諾華120億美元天價收購AOC背后，國內哪些標的值得關注？

PREFACE

前言

10 月 26 日，諾華正式宣布以120 億美元現金，溢價46%收購 AOC頭部企業 Avidity Biosciences，創下年內 RNA 療法領域最大并購案。

圖源：諾華官網

這一醫藥行業的重磅交易瞬間引起全球矚目，諾華不惜重金押注AOC領域，無疑是對該技術平臺潛力的極大肯定。而隨著收購落定，AOC這一新興賽道正式迎來爆發前夜。

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AOC賽道風起

抗體偶聯寡核苷酸（AOC）作為近年來備受行業關注的一類新型抗體偶聯藥物，通過將特異性抗體與寡核苷酸分子結合，實現“雙劍合璧”——抗體負責靶向定位細胞外受體，寡核苷酸則調控基因表達或沉默致病蛋白。

與傳統寡核苷酸療法相比，AOC具備三大突破性優勢：組織特異性強、長效調控以及安全性高。其核心突破在于解決小核酸藥物遞送難題，通過借鑒ADC藥物的設計理念，將寡核苷酸（siRNA、PMO、ASO等）與抗體偶聯，實現小核酸在肝細胞以外的肌肉、神經等廣泛組織中的精準靶向遞送，打破傳統小核酸藥物的組織局限性。

諾華押注Avidity的核心原因其實也比較明了，一是看準了Avidity專有AOC技術平臺，目前其三條核心管線均已推進至臨床后期，其中，Del-zota（AOC 1044）是一款針對DMD外顯子44的AOC療法，公司計劃最晚于今年底前向FDA提交加速批準申請，預計明年上市。如果監管順利，Del-zota將是首款上市的AOC藥物。

其I/II期臨床EXPLORE44頂線數據顯示，接受AOC1044治療后，抗肌萎縮蛋白生成水平提高到正常水平的25%。

另一方面則是與諾華現有管線布局形成協同效應，若Avidity的AOC平臺如期兌現臨床與商業化潛力，諾華將在RNA療法和罕見病領域建立長期護城河。

不僅諾華，MNC其實早已嗅到AOC領域的巨大潛力，紛紛重金布局。早在2019年，禮來就先行與Avidity專有AOC技術平臺達成高達4.4億美元的合作；2021年，BMS通過其全資子公司MyoKardia，也與Avidity達成過合作，該研發合作聚焦于證明AOCs在心臟組織中的潛在療效；而時隔2年，BMS進一步加強與Avidity的合作，以23億美元總額，直接與其簽訂了全球許可和研究合作協議，利用Avidity的平臺技術，專注于多達5個心血管抗體-寡核苷酸偶聯藥物靶點的發現、開發和商業化。

全球市場研究機構 360i Research 發布的報告顯示，AOC 市場規模預計將以8.89%的年均增長率增長，到2030 年將達到 52.6 億美元，未來2-3 年可能成為AOC的破局元年。

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國內競爭格局如何？

正如開頭所提到的，諾華不惜重金押注AOC領域可以看做是MNC對該類技術的一次強烈的認可，未來國內專注于AOC研發的biotech也或許有機會與MNC發生BD交易。

不過相較于國際賽道的火熱，中國AOC領域目前還處于相對早期的階段，但已有多家企業積極布局

迦進生物是國內AOC領域的先驅企業，其核心產品CGB1001是一款 TfR1抗體-人DMPK siRNA偶聯藥物，有機會成為國內首款針對1型肌強直性營養不良疾病的修飾療法。目前已完成包括體外體內（小鼠及非人靈長類）在內的臨床前研究，獲得了積極的研究結果，數據顯示單次給藥后在mdx小鼠的腓腸肌中將全長dystrophin恢復到健康組織水平80%。

更值得注意的是，十天前（10月17日），迦進生物宣布CGB1001獲得FDA的的孤兒藥資格認定（ODD），也是國內首個獲得FDA ODD認定的1型肌強直性營養不良療法，未來將為CGB1001的落地提供有力保障。

除此之外，佑嘉生物也是國內較早布局AOC領域的企業之一。今年3月，佑嘉生物與陽光諾和正式簽署項目合作協議，共同致力于一款創新的AOC新藥的研發，聚焦代謝性疾病等領域。

雙方合作的核心在于共同開發一款創新AOC藥物，通過AOC技術平臺，將抗體與siRNA藥物巧妙結合，實現對目標分子的精準調控。

而這條還未有商業化產品的道路，除了吸引藥企入局之外，CDMO企業也正在快速卡位。

今年6月，三星生物的副總裁 Kevin Sharp 在 BioUSA 展會上公開表示，將快速布局AOC領域，并拓展相關 CDMO 業務。值得一提的是，這也是三星生物首次正式將 AOC 列為業務領域。

此外，Lonza 和藥明生物也已經布局了相關業務，前者建立了 AOC 專用生產線，后者則致力于提供從藥物設計到生產的一站式服務。其中藥明合聯在AOC領域，截至2024年10月12日，已經成功交付了超過400個AOC分子, 單個AOC分子的交付量也多種多樣，既有隨機偶聯，也有多種定點偶聯技術。。

總之，隨著諾華這筆高達120億美元的收購落定，AOC賽道的發展熱情已被點燃，對于國內藥企而言，這既是躋身前沿創新的巨大機遇，也是應對全球競爭的嚴峻挑戰。

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