榮昌生物泰它西普治療干燥綜合征上市申請(qǐng)獲CDE受理

9月9日，榮昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布：公司自主研發(fā)的全球首創(chuàng)BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普（商品名：泰愛(ài)?）用于治療干燥綜合征（Sjogren's syndrome）的上市申請(qǐng)，已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理，成為干燥綜合征領(lǐng)域全球首個(gè)申請(qǐng)上市的生物藥。

此次申報(bào)基于一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床研究，旨在評(píng)價(jià)泰它西普用于治療干燥綜合征患者的有效性和安全性。8月13日，榮昌生物宣布該研究達(dá)到方案設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)主要研究終點(diǎn)，研究結(jié)果顯示泰它西普可持續(xù)有效改善干燥綜合征患者的臨床癥狀，展示出良好的有效性和安全性。詳細(xì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)將在近期舉行的國(guó)際重大學(xué)術(shù)會(huì)議上公布。

干燥綜合征是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，并發(fā)癥較多，除了外分泌腺受損的癥狀，還會(huì)有關(guān)節(jié)炎、肌痛、皮疹等腺體外表現(xiàn)，以及多系統(tǒng)內(nèi)臟損害，長(zhǎng)期影響患者生活質(zhì)量。我國(guó)干燥綜合征的患病率為0.3%-0.7%（約420-980 萬(wàn)人），且呈上升趨勢(shì)。目前全球范圍內(nèi)針對(duì)干燥綜合征患者的治療手段均為對(duì)癥狀的控制，尚無(wú)有效的治療手段，存在巨大未滿足的臨床需求。

研究表明，自身反應(yīng)性的B細(xì)胞過(guò)度活化是干燥綜合征發(fā)病的重要病理基礎(chǔ)。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的雙靶點(diǎn)融合蛋白，通過(guò)同時(shí)抑制B淋巴細(xì)胞刺激因子（BLyS）和增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)與B細(xì)胞表面受體結(jié)合，阻止B細(xì)胞異常分化和成熟，有效減輕機(jī)體的病理性免疫反應(yīng)。2024年，由多個(gè)權(quán)威機(jī)構(gòu)聯(lián)手發(fā)布的《B細(xì)胞靶向藥物治療風(fēng)濕免疫病中國(guó)專家共識(shí)》首次明確推薦泰它西普作為治療干燥綜合征的有效藥物，是目前唯一被推薦治療此疾病的B細(xì)胞靶向藥物。

目前全球尚無(wú)治療干燥綜合征的靶向藥物獲批上市，此次泰它西普治療該適應(yīng)癥的國(guó)內(nèi)上市申請(qǐng)獲受理，意味著該藥有望成為干燥綜合征領(lǐng)域首個(gè)對(duì)因治療的有效手段。目前，泰它西普的干燥綜合征適應(yīng)癥已獲美國(guó)FDA授予的快速通道資格并獲準(zhǔn)在美國(guó)開(kāi)展Ⅲ期臨床試驗(yàn)，治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）、全身型重癥肌無(wú)力（gMG）三個(gè)適應(yīng)癥已先后在國(guó)內(nèi)獲批上市。

文字 | 危穎

編輯 | 春媛