還記得2014年夏天那場席卷全球的“冰桶挑戰”嗎?
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當商界領袖、影視明星和普通人將一桶桶冰水從頭頂澆下,感受瞬間的“凍結”時,這場現象級的網絡狂歡,也讓一個殘酷的疾病——肌萎縮側索硬化(ALS),也就是我們常說的“漸凍癥”,第一次如此大規模地走進了公眾視野。
這是一個真正的醫學“絕癥”。患者的大腦會逐漸失去對肌肉的控制,意識卻無比清醒地看著自己的身體被一寸寸“凍結”,最終走向呼吸衰竭。
一個多世紀以來,ALS始終是新藥研發領域的“死亡之谷”——研發失敗率超過90%,新藥問世動輒需要十幾年、耗資數十億美元。即便是全球頂尖的制藥巨頭,也在此屢屢折戟,束手無策。
然而,就在這個幾乎被宣判“無解”的領域,一位年輕的華人女性創始人——Alice Zhang,和她的公司Verge Genomics,正試圖用一種全新的武器——AI + 人類基因組數據——來正面挑戰這個“不可能”的任務。
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這家流淌著華人血液、誕生于硅谷的AI新貴,究竟在做什么?面對百年難題,他們做得怎么樣了?與本土的生物科技巨頭相比,他們優勢又在哪里?
今天,就讓我們一同走進Verge Genomics的故事,探尋這些問題的答案。
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面對ALS這樣的“不治之癥”,傳統方法顯然已經走入了死胡同。想要破局,就必須換一套全新的打法。Verge Genomics的答案,既大膽,又閃耀著理性的光芒。
核心理念:“All-in-Human”,徹底告別小鼠
首先,讓我們直面一個在藥物研發領域困擾了科學家數十年的靈魂拷問:為什么一款藥物,在老鼠身上明明效果顯著,到了人體臨床試驗階段卻屢屢失敗?
這就是著名的研發“死亡之谷”。無數充滿希望的候選藥物在此折戟,耗費了制藥公司數十億美金的投入和十幾年的寶貴時間,也一次次澆滅了患者的希望。
問題的根源,就出在對動物模型的過度依賴。
Verge Genomics的創始人Alice Zhang和她的團隊認為,人和老鼠的基因差異巨大,用一個錯誤的模型去求解一個正確的問題,從一開始就走錯了方向。
于是,他們提出了一個極具顛覆性的核心理念——“All-in-Human”(全人類數據驅動)。
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簡單來說,就是徹底跳過動物實驗這個中間環節,從源頭開始,就直接讓人工智能學習真實世界里的人類疾病。
為了實現這一設想,他們傾力打造了公司的核心技術引擎——CONVERGE?平臺。
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這個平臺不做別的,只做一件事:從海量的、真實的人類患者(包括已故捐贈者)的腦部和脊髓組織樣本中,提取包括基因組、轉錄組在內的多維度生物數據,然后將這些數據“喂”給強大的AI。
這就像,為了治好一個人的病,我們不再讓AI去讀一本翻譯過來的、錯漏百出的《小鼠疾病指南》,而是直接遞給它一本高清原版的《人類疾病說明書》。
通過學習海量真實患者的數據,AI能夠以前所未有的精度,找出與疾病真正相關的基因靶點,并預測哪些藥物能夠對這些靶點產生作用。這從根本上提升了藥物研發的成功率和效率。
而提出這個顛覆性想法的,并非某位頭發花白的資深制藥專家,而是一位年輕的華人女性創始人——Alice Zhang。
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她的履歷堪稱學霸典范:本科畢業于普林斯頓大學分子生物學專業,隨后進入了全美頂尖的UCLA-Caltech聯合培養的MD/PhD(醫學博士/哲學博士)項目。
按照這條金光閃閃的學術路徑走下去,她本可以成為一名優秀的醫生或科學家。但在此期間,她敏銳地察覺到了一個巨大的“斷層”:一邊是飛速發展的AI和大數據技術,另一邊卻是進展緩慢、壁壘森嚴的傳統生物學實驗室。兩者之間仿佛有一道無形的墻。
她不甘心只在象牙塔里發表論文,她更渴望親手“推倒那堵墻”,用最前沿的技術去解決最棘手的醫學難題。
于是,她做出了一個勇敢的決定:離開頂級名校的博士項目,在2015年創立了Verge Genomics。
可以說,張愛麗的“跨界”基因,從一開始就注入了Verge的DNA中。她既懂得前沿的生物科學,又堅定地擁抱AI和大數據。正是這種獨特的視野,讓她和她的團隊能夠打破常規,用一套全新的邏輯,去挑戰“漸凍癥”這座看似不可逾越的高山。
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在硅谷,一個顛覆性的理念或許能幫你拿到融資,但只有硬核的戰績,才能讓你在巨頭林立的牌桌上贏得真正的尊重。對于身處新藥研發這個“九死一生”領域的Verge Genomics而言,尤其如此。
那么,這家華人創立的AI公司,究竟做得怎么樣?答案就寫在它的研發管線和“朋友圈”里。
里程碑式管線:從0到臨床,只用4年
衡量一家生物科技公司價值最核心的標尺,就是其藥物研發管線(Pipeline)的進展。在這份成績單上,Verge交出的答卷堪稱驚艷。
Verge的領頭羊項目是一款名為 VRG50635 的候選藥物,它所瞄準的,正是我們開篇提到的世紀難題——“漸凍癥”(ALS)。
最令人震撼的是它的速度:從AI在海量的人類基因數據中鎖定一個全新的藥物靶點,到將其開發成候選藥物并送入人體臨床試驗,Verge只用了短短4年。
這是什么概念?在傳統制藥行業,走完同樣的路,平均需要超過12年。Verge將這個周期縮短了三分之二,這不僅是時間的勝利,更是對其AI平臺 CONVERGE? 預測能力和效率的終極驗證。目前,VRG50635已經順利進入臨床試驗階段,正在驗證其在真實患者身上的安全性與有效性,為全球數百萬患者帶來了新的曙光。
更重要的是,Verge的平臺并非一次性的勝利。他們迅速將這套“AI尋藥”的能力,從神經科學這個“硬骨頭”,成功復制到了另一個全球矚目的藍海市場——肥胖癥與代謝疾病。
其第二個候選藥物 VRG201 正是為此而生,目前已進入臨床前(IND-enabling)的最后沖刺階段。這充分證明了Verge的技術平臺具有極強的延展性,它不是一個只能解決單一問題的“專才”,而是一個能夠賦能多個疾病領域的“通才”。
如果說自研管線的推進速度展示了Verge的“內功”,那么其星光熠熠的“朋友圈”,則代表了整個行業最頂尖玩家用“真金白銀”投出的信任票。
這些制藥巨頭擁有世界上最頂尖的科學家團隊和最嚴苛的評估標準。當它們決定向一家初創公司伸出橄欖枝時,意味著這家公司的技術已經通過了最嚴酷的考驗。
聯手禮來(Eli Lilly): 2021年,Verge與全球制藥巨頭禮來達成合作,共同開發針對“漸凍癥”的新療法。這項合作不僅為Verge帶來了前期資金,后續的里程碑付款和潛在的銷售分成更是高達數億美元。這無異于禮來承認:Verge的AI平臺,能找到我們自己都難以發現的寶藏。
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牽手阿斯利康(AstraZeneca): 繼禮來之后,另一家全球頂級藥企阿斯利康(通過其子公司Alexion)也向Verge拋來了橄欖枝。雙方達成合作,利用Verge的AI平臺尋找針對罕見神經退行性疾病和神經肌肉疾病的新靶點。
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這些頂級合作的意義,早已超越了資金本身。它是一種最強有力的背書,向全世界宣告:Verge Genomics不僅擁有一個激動人心的故事,更擁有一個被行業巨頭驗證、能夠持續產出高價值成果的強大引擎。
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在硅谷,Verge Genomics并非孤軍奮戰。AI制藥的賽道早已群雄逐鹿,明星公司云集,比如由斯坦福“AI女神”達芙妮·科勒(Daphne Koller)創立的Insitro,以及已經成功上市的Recursion Pharmaceuticals。它們與Verge一樣,都高舉AI大旗,致力于顛覆傳統漫長而昂貴的藥物研發模式。
那么,同臺競技之下,以Verge Genomics為代表的華人AI公司,其獨特性體現在哪里?它又是如何構建起自己的護城河的?
1. 策略對比
所有AI制藥公司的共同點,是認識到傳統研發模式的低效。但在如何解決這個問題上,路徑卻不盡相同。
美國本土的普遍路徑:以Insitro為例,它通過在實驗室中對人類誘導多能干細胞(iPSC)進行大規模、高通量的實驗,生成海量用于AI模型訓練的數據。這無疑是一大進步,因為它擺脫了動物模型,但其數據本質上仍源于“體外(in-vitro)”的實驗環境。
Verge的差異化優勢:Verge的“all-in-human”策略則更為極致和決絕。它選擇直接跳到最接近終點的源頭——真實的人類患者組織樣本。通過分析海量的人類大腦和脊髓組織數據,Verge的AI從第一天起,學習的就是在真實人體復雜環境中發生過的、導致疾病的完整生物學故事。
這不僅僅是數據來源的差異,更是從第一天起就無限接近臨床真實的哲學差異。它賭的是,直接從“終局”反推,能夠最大程度地繞開藥物研發中最大的陷阱——“轉化鴻溝”(Translational Gap),即實驗室成果無法在真實患者身上復現的難題。
2. 閉環對比
AI模型的預測能力,需要通過真實的生物學實驗來驗證和迭代。如何構建這個“計算-實驗”的閉環,是所有公司的核心命門。
美國本土的合作傾向:部分AI公司更傾向于扮演“平臺”角色,即利用AI找到潛在靶點后,將其授權或出售給大型藥企進行后續開發。這種模式較輕,但反饋鏈條長,AI模型的迭代速度會受制于外部合作。
Verge的差異化優勢:Verge從創立之初就堅持構建一個從“AI靶點發現”到“內部藥物化學”再到“早期臨床開發”的強大內部閉環。這意味著,當CONVERGE?平臺預測出一個新靶點后,Verge內部的科學家能立刻在自己的實驗室里進行驗證和藥物設計。這種模式的好處是顯而易見的:
極速迭代: 成功或失敗的實驗結果能被迅速反饋給計算團隊,用于優化AI模型,形成一個高速旋轉的“學習飛輪”。
知識內化: 所有研發過程中的寶貴經驗和數據都被沉淀在公司內部,成為持續強化的核心資產。
減少摩擦: 避免了與外部伙伴合作時,因溝通、優先級和知識產權等問題造成的延遲與損耗。
Verge的成功標志著一個重要的轉變。過去,硅谷華人的創業故事更多集中在應用軟件或商業模式的創新。而Verge則證明,華人群體完全有能力在AI+生物科技這種需要極高技術壁壘、深厚科學底蘊和長期主義的“硬核”領域做出世界級的原創性突破。
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當然,Verge的征途遠未結束。其首款藥物VRG50635的臨床數據,將是檢驗其平臺成色的最終“大考”。但這不僅是對一家公司的考驗,更是一個觀察時代的絕佳窗口。
透過Verge,我們看到的是AI與生命科學結合的無限可能,更是看到了一股華人創業新勢力,正以前所未有的深度和廣度,重塑著全球前沿科技的版圖。他們的故事,值得我們持續關注和期待。
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