DCR 超 95%！復(fù)星醫(yī)藥 1 類新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)

1 月 15 日，CDE 官網(wǎng)顯示，復(fù)星醫(yī)藥申報(bào)的 1 類新藥蘆沃美替尼片新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）成人患者。

截圖來源：CDE 官網(wǎng)

蘆沃美替尼（復(fù)邁替尼；研發(fā)代號(hào)：FCN-159） 是復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的一款MEK1/2 口服高選擇性抑制劑。MEK 是細(xì)胞外信號(hào)調(diào)節(jié)激酶（ERK）通路的上游調(diào)控因子，通過抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 調(diào)控的 RAF/MEK/ERK 通路，進(jìn)而抑制腫瘤的生長(zhǎng)。

該藥已經(jīng)在中國(guó)獲批 2 項(xiàng)適應(yīng)癥，分別用于治療成人 LCH 及組織細(xì)胞腫瘤，以及2 歲及 2 歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的 I 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見病治療領(lǐng)域的空白，尚有 1 項(xiàng)適應(yīng)癥處于上市審評(píng)階段。

截圖來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

在 2025 年神經(jīng)纖維瘤病大會(huì)上，復(fù)星醫(yī)藥公布了蘆沃美替尼用于治療 NF1-PN 的 II 期臨床研究成人隊(duì)列的最新數(shù)據(jù)。研究共納入 63 例無法手術(shù)或術(shù)后復(fù)發(fā)的 NF1-PN 成人患者接受蘆沃美替尼治療，中位隨訪時(shí)間為 29.3 個(gè)月。結(jié)果顯示：

• 客觀緩解率（ORR）42.9%（27/63），所有緩解均為部分緩解（PR，腫瘤體積縮小≥20%）。

• 疾病控制率（DCR）高達(dá) 95.2%（60/63），意味著絕大多數(shù)患者腫瘤生長(zhǎng)停滯或顯著縮小。

• 應(yīng)答速度：中位至緩解時(shí)間（TTR）為 10.2 個(gè)月。

• 長(zhǎng)期療效：中位無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)31.4 個(gè)月，1 年和 2 年 PFS 率分別為 91.0% 和 75.2%。中位緩解持續(xù)時(shí)間 (DoR) 為25.8 個(gè)月，1 年和 2 年 DOR 率分別為 95.8% 和 69.6%。

• 縮小瘤體：中位腫瘤體積較基線減少 23.6%。

• 疼痛改善：在基線存在明顯疼痛（NRS≥2 分）的患者，78.3% 患者疼痛評(píng)分顯著降低≥2 分，提示藥物對(duì)腫瘤疼痛的改善具有臨床意義。

此外，已上市的 MEK1/2 抑制劑包括阿斯利康/默沙東的硫酸氫司美替尼（Selumetinib）；處于臨床階段的MEK抑制劑包括諾華的曲美替尼（Trametinib，GSK1120212）、Array/Pfizer的比美替尼（Binimetinib）、基因泰克/羅氏的柯美替尼（Cobimetinib）、海和藥物 HH-2710、貝達(dá)藥業(yè) BPI-30000等。

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