今年有望獲FDA批準(zhǔn)上市，這十款創(chuàng)新藥值得關(guān)注

近日，行業(yè)媒體Evaluate針對2026年生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)趨勢發(fā)布了一項分析報告，其中對可能在2026年獲得FDA批準(zhǔn)上市的10款關(guān)鍵療法進行了報道。本文將基于這一報告內(nèi)容并結(jié)合公開資料，向讀者介紹這些今年有望獲批的創(chuàng)新療法。欲了解該報告更多內(nèi)容，可點擊文末“閱讀原文/Read more”下載報告全文。

圖片來源：123RF

療法：CagriSema

公司：諾和諾德

CagriSema是一款由長效胰淀素類似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格魯肽（2.4 mg）組成的固定劑量聯(lián)合療法，設(shè)計為每周一次皮下注射。諾和諾德（Novo Nordisk）在去年12月向美國FDA遞交了CagriSema的新藥申請（NDA）。該療法擬與控制飲食及增加體力活動聯(lián)合，用于伴有至少一種與體重相關(guān)共病的超重或肥胖成人患者，以降低體重并長期維持減重效果。

這一NDA主要基于兩項3期臨床試驗REDEFINE 1與REDEFINE 2的結(jié)果。其中REDEFINE 1試驗結(jié)果顯示，在不論患者是否持續(xù)用藥的情況下，CagriSema組在第68周實現(xiàn)了20.4%的體重下降，而安慰劑組為3.0%，差異具有統(tǒng)計學(xué)顯著性。而在假設(shè)所有患者均持續(xù)用藥的情況下，CagriSema組在第68周的體重下降幅度為22.7%，安慰劑組為2.3%。此外，CagriSema組有91.9%的受試者體重下降幅度達(dá)到或超過5%，而安慰劑組為31.5%。

療法：Orforglipron

公司：禮來

Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，可在一天中的任何時間服用，不受進食和飲水限制。禮來（Eli Lilly and Company）公司在去年12月宣布，已向美國FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請。

去年8月公布的3期臨床試驗ATTAIN-2的結(jié)果顯示，針對肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達(dá)到了主要和所有關(guān)鍵次要終點。在為期72周的治療中，藥物帶來了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風(fēng)險因素。12月公布的3期臨床試驗ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結(jié)果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達(dá)到臨床試驗的主要和關(guān)鍵次要終點。

療法：Anitocabtagene autoleucel

公司：吉利德科學(xué)/Arcellx

Anitocabtagene autoleucel（anito-cel）是由Arcellx和吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）旗下Kite公司聯(lián)合開發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法，靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA），用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。該療法采用了Arcellx開發(fā)的創(chuàng)新緊湊結(jié)合結(jié)構(gòu)域——D-Domain。這一體積小且穩(wěn)定的結(jié)合結(jié)構(gòu)域可在不產(chǎn)生持續(xù)信號傳導(dǎo)的情況下實現(xiàn)較高的CAR表達(dá)，并被設(shè)計為可快速從BCMA靶點解離。這一特征有望在避免嚴(yán)重免疫毒性的同時，有效清除多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞。

在去年12月美國血液學(xué)會年會上公布的關(guān)鍵性2期臨床試驗iMMagine-1數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪時間為15.9個月時，接受anito-cel治療的復(fù)發(fā)/難治性MM患者的總緩解率為96%，完全緩解/嚴(yán)格完全緩解率為74%。患者24個月無進展生存率為61.7%，24個月總生存率為83.0%。

療法：Brepocitinib

公司：Roivant Sciences

Brepocitinib是一款TYK2和JAK1雙重選擇性抑制劑。通過同時抑制TYK2/JAK1，brepocitinib可獨特地抑制與自身免疫相關(guān)的關(guān)鍵細(xì)胞因子，包括I型干擾素、II型干擾素、IL-6、IL-12和IL-23。

去年9月公布的關(guān)鍵性3期臨床試驗VALOR的積極結(jié)果顯示，brepocitinib治療皮肌炎（DM）患者達(dá)到試驗主要終點和關(guān)鍵次要終點。在主要終點方面，brepocitinib組在第52周的平均總改善評分（Total Improvement Score，TIS）達(dá)到46.5，顯著高于安慰劑組的31.2（p=0.0006），且在brepocitinib組中，停用背景激素治療的患者人數(shù)幾乎是安慰劑組的兩倍。Roivant Sciences計劃在2026年上半年遞交brepocitinib用于治療DM的新藥申請。

療法：Icotrokinra

公司：強生/Protagonist Therapeutics

Icotrokinra是一款潛在“first-in-class”的靶向口服多肽，能夠選擇性阻斷IL-23受體（IL-23R）。IL-23在中度至重度斑塊狀銀屑病的致病性T細(xì)胞活化中起著關(guān)鍵作用，是銀屑病和其他皮膚病、風(fēng)濕病和IL-23介導(dǎo)腸胃病中炎癥反應(yīng)的基礎(chǔ)。

強生（Johnson & Johnson）與Protagonist Therapeutics去年7月已向美國FDA提交新藥申請，尋求批準(zhǔn)icotrokinra用于治療12歲及以上中度至重度斑塊狀銀屑病成人與兒科患者。Icotrokinra在4項治療銀屑病的3期研究中達(dá)成所有主要終點與共同主要終點。在2025年4月公布的ICONIC-LEAD關(guān)鍵性3期臨床試驗頂線積極結(jié)果顯示，每日一次icotrokinra顯著改善了中度至重度斑塊狀銀屑病患者的皮膚狀況，并具有良好的安全性。第16周時，65%的icotrokinra組患者達(dá)到研究者總體評估（IGA）評分為0/1（皮膚癥狀清除或幾乎清除），50%的患者達(dá)到銀屑病面積與嚴(yán)重程度指數(shù)（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰劑組在這兩個指標(biāo)的數(shù)值分別僅為8%和4%。到第24周，患者緩解率進一步提高，74%的患者達(dá)到IGA評分為0/1，46%達(dá)到IGA 0分；65%的患者達(dá)到PASI 90，40%達(dá)到PASI 100。

療法：Gedatolisib

公司：Celcuity

Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現(xiàn)對PAM信號通路的全面阻斷。僅抑制PAM通路中的單一組成部分，往往會導(dǎo)致未被抑制的其他組分發(fā)生交叉激活，從而限制對PAM通路活性的抑制效果。Gedatolisib通過對PAM通路的全面抑制，最大程度減少單靶點抑制劑所引發(fā)的適應(yīng)性交叉激活，實現(xiàn)對PAM通路的充分抑制。

Celcuity公司在去年11月宣布，已完成向美國FDA遞交gedatolisib的NDA，擬用于治療HR陽性、HER2陰性的晚期乳腺癌患者。NDA的遞交主要基于3期VIKTORIA-1臨床試驗中

PIK3CA

PIK3CA

療法：Ulixacaltamide

公司：Praxis Precision Medicines

Ulixacaltamide是一款具有差異化特征的高選擇性T型鈣通道小分子抑制劑，旨在阻斷與震顫活動相關(guān)的小腦-丘腦-皮層（Cerebello-Thalamo-Cortical，CTC）環(huán)路中的異常神經(jīng)元爆發(fā)性放電，達(dá)到緩解震顫癥狀的目的。

去年10月，Praxis Precision Medicines公司宣布，ulixacaltamide在治療特發(fā)性震顫（essential tremor）的兩項關(guān)鍵性3期臨床試驗中取得積極的頂線結(jié)果。在研究1中，接受ulixacaltamide治療的患者在第8周、在預(yù)先設(shè)定的主要終點——改良日常生活活動量表11（Modified Activities of Daily Living 11）方面，相較基線的平均改善為4.3分（p<0.0001）。研究2亦達(dá)到其預(yù)先設(shè)定的主要終點，在隨機撤藥階段，ulixacaltamide治療患者在療效維持方面顯著優(yōu)于安慰劑組（p=0.0369）。Praxis Precision Medicines公司計劃在今年遞交ulixacaltamide的NDA。

療法：Baxdrostat

公司：阿斯利康

Baxdrostat是一款每日一次的高選擇性、口服醛固酮合酶抑制劑（ASI），有望成為“first-in-class”療法。該藥通過靶向驅(qū)動高血壓及其相關(guān)心腎風(fēng)險的激素——醛固酮，從而控制血壓水平。阿斯利康（AstraZeneca）去年12月宣布，baxdrostat作為其他降血壓藥物基礎(chǔ)上的聯(lián)合附加療法，用于治療成人難以控制（未控制或?qū)χ委熌退帲└哐獕旱男滤幧暾垼勋@美國FDA接受并授予優(yōu)先審評資格。FDA預(yù)計在2026年第二季度前完成審評。

3期臨床試驗BaxHTN結(jié)果顯示，在標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上聯(lián)用baxdrostat達(dá)成試驗主要終點及所有次要終點。在第12周時，2 mg劑量組平均坐位收縮壓（SBP）相較基線的變化為下降15.7 mmHg（95% CI：-17.6至-13.7），相較安慰劑校正后的基線變化為下降9.8 mmHg（95% CI：-12.6至-7.0；p<0.001）；1 mg劑量組的相應(yīng)降幅則分別為14.5 mmHg（95% CI：-16.5至-12.5）以及8.7 mmHg（95% CI：-11.5至-5.8；p<0.001），顯示baxdrostat在難治性高血壓人群中具有顯著的降壓效果。

圖片來源：123RF

療法：Camizestrant

公司：阿斯利康

Camizestrant是一款新一代口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）及雌激素受體完全拮抗劑。去年6月，阿斯利康公司宣布，3期臨床試驗SERENA-6的分析顯示，camizestrant與CDK4/6抑制劑（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）聯(lián)用，在無進展生存期方面實現(xiàn)了高度具有統(tǒng)計學(xué)意義且臨床意義顯著的改善。

SERENA-6試驗評估了在一線治療中，對于攜帶

ESR1

療法：Atacicept

公司：Vera Therapeutics

Atacicept是一種重組融合蛋白，含有可溶性跨膜激活劑和鈣調(diào)親環(huán)素配體相互作用因子（TACI）受體，可以與B細(xì)胞活化因子（BAFF）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）結(jié)合。這些細(xì)胞因子是腫瘤壞死因子家族的成員，可促進與某些自身免疫性疾病（包括IgA腎病和狼瘡性腎炎）相關(guān)的B細(xì)胞存活和自身抗體產(chǎn)生。Vera公司認(rèn)為atacicept通過靶向B細(xì)胞和漿細(xì)胞以減少自身抗體，可能成為潛在“best-in-class”藥物。

今年1月，Vera公司宣布美國FDA已受理其為atacicept遞交用于治療成人IgA腎病的生物制品許可申請，并授予優(yōu)先審評資格。這一申請主要基于ORIGIN 3研究預(yù)設(shè)的期中分析數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，atacicept在第36周顯著降低患者蛋白尿水平，治療組24小時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）較基線下降46%，并較安慰劑組實現(xiàn)具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的42%下降（p<0.0001）。與此同時，atacicept在整個ORIGIN項目中的安全性表現(xiàn)良好，總體上與安慰劑組相當(dāng)。

參考資料：

[1] 2026 Preview: Navigating Pharma’s Critical Year. Retrieved January 9, 2026, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/2026-preview/?utm_campaign=EV-EVCONSULT-202512-GLOB-2026%20Preview%20Webinar-EVNT

[2] Roivant and Priovant Announce Positive Phase 3 VALOR Study Results for Brepocitinib in 52-Week Placebo-Controlled Trial in Dermatomyositis (DM). Retrieved January 9, 2026, from https://investor.roivant.com/news-releases/news-release-details/roivant-and-priovant-announce-positive-phase-3-valor-study

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