Recursion Pharmaceuticals 已獲得 REV102 的全球獨占權利,這是一種正在開發用于低磷酸酶癥(HPP)這種罕見的遺傳性骨病的口服 ENPP1 抑制劑。該資產之前與基因治療公司 Genascence 簽訂了獨占許可和合作協議。
根據該公司的說法,REV102 可能成為首個專門用于提高焦磷酸鹽水平的口服小分子療法,可能同時適用于兒童和成人的 HPP。Recursion 表示,現有的治療選擇,比如酶替代療法,可能無法完全滿足患者的需求,尤其是成人患者。
該公司表示此次收購與其將技術驅動的藥物發現應用于罕見疾病的目標一致。Recursion計劃將REV102推進至臨床開發,不過具體時間表尚未披露。
Genascence公司是最早開發REV102的,按照協議,他們將獲得一些財務條款,不過具體內容沒有公開。
低磷酸酶血癥(Hypophosphatasia)是一種遺傳性代謝疾病,主要表現為骨礦化缺陷和血清堿性磷酸酶水平低。該公司表示,抑制ENPP1可以增加細胞外焦磷酸鹽的水平,這可能有助于改善受影響患者的骨骼健康。
這一行動擴展了Recursion在嚴重遺傳疾病治療方面的管線,同時強調了他們利用計算工具來加速藥物開發這一點的戰略重點。
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