2025全球眼科10大進展：包含視網膜再生、干細胞治療、長效青光眼治療

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近日，國際眼科領域權威資訊平臺《Ophthalmology Breaking News》評選出2025全球眼科十大突破進展。

2025年的眼科研究以再生醫學、藥物輸送創新、基因治療和視力恢復技術的重大進展為特征。科學家們推進了視網膜再生、干細胞治療、長效青光眼治療和基于設備的年齡相關性視力喪失干預的前沿。從實驗室發現到首次人體試驗，這些發展為更持久、更易獲得和更具變革性的眼部護理解決方案奠定了基礎。

2025年全球10大眼科研究突破：

1. 視力恢復突破：視網膜療法實現首次長期神經再生

由韓國科學技術院（KAIST）生物科學系金修范教授領導的研究團隊開發了一種新的治療方法，在眼科領域取得了一項突破性進展，成功再生了視網膜神經元并恢復了視力。該研究發表在《自然通訊》上。

研究人員在哺乳動物視網膜中首次成功誘導了長期神經再生，這可能為恢復因退行性視網膜疾病而失去的視力鋪平道路。Celliaz公司目前正在開發這種視網膜再生誘導療法，用于治療各種退行性視網膜疾病患者，包括目前沒有治療方法的患者。公司計劃在2028年前啟動臨床試驗。

Reference: Eun Jung Lee et al, Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8

2. 新的藥物遞送方法有望為持久的青光眼緩解帶來希望

多倫多大學的研究人員開發出一種新穎的非侵入性藥物遞送系統，該系統有可能通過每周一次的注射替代每天使用的眼藥水，有望將青光眼藥物的治療效果延長至長達七周，從而改變青光眼的管理方式。

該研究發表在《先進材料》上，重點介紹了膠體藥物聚集物（CDAs）和自組裝納米顆粒的使用，結合水凝膠以緩慢釋放青光眼藥物 timolol。將藥物注射到結膜下腔，這種方法顯示出比傳統眼藥水200倍的效率，并成功維持藥物的存在而無泄漏。該創新解決了青光眼護理中的常見問題，包括患者依從性差和更侵入性程序相關的風險。如果這種新方法在人體試驗中成功，將顯著減輕全球數百萬青光眼患者的負擔。

Reference: Mickael Dang et al, Colloid‐Forming Prodrug‐Hydrogel Composite Prolongs Lower Intraocular Pressure in Rodent Eyes after Subconjunctival Injection, Advanced Materials (2025). DOI: 10.1002/adma.202419306

3. 干細胞移植在濕性AMD治療中顯示出安全性和希望

中國第三軍醫大學西南醫院的研究人員評估了10名患者，采用兩步治療法：通過手術移除視網膜中的異常血管，隨后移植干細胞衍生的視網膜細胞。

研究發現，接受血管病變完全移除的患者在12個月內視網膜結構有所改善，視力穩定或改善，且副作用最小。該臨床研究發表在《干細胞報告》上，提供了干細胞移植可能成為晚期濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）安全有效治療方法的有希望的證據，AMD是導致失明的主要原因之一。

相反，僅接受部分病灶切除的患者經歷了持續的炎癥、出血，并且沒有顯著的視力改善，這突顯了徹底切除病灶對移植成功的重要性。

盡管這些發現標志著在濕性AMD視網膜修復方面邁出了重要一步，但作者強調需要更大規模的研究來評估長期安全性并完善手術技術。如果在更廣泛的試驗中得到驗證，這種結合手術和干細胞的方法可能為對常規治療（如抗VEGF治療）沒有反應的晚期濕性AMD患者提供新的希望。

Reference:https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(25)00028-1

4. 研究人員開發豬視網膜細胞以推進眼部治療

威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員與莫格里奇研究所合作，成功開發了豬視網膜類器官，這種3D組織結構模仿了視網膜。

這一進展發表在《干細胞報告》上，旨在解決眼科領域的一個重大挑戰——將實驗室培育的光感受器移植到退行性視網膜疾病中以恢復視力。該領域的挑戰是人類細胞在動物模型中的免疫不兼容性。

由于豬和人類視網膜有許多相似之處，科學家們認為這些源自豬的視網膜類器官為在人體試驗前評估實驗室培養的視細胞的安全性和有效性提供了有希望的解決方案。該團隊計劃將豬視網膜色素上皮細胞移植到豬視網膜中，以測試其整合和功能。這一突破代表了開發基于干細胞的視力喪失治療方法的重要一步，并可能加速多種視網膜疾病臨床前測試的進行。

Reference: Kimberly L. Edwards et al, Robust generation of photoreceptor-dominant retinal organoids from porcine induced pluripotent stem cells, Stem Cell Reports (2025). DOI: 10.1016/j.stemcr.2025.102425

5. NIH 研究人員展示了基于 PEDF 的眼藥水在遺傳性視網膜疾病治療中的前景

美國國立衛生研究院（NIH）下屬的國家眼科研究所（NEI）的研究人員開發了含有色素上皮細胞衍生因子（PEDF）片段的實驗性眼藥水，這種天然視網膜蛋白，可以減緩視網膜退化。

該研究發表在《通訊醫學》上，顯示兩種肽變體，17-mer和H105A，可以穿透眼部組織，并在動物模型的視網膜色素變性（RP）中保護光感受器而不產生毒性。值得注意的是，H105A保留了高達75%的光感受器和視網膜的響應性，這表明這種眼藥水可以延長RP和干性AMD等疾病中基因治療的治療窗口。

在進一步的實驗中，經過肽處理的動物對基因治療反應良好，視力至少保持了六個月。暴露于這些肽的人類視網膜組織在壓力下也表現出很強的韌性，這表明其有很強的轉化潛力。雖然不是一種治愈方法，但這些基于PEDF的眼藥水代表了一種有前景的非侵入性治療策略，用于遺傳性視網膜疾病。雖然人體試驗尚未進行，但在動物模型和人類組織模擬中表現出的強效提供了未來非侵入性、廣泛應用的視網膜療法的希望。

Reference: Bernardo-Colón, A. et al. H105A peptide eye drops promote photoreceptor survival in murine and human models of retinal degeneration. Communications Medicine (2025). DOI: 10.1038/s43856-025-00789-8

6. 人類視網膜干細胞的發現及其修復視力喪失的潛力

由溫州醫科大學領導的科研團隊與合作機構共同發現了一種具有再生視網膜組織和促進視覺恢復能力的人類視網膜神經干細胞樣細胞。

這一突破性發現可能為針對視網膜退行性疾病（如色素性視網膜炎和年齡相關性黃斑變性AMD）的再生療法奠定基礎。通過在人類胎兒視網膜組織上使用單細胞和空間轉錄組學，研究人員在視網膜杯狀邊緣區識別出這些細胞，并在視網膜類器官中確認了它們的存在。這些細胞表現出自我更新的標志，并具有分化成關鍵視網膜細胞類型（如感光細胞和視網膜細胞）的能力。

這些細胞在視網膜類器官中功能上遷移到損傷區域，并在遺傳性退化的小鼠模型中成功再生了視網膜組織。移植的細胞在24周內存活，與宿主視網膜結構整合，形成突觸，并改善了結構和視力，而不會引起腫瘤。這些發現表明，視網膜類器官可能成為再生療法的可擴展來源。雖然需要進一步的研究來確保安全性和免疫兼容性，但這一突破為未來旨在恢復視力的干細胞療法奠定了基礎。

Reference: Hui Liu et al, Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration, Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adp6864

7. 基因療法降低小鼠眼內壓，為青光眼滴眼液提供潛在替代方案

發表在PNAS Nexus上的一項研究重點介紹了一種有前景的基因療法，這可能為青光眼患者提供一種持久的、可逆的替代每天使用眼藥水的選擇。使用CRISPR-Cas13d系統，研究人員靶向了眼內液體生成相關的基因AQP1和碳酸酐酶2的mRNA，以降低小鼠的眼內壓（IOP）。

與傳統的基因編輯不同，這種RNA靶向方法不會永久改變DNA，允許進行可調治療，并且副作用比傳統青光眼藥物更少。盡管需要更多的研究，包括優化、安全測試和人體試驗，這種方法有可能顯著改善長期青光眼管理，并減少全球數百萬患者視力喪失的風險。

Reference: Siyu Chen et al. Gene therapy for ocular hypertension using hfCas13d-mediated mRNA targeting, PNAS Nexus (2025). DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf168.

8. 蝸牛為眼睛再生研究提供新模型

圣托爾斯醫學研究所的研究人員已經將蘋果螺（Pomacea canaliculata）確定為研究眼睛再生的強有力新模型。與人類眼睛不同，人類眼睛在嚴重受傷后無法再生，蘋果螺的復雜相機類型眼睛在結構上與人類眼睛驚人地相似，包括晶狀體、角膜和視網膜，受傷后或甚至是完全截肢后可以完全再生。該研究發表在《自然通訊》上，概述了一個在僅僅28天內完成的四階段再生過程。

一個突破是確認了pax6基因在眼睛發育中的關鍵作用，因為破壞它會導致沒有眼睛的蝸牛胚胎。這使蘋果蝸牛成為一種獨特的模型，結合了再生能力和基因可及性，使研究人員能夠映射和操控涉及感覺器官修復的基因。這項工作為理解像眼睛這樣的復雜器官如何再生開辟了新的可能性，有可能推動未來對人類視力喪失情況如黃斑變性等疾病的治療。

Reference: A genetically tractable non-vertebrate system to study complete camera-type eye regeneration, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-61681-6

9. mRNA疫苗顯示出治療年齡相關性黃斑變性的潛力

日本的研究人員開發了一種新的mRNA疫苗，通過肌肉注射，顯著抑制了視網膜異常血管生成，這是濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）的關鍵因素。在臨床前小鼠模型中，該疫苗被發現與當前的抗VEGF療法一樣有效，并且具有避免重復玻璃體腔注射的附加優勢。這些發現為AMD和其他新生血管性眼病提供了一種更具前景的、非侵入性、長期的治療方案。

疫苗顯示出強烈的抗體反應、良好的安全性，并且不會干擾正常的視網膜或血管功能。東京科學研究所和橫濱市立大學的研究人員建議，這種方法可能提供長期保護，所需的劑量更少，顯著降低了治療負擔。受mRNA技術在新冠疫苗成功應用的啟發，這項研究標志著將mRNA平臺應用于慢性眼病的一個重要進展，有可能徹底改變對數百萬患有新生血管性AMD患者的關注。

Reference: Yasuo Yanagi et al, mRNA vaccination mitigates pathological retinochoroidal neovascularization in animal models, Vaccine (2025). DOI: 10.1016/j.vaccine.2025.127451

10. 視網膜植入物恢復晚期AMD的中心視力

發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一項突破性臨床研究表明，無線視網膜植入物可以恢復患有晚期年齡相關性黃斑變性（AMD）的患者，特別是那些患有地理性萎縮（GA）的晚期萎縮性AMD患者的中心視力。

該研究顯示32名參與者中有26人經歷了臨床意義的視力改善，81%的人在視力表上獲得了10個或更多的字母。一名參與者甚至獲得了59個字母的視力。大多數用戶能夠使用該系統在家閱讀字母、數字，甚至在某些情況下閱讀整頁。這項國際多中心試驗研究的結果標志著在治療世界上導致不可逆失明的主要原因之一的患者方面，視覺恢復技術取得了重要進展。

Reference: Vision Restoration with the PRIMA System in Geographic Atrophy Due to AMD, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2501396

今年的突破凸顯了恢復性和長效眼科治療的勢頭，從再生生物學和基因編輯到設備驅動和基于mRNA的治療。隨著這些發現進入臨床階段，它們為數百萬視力受損和失明的人帶來了新的希望。

2026年有望在這一勢頭的基礎上繼續發展，其中一些創新有望進入人體試驗并擴大全球研究工作。

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