月再次復(fù)查，結(jié)果卻更加殘酷：血液學(xué)復(fù)發(fā)。主治醫(yī)生坦言，常規(guī)化療已意義不大，建議我們做CAR-T治療。可說(shuō)實(shí)話(huà)，孩子當(dāng)時(shí)所在的醫(yī)院CAR-T并不成熟，我們心里沒(méi)底，也不知道接下來(lái)該怎么辦。

就在全家陷入絕望之際，一位病友老鄉(xiāng)的電話(huà)，成了黑暗里的一束光。他家孩子也是B急淋，在北京博仁醫(yī)院順利完成移植。他告訴我們，這里的專(zhuān)家經(jīng)驗(yàn)豐富，可以過(guò)來(lái)試試看。

2020年11月，我們揣著全部希望與忐忑，踏上了飛往北京的航班，為女兒拼治療的生機(jī)。

CAR-T橋接移植

絕境重生綻希望

來(lái)到博仁醫(yī)院后，免疫治療團(tuán)隊(duì)首先為茜茜進(jìn)行了全面評(píng)估，結(jié)果沉重得讓人窒息：白血病全面復(fù)發(fā)，腫瘤負(fù)荷高，更已侵犯中樞神經(jīng)。因并發(fā)腦白，那段時(shí)間茜茜必須接連隔天做腰穿，小小的她每次都咬牙強(qiáng)忍、乖乖配合，我站在一旁，心像被狠狠揪著，疼得無(wú)法呼吸。

2020年11月17日，茜茜回輸了CD19 CAR-T細(xì)胞，骨髓成功實(shí)現(xiàn)持續(xù)緩解。可還沒(méi)等我們松一口氣，主任就找我們談話(huà)，告訴我們，茜茜腫瘤負(fù)荷過(guò)重，如果想徹底消滅腫瘤，最好盡快做移植。

說(shuō)實(shí)話(huà)，當(dāng)初我們本是奔著CAR-T而來(lái)，從未想過(guò)移植。但那時(shí)候，我們沒(méi)有任何猶豫——既然已經(jīng)在這里了，我們選擇相信醫(yī)生。我告訴主任：“我們哪兒也不去，就在這治。”

很快，吳彤主任移植團(tuán)隊(duì)根據(jù)茜茜的病情，為她制定了以TBI為基礎(chǔ)的清髓預(yù)處理方案，并選擇她的父親作為親緣半相合供者。

2020年12月中下旬，茜茜開(kāi)始移植前預(yù)處理。我至今還記得她進(jìn)倉(cāng)那天，望著她的小小背影，心里說(shuō)不出的滋味，那時(shí)她還不到10歲，就要一個(gè)人面對(duì)接下來(lái)的一切。2021年1月初，茜茜分兩次回輸了來(lái)自父親的造血干細(xì)胞。在移植團(tuán)隊(duì)的精心照護(hù)下，第13天血小板植活，第15天白細(xì)胞順利植活，移植一關(guān)穩(wěn)穩(wěn)闖過(guò)。

出倉(cāng)后，皮排、腹瀉、肺部感染接踵而來(lái)，步步驚心，但吳彤主任團(tuán)隊(duì)精準(zhǔn)施策、處置得當(dāng)，一次次化險(xiǎn)為夷。最終各項(xiàng)指標(biāo)達(dá)標(biāo)，茜茜順利出院，只需規(guī)律服藥、定期復(fù)查。

其間茜茜身體情況一直很平穩(wěn)，最兇險(xiǎn)的一次發(fā)生在2022年底，茜茜突發(fā)病毒感染，四肢無(wú)力，情況危急。又是醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)全力搶救，把她從危險(xiǎn)邊緣拉了回來(lái)。每一次有驚無(wú)險(xiǎn)，都讓我們對(duì)這支團(tuán)隊(duì)更加深信不疑。

之前在云南治療時(shí)，我們與醫(yī)生溝通的很少，更別說(shuō)加微信、留電話(huà)。可在博仁醫(yī)院，一切都溫暖得不一樣：

吳彤主任每次查房都很細(xì)致，每次問(wèn)她問(wèn)題時(shí)都很有耐心；宋艷智主任同樣細(xì)心，我們出院回家休養(yǎng)后，還會(huì)主動(dòng)發(fā)信息問(wèn)我孩子最近的情況，時(shí)時(shí)叮囑復(fù)查、關(guān)心用藥等等；王琪醫(yī)生有一次出差回來(lái)，特意帶回一個(gè)冰雪奇緣的娃娃，茜茜收到后特別開(kāi)心，一直珍藏到現(xiàn)在。

茜茜也總說(shuō)：“吳主任、宋主任他們都特別溫柔。”每次治療害怕時(shí)，醫(yī)護(hù)們都會(huì)輕聲鼓勵(lì)，夸她是勇敢的小勇士。

病房學(xué)校的欣欣老師，每周帶著孩子們做手工、辦活動(dòng)。茜茜在醫(yī)院的時(shí)候很喜歡去，一直記到現(xiàn)在。

為給孩子治病，家里基本掏空了積蓄。醫(yī)院還主動(dòng)幫我們申請(qǐng)大病救助補(bǔ)貼，如同雪中送炭；愛(ài)心組織的種種幫助，為病友撐起一片溫暖天地。

正是這一點(diǎn)一滴的善意與守護(hù)，讓九年漫長(zhǎng)抗白路，不再只有煎熬，更有了堅(jiān)持下去的光與力量。

五年大考通關(guān) 未來(lái)可期

如今，茜茜已經(jīng)15歲了，亭亭玉立的模樣，個(gè)子都快趕上我了。褪去了當(dāng)年的稚嫩脆弱，她眼里多了幾分從容與明亮，平日里總愛(ài)安安靜靜做手工，有時(shí)也會(huì)在社交媒體上，一筆一畫(huà)記錄下屬于自己的、平凡又珍貴的日常點(diǎn)滴——那些曾經(jīng)遙不可及的細(xì)碎美好，如今都成了她生活里的常態(tài)。

這次移植后五年的全面復(fù)查，傳來(lái)了最讓人安心的好消息，所有指標(biāo)均達(dá)標(biāo)，這場(chǎng)跨越五年的“生命大考”，茜茜圓滿(mǎn)通關(guān)。我問(wèn)她想對(duì)醫(yī)生說(shuō)些什么，她沒(méi)有太多華麗的話(huà)語(yǔ)，只是眼神堅(jiān)定、語(yǔ)氣無(wú)比真誠(chéng)地說(shuō)道：“謝謝他們這么多年對(duì)我的照顧和關(guān)心，更謝謝他們給了我第二次生命！”

從2017年到2026年，整整九年，三千多個(gè)日夜，其中的煎熬與掙扎、絕望與期盼，唯有我們一家人刻骨銘心。但我更想把這份希望，傳遞給所有正在抗白路上艱難前行的家庭：請(qǐng)一定堅(jiān)持下去，那些熬不住的夜、挺不過(guò)的難，終會(huì)過(guò)去，曙光終會(huì)照亮前路。

往后余生，我最大的心愿，便是茜茜能卸下“抗白勇士”的鎧甲，像所有同齡女孩一樣，無(wú)憂(yōu)無(wú)慮地走進(jìn)校園，認(rèn)識(shí)志同道合的朋友，放肆追逐自己的熱愛(ài)，去體驗(yàn)青春里的每一份美好。愿這世間所有的溫柔與偏愛(ài)，都能如期降臨在她身上，愿她此后人生，一路坦途，無(wú)災(zāi)無(wú)難，再無(wú)風(fēng)雪，向陽(yáng)生長(zhǎng)。

（本文根據(jù)患者/家屬口述進(jìn)行整理，為保護(hù)隱私，均使用化名。個(gè)體病情差異大，具體診療方案請(qǐng)務(wù)必遵醫(yī)囑。）

病例點(diǎn)評(píng)

本例患者為難治復(fù)發(fā)B-ALL合并中樞侵犯，傳統(tǒng)化療難以根除病灶。CD19 CAR-T作為橋接手段，快速實(shí)現(xiàn)骨髓深度緩解，為移植創(chuàng)造了理想窗口。CAR-T后約1.5個(gè)月啟動(dòng)移植，銜接緊密，有效避免了免疫逃逸與疾病反彈。我們選用TBI為基礎(chǔ)的清髓方案具有良好的組織穿透性，可有效清除中樞殘留，降低移植后中樞復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。移植后患者出現(xiàn)腸道、肺部及神經(jīng)系統(tǒng)排異，其中神經(jīng)系統(tǒng)排異表現(xiàn)為重癥肌無(wú)力（四肢及頭部無(wú)法抬起），屬罕見(jiàn)的嚴(yán)重移植物抗宿主病（GVHD）。能夠從該狀態(tài)完全恢復(fù)至正常功能，體現(xiàn)了免疫抑制方案的精準(zhǔn)調(diào)控及多學(xué)科協(xié)作的有效性。此外，移植后繼發(fā)腎腫瘤并行手術(shù)切除，提示長(zhǎng)期隨訪(fǎng)中需關(guān)注第二腫瘤風(fēng)險(xiǎn)，我們的規(guī)范隨訪(fǎng)為早期發(fā)現(xiàn)和干預(yù)提供了保障。

從醫(yī)學(xué)上說(shuō)，移植后五年無(wú)病生存，就是臨床治愈。茜茜做到了！這背后，是孩子自己的堅(jiān)強(qiáng)，是父母不離不棄的守護(hù)，也是醫(yī)患之間那份無(wú)條件的信任。茜茜媽媽說(shuō)，希望女兒卸下“抗白勇士”的鎧甲，像普通女孩一樣生活。這也是我們所有醫(yī)生最大的心愿。九年抗白路，終于走到終點(diǎn)。往后余生，愿茜茜無(wú)災(zāi)無(wú)難，一路向陽(yáng)。

——吳彤×宋艷智主任團(tuán)隊(duì)王琪醫(yī)生

專(zhuān)家介紹

吳彤 教授

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）主任，醫(yī)療院長(zhǎng)。

專(zhuān)業(yè)擅長(zhǎng)：從事造血干細(xì)胞移植近40余年，是國(guó)際知名的造血干細(xì)胞移植專(zhuān)家。有數(shù)千例移植經(jīng)驗(yàn)，對(duì)移植方式的選擇，重癥GVHD和感染的救治，難治/復(fù)發(fā)白血病的移植及移植后復(fù)發(fā)的防治，移植后的免疫治療（針對(duì)白血病、病毒、真菌），老年移植，CAR-T后序貫移植，二次allo-HSCT等均有獨(dú)到的成功經(jīng)驗(yàn)。建立了較完善的移植體系，使血液腫瘤及良性血液病的移植結(jié)果均取得移植相關(guān)毒性極低、無(wú)病生存率較高的結(jié)果。

教育背景：畢業(yè)于北京醫(yī)科大學(xué)（現(xiàn)北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部）醫(yī)療系，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）博士后。

工作經(jīng)驗(yàn)：1986年-2006年在北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所歷任住院醫(yī)、主治醫(yī)、副主任醫(yī)師，從事血液病的診斷與治療，自1987年起從事造血干細(xì)胞移植。2017年5月起任北京高博博仁醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科主任及醫(yī)療院長(zhǎng)。1994年在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院病毒學(xué)研究所進(jìn)修病毒診斷學(xué)。1996年-2000年在美國(guó)NIH（國(guó)立衛(wèi)生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向?yàn)樵煅杉?xì)胞基因治療。

學(xué)術(shù)任職：

亞太骨髓移植學(xué)會(huì)學(xué)術(shù)委員會(huì)委員，中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)血液腫瘤專(zhuān)業(yè)委員會(huì)常委及造血干細(xì)胞移植與細(xì)胞治療學(xué)組副組長(zhǎng)，血液病數(shù)字診療專(zhuān)業(yè)委員會(huì)主任委員，女醫(yī)師協(xié)會(huì)靶向?qū)I(yè)委員會(huì)副主任委員，中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)血液學(xué)機(jī)構(gòu)分會(huì)副主任委員。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)會(huì)員，美國(guó)血液學(xué)會(huì)會(huì)員，國(guó)際血液學(xué)會(huì)會(huì)員，女醫(yī)師協(xié)會(huì)血液專(zhuān)業(yè)委員會(huì)常委，中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)整合醫(yī)學(xué)分會(huì)整合血液病專(zhuān)業(yè)委員會(huì)委員。任《中華血液學(xué)雜志》《臨床血液學(xué)雜志》《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》編委，《Hematology and Oncology Discovery》執(zhí)行主編。

論文專(zhuān)著：發(fā)表論文100余篇，在國(guó)際會(huì)議上發(fā)言數(shù)十次。曾榮獲優(yōu)秀教師獎(jiǎng)，英語(yǔ)教學(xué)二等獎(jiǎng)，中華醫(yī)學(xué)科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)，北京市科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)，解放軍總后勤部科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)，APBMT十佳論文獎(jiǎng)及杰出發(fā)言獎(jiǎng)。

宋艷智 教授

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）五病區(qū)主任；副主任醫(yī)師。

專(zhuān)業(yè)擅長(zhǎng)：從事異基因造血干細(xì)胞移植工作近20年，擅長(zhǎng)異基因造血干細(xì)胞移植及各種常見(jiàn)移植合并癥的處理。

? 擔(dān)任中國(guó)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)會(huì)干細(xì)胞工程技術(shù)分會(huì)移植與血漿置換學(xué)組委員

? 加拿大McMaster大學(xué)健康信息研究中心Evidence-Based Resources Rater

? 作為通訊作者發(fā)表多篇SCI論文。多項(xiàng)研究在ASH、EHA、APBMT等國(guó)際大會(huì)收錄作口頭報(bào)告和壁報(bào)展示。

?《Cochrane Database of Systematic Review》 《British Journal of Hematology》《Frontiers in immunology》《Plos One》 《Journal of Integrative Medicine》等多個(gè)SCI收錄雜志審稿人。

王琪 醫(yī)生

北京高博博仁醫(yī)院

高博醫(yī)學(xué)（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫(yī)院血液二科（造血干細(xì)胞移植）五病區(qū)住院醫(yī)師

從事血液科臨床工作8年余，長(zhǎng)期從事異基因造血干細(xì)胞移植的臨床一線(xiàn)工作，應(yīng)用造血干細(xì)胞移植治療患者百余例。

專(zhuān)業(yè)擅長(zhǎng)：移植患者的全程管理和常見(jiàn)合并癥的處理，熟悉常見(jiàn)血液病的診治。

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