剛剛！FDA批準突破性單抗療法

剛剛，大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）宣布，美國FDA加速批準Voyxact（sibeprenlimab）用于降低存在疾病進展風險的成人原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平。根據新聞稿，Voyxact是首個細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）靶向療法。

此次批準主要基于VISIONARY臨床3期研究的結果。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，共納入510名接受標準治療的成人IgAN患者，旨在評估每四周一次皮下注射400 mg Voyxact與安慰劑相較的療效和安全性。在試驗中，患者需滿足以下條件：活檢確診IgAN；尿蛋白肌酐比（uPCR）≥0.75 g/g或尿蛋白≥1.0 g/天；估算腎小球濾過率（eGFR）≥30 mL/min/1.73 m2；并在篩選前≥三個月接受穩定劑量的支持標準治療。患者被隨機分配每四周接受一次Voyxact或安慰劑治療，并在整個試驗過程中持續接受支持治療。試驗的主要終點為第9個月時，患者24小時uPCR相較基線的比值。

期中分析顯示，Voyxact組患者（n=320）在治療9個月時實現了相較安慰劑組顯著的51%（P<0.0001）蛋白尿下降（Voyxact組下降50%，安慰劑組上升2%）。蛋白尿減少是已獲認可的替代指標，與延緩腎衰竭進展相關，并用于支持IgAN加速監管審批。該研究仍在進行中，關于eGFR年化變化率的次要終點數據預計將在2026年公布。

圖片來源：123RF

在試驗中，Voyxact組中最常見的不良反應（在≥10%患者中報告且發生率高于安慰劑）包括感染（49% vs 45%）和注射部位反應（24% vs 23%）。最常見的感染是上呼吸道感染（15% vs 14%），最常見的注射部位反應為注射部位紅斑（13% vs 12%）。大多數不良反應為輕至中度，且無需中斷或停止治療即可自行緩解。

Voyxact是一種人源化單克隆抗體，它能阻斷APRIL的作用。美國FDA在去年2月授予Voyxact突破性療法認定（BTD），并在今年5月受理該療法的生物制品許可申請（BLA），用于治療IgAN，并授予優先審評資格。

參考資料：

[1] Otsuka Receives FDA Accelerated Approval for VOYXACT? (sibeprenlimab-szsi) for the Reduction of Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) at Risk for Disease Progression. Retrieved November 25, 2025 from https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2025/20251126_1.html

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