國際權威的《科學》雜志日前公布了2025年度人類十大突破,其中有三大突破,涉及三種人類疾病的治療。
1.器官異種移植刷新紀錄
2025年,動物與人之間的器官異種移植取得關鍵突破。借助基因工程改造的豬器官,研究人員顯著延長了動物器官在人體內的存活時間。一名美國患者接受的69處基因改造豬腎在體內工作近9個月,刷新工程化豬腎移植紀錄;在中國,一名女性移植的僅改造6個基因的豬腎也維持了幾乎同樣長的時間。這些成果遠超此前維持紀錄。盡管挑戰(zhàn)猶存,今年的突破無疑讓異種移植距離真正走向臨床應用更近一步。
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麻省總醫(yī)院腎移植醫(yī)療主任萊昂納多·里埃拉在蒂姆·安德魯斯接受豬腎移植手術后查看他的情況。
2.神經(jīng)元成癌細胞轉移“幫兇”
2025年6月,美國南阿拉巴馬大學和得克薩斯大學健康科學中心的研究人員發(fā)現(xiàn),神經(jīng)元可通過隧道納米管向癌細胞轉移線粒體,增強線粒體的能量代謝、干性及抗應激能力,從而促進癌癥轉移,尤其在腦轉移灶中富集。這一發(fā)現(xiàn)為理解癌癥轉移的代謝基礎提供了全新視角,也為影響癌癥轉移和治療提供了理論支撐。
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在癌細胞培養(yǎng)物中生長的神經(jīng)細胞(染成了綠色)。圖片來源:英國《新科學家》網(wǎng)站
3.定制化基因編輯用于治療罕見病
2025年5月,美國費城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學醫(yī)學院研究團隊成功為一名患有罕見遺傳病的嬰兒實施了定制化基因編輯治療。這是基因療法首次在人類患者中實現(xiàn)定制化臨床應用,為開發(fā)針對其他罕見病的定制化基因療法奠定了基礎。
基因治療是通過導入外源正常基因糾正或補償缺陷基因引發(fā)的疾病,主要手段包括轉基因技術和基因編輯。該技術可替換致病基因、引入新基因或抑制異常基因表達。
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患有罕見遺傳病的嬰兒KJ·馬爾登在醫(yī)院。圖片來源:費城兒童醫(yī)院
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