翼思生物兩款新藥獲批上市

12月9日，國家藥品監督管理局（NMPA）官網顯示，翼思生物醫藥的兩款新藥獲批上市，鹽酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日間過度嗜睡的成人患者的覺醒程度；西諾氨酯片獲批用于成人癲癇患者部分性發作的治療。

索安非托作為一種新型促覺醒藥，通過全新雙重作用機制發揮藥物療效，可以通過抑制多巴胺（DA）和去甲腎上腺素（NE）再攝取，針對OSA導致DA、NE促覺醒神經元不可逆損傷的潛在病因，高效發揮促覺醒作用。 該藥可快速、持續改善患者的日間嗜睡癥狀，幫助OSA患者擺脫昏沉困擾。

索安非托此前已在包含多項三期國際臨床試驗的TONES系列研究中獲得積極臨床結果，中國開展的三期研究同樣驗證其積極結論，是唯一一個美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）均獲批治療OSA及發作性睡病相關日間過度嗜睡的藥物。

TONES系列研究的數據顯示，索安非托每天一次，顯著提升OSA-EDS患者的清醒維持能力（MWT，清醒維持試驗），1小時起效，療效持續9小時，滿足患者日間的生活和工作需要；治療12周150mg組，約90%患者報告嗜睡癥狀得到改善，超過96%患者長期治療（1年）癥狀改善持續穩定。

在安全性方面，索安非托耐受性良好，大多不良事件在服藥1周內出現，多為輕中度，隨著治療時間的推移而消退；且不影響夜間睡眠、幾乎不影響OSA患者血壓、停藥后無反彈性嗜睡。

西諾氨酯（海外商品名：Xcopri/Ontozry）是一款具有雙重作用機制的第三代抗癲癇發作藥物。它通過選擇性抑制持續性鈉離子電流（persistent sodium current, INaP）和正向變構調節GABAA受體非苯二氮?位點的雙通道機制，協同發揮抗癲癇作用，顯著降低發作頻率，并幫助更多患者實現無發作（seizure-free）目標。4項評估抗癲癇發作藥物的網絡薈萃分析一致表明，西諾氨酯實現無發作（seizure-free）的概率相對更高。

基于卓越的全球臨床研究數據，西諾氨酯已在包括美國、英國、德國等在內的24個國家以及中國香港地區獲批上市，其療效和安全性已得到廣泛的認證。

西諾氨酯在中國的獲批主要基于一項亞洲（包括中國、日本和韓國）多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的注冊性III期臨床試驗（C035研究），以及全球臨床試驗中的有效性與安全性數據。C035研究在中國、日本、韓國共計70個研究中心展開，納入了519名患者。該研究納入了使用1~3種抗癲癇藥物（ASMs）但仍未能被有效控制的患者，其基線中位發作頻率為每28天10次，92%的患者既往接受≥2種ASMs治療。

中國的III期臨床研究由復旦大學附屬華山醫院洪震教授牽頭，共納入227例患者。中國研究結果顯示：在治療維持期400mg劑量組的中位發作頻率降幅達100%（vs. 安慰劑組，p < 0.001），無發作率達到59.6%（p < 0.05）。總體安全耐受性良好，未報告嚴重不良反應或導致停藥的特殊安全性信號。該研究結果為翼弗瑞?西諾氨酯在中國的療效和安全性提供了扎實的數據支持。

西諾氨酯的卓越療效與其獨特作用機制密切相關，通過同時抑制持續性鈉離子電流（persistent sodium current, INaP）和正變構調節GABAA受體發揮抗癲癇作用。

以上為西諾氨酯機制示意圖

《中國成人局灶性癲癇規范化診治指南（2022年版）》和《臨床診療指南癲癇病分冊（2023年修訂版）》指出，我國癲癇患病率約為7‰，據此估計約有1000萬癲癇患者，其中640萬為活動性癲癇，同時每年有30萬左右的新發患者，局灶性癲癇占60%左右。值得注意的是，約有30%~40%的癲癇患者對現有藥物治療反應不佳，被定義為藥物難治性癲癇。

然而，在臨床實踐中，過去三十年來，盡管新型抗癲癇藥物陸續上市，其作為添加治療用于成人局灶性癲癇患者時，實現無發作（seizure-free）的比例只長期維持在10%以下，尤其對于難治性癲癇患者，總體療效改善有限，因此仍存在顯著未被滿足的治療需求。西諾氨酯的上市將大幅改善這部分患者的生活現狀。

2021年11月，翼思生物與SK Biopharmaceuticals（SK生物醫藥）簽署長期戰略合作協議，獲得鹽酸索安非托片和西諾氨酯在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門及臺灣）的獨家開發、注冊、本地化生產及商業化權利，致力于推動該創新藥物在中國的可及性與長期臨床價值建設。

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