產業新聞丨默沙東宣布肺動脈高壓創新藥物「索特西普」在華獲批

1月5日，默沙東（MSD）宣布，激活素信號傳導抑制劑（ASI）注射用索特西普已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于治療WHO功能分級（FC）Ⅱ-Ⅲ級的肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者，以改善患者的運動能力和WHO功能分級。ASI是針對PAH病因治療的新型生物制劑，此次獲批是基于3期臨床試驗STELLAR的研究數據。

PAH是一種相對少見、治療棘手的心血管疾病，研究提示不進行針對性治療的特發性PAH患者出現癥狀后的中位生存期僅2.8年。隨著疾病進展，PAH患者運動受限程度持續增加，嚴重者甚至不能進行任何體力活動，生活質量受到嚴重影響，新診斷患者5年死亡率高達40%。

研究表明，PAH的肺血管發生病理性重構，血管負荷進行性加重，并最終導致右心室肥厚與結構改變。“激活素-骨形態發生蛋白”信號通路失衡，激活素A水平升高，是驅動PAH肺小動脈結構改變的關鍵。不同于擴血管對癥治療，索特西普治療肺動脈高壓的機制為逆轉肺血管重構的對因治療，為PAH患者帶來了新的治療選擇。

公開資料顯示，索特西普（sotatercept）是一款IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白。它將ActRIIA經過改造的細胞外域與抗體的Fc端融合在一起，可以阻斷激活素與細胞膜上的受體結合，從而降低激活素介導的信號傳導。在臨床前研究中，它可以逆轉肺動脈壁和右心室的重塑。該產品也是默沙東于2021年以約115億美元獲得的關鍵療法。此前，sotatercept已獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療肺動脈高壓。2024年3月，美國FDA該產品上市。

除了本次在中國獲批，sotatercept在近期還迎來其他研發進展。比如，2025年11月，默沙東宣布其在成人射血分數保留型心力衰竭（HFpEF）相關的毛細血管前和毛細血管后合并肺動脈高壓（CpcPH）患者中開展的sotatercept的2期CADENCE研究取得積極主要結果。該公司計劃在未來的科學會議上公布該研究結果，并推進sotatercept在該適應癥中的3期臨床開發。

再如，2025年10月，默沙東宣布，3期臨床試驗HYPERION取得積極結果。該試驗評估了sotatercept對比安慰劑（兩組均聯合基礎治療）在新近確診的肺動脈高壓（PAH）成人患者中的療效，患者功能分級（FC）為II或III，且具有中度或高度疾病進展風險。該研究結果已在2025年歐洲呼吸學會（ERS）大會上公布，并同步發表于《新英格蘭醫學雜志》。

參考資料：
[1]默沙東突破性創新藥物欣瑞來?（注射用索特西普）在華獲批，開啟肺動脈高壓對因治療新時代. From https://www.prnasia.com/story/517801-1.shtml

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