金賽藥業(yè)以長效技術(shù)平臺與多元管線重構(gòu)兒童醫(yī)療生態(tài)

2025年10月23日，在“創(chuàng)新引領(lǐng)，成長無界”廈門兒科多領(lǐng)域研發(fā)與兒童健康管理研討會上，金賽藥業(yè)創(chuàng)始人、首席科學(xué)家兼總經(jīng)理金磊博士發(fā)表了題為《聚焦兒科，持續(xù)創(chuàng)新》的主題演講，引發(fā)了兒科醫(yī)療界的廣泛關(guān)注。

金賽藥業(yè)創(chuàng)始人、首席科學(xué)家兼總經(jīng)理金磊博士

這是一場信息密度極高的演講，不僅展示了金賽藥業(yè)在兒童健康領(lǐng)域的最新研發(fā)成果，系統(tǒng)闡釋了金賽從“生長激素單核驅(qū)動”向“兒童健康平臺型公司”的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型路徑，更是金賽持續(xù)研發(fā)、銳意創(chuàng)新的最佳見證。

十年鑄就安全長效 從“劑型創(chuàng)新”到“標準制定”

2014年，金賽藥業(yè)上市了全球首款長效生長激素，將生長激素治療從每日注射推進到周制劑時代。上市十年工藝積淀與技術(shù)創(chuàng)新，金賽藥業(yè)不惜投入，堅持在長效生長激素上進行全產(chǎn)業(yè)鏈能力的升級，力求快速突破生產(chǎn)質(zhì)控上的三大難關(guān)：工藝復(fù)雜性、質(zhì)量均一性與規(guī)?；€(wěn)定性。比如建成國際上規(guī)模最大的中試和生產(chǎn)基地，以保證PEG全球最高純度；對工藝持續(xù)改進，首創(chuàng)集成化檢測體系，構(gòu)建雜質(zhì)全譜系識別能力，創(chuàng)新性增加分子排阻層析作為吸附層析的補充。而這一步驟，直接使每批生長激素收率損失20%，2015-2025年直接成本投入3億元人民幣。

純度和工藝精進，終于為長效生長激素金賽增的安全性驗證，提供了有力保障：過去十年（全球開展時間最長）15萬中國患兒臨床應(yīng)用（同類產(chǎn)品里樣本量最大）的真實世界數(shù)據(jù)顯示，金賽增嚴重不良反應(yīng)率控制在了0.01%以下，實現(xiàn)了產(chǎn)品質(zhì)量的穩(wěn)定。金賽生長激素達到全球最高質(zhì)量標準，比活遠超國際同類產(chǎn)品。

十年研發(fā)工藝的迭代，金賽藥業(yè)不僅解決‘用藥’問題，更在解決‘用藥體驗’問題。它源于金賽藥業(yè)對兒童用藥核心痛點的深刻理解——在確保療效的基礎(chǔ)上，用藥體驗直接關(guān)系到治療依從性和最終效果。

長效蛋白技術(shù)平臺成為這場戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的技術(shù)基石。從全球首支長效生長激素周制劑“金賽增?”上市，到即將進入臨床的月制劑GenSci134，金賽在PEG化學(xué)修飾領(lǐng)域的技術(shù)積累和對生長激素通路知識積累不斷轉(zhuǎn)化為持續(xù)的創(chuàng)新產(chǎn)出。

長效化制劑的本質(zhì)，是通過技術(shù)手段重塑藥物在體內(nèi)的代謝動力學(xué)，從而解決兒童用藥中最為棘手的“依從性”問題。從周制劑到月制劑的進階，不僅是給藥頻率的優(yōu)化，更是從“藥物治療”走向“健康管理”的關(guān)鍵一步。值得關(guān)注的是，金賽獨有的“U型PEG”技術(shù)解決了早期長效技術(shù)中常見的免疫原性和藥代動力學(xué)不穩(wěn)定等行業(yè)難題。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，技術(shù)平臺的可拓展性往往比單一產(chǎn)品的成功更具戰(zhàn)略價值。金賽已將這一技術(shù)平臺應(yīng)用于長效FSH（GenSci094）、長效PTH（GenSci164）等不同蛋白藥物，體現(xiàn)出其技術(shù)平臺具備分子適應(yīng)性與產(chǎn)業(yè)化穩(wěn)定性——這恰是評估一家Biotech公司是否具備持續(xù)創(chuàng)新力的關(guān)鍵指標。

更為前沿的是，在“長效化”基礎(chǔ)上，金賽正全力攻克“非注射”給藥難關(guān)?？诜礼H促進劑（GenSci073）等項目的推進，標志著企業(yè)正從“技術(shù)追隨者”向“標準制定者”轉(zhuǎn)變。

多元管線全面開花，金賽邁向“兒童健康全域創(chuàng)新”

面對生物醫(yī)藥行業(yè)普遍存在的“單品天花板”與“專利懸崖”焦慮，金賽藥業(yè)的多元發(fā)展路徑提供了一種解題思路。金磊博士系統(tǒng)展示了公司的多元研發(fā)領(lǐng)域：內(nèi)分泌代謝，尤其是遺傳代謝及罕見病、過敏和呼吸、痛風(fēng)，風(fēng)濕免疫，神經(jīng)。

這一布局背后，是對兒科診療趨勢的精準把握。當(dāng)前，兒科臨床實踐正從“單一疾病治療”向“全生命周期健康管理”轉(zhuǎn)變。金賽的管線布局恰恰呼應(yīng)了這一轉(zhuǎn)變，形成了圍繞大健康解決方案網(wǎng)絡(luò)。

從產(chǎn)業(yè)視角看，這種布局具有明顯的協(xié)同效應(yīng)。金賽在兒童內(nèi)分泌領(lǐng)域打下的基礎(chǔ)，可以高效地賦能其免疫、呼吸等新管線，形成“優(yōu)勢共享、資源復(fù)用”的良性循環(huán)。

同時，金賽積極響應(yīng)國家關(guān)注兒科健康的號召，聚焦兒科、深耕兒科，全面關(guān)注兒童多種慢病管理，持續(xù)推動多種形式院企合作，和全國各醫(yī)院共建兒童常見慢病管理中心如生長發(fā)育中心、性發(fā)育異常中心、脫敏中心、肥胖管理中心、兒童神經(jīng)精神健康管理中心等，產(chǎn)學(xué)研結(jié)合推動創(chuàng)新，與兒科共成長。

三大戰(zhàn)略單品，定義未來增長曲線

在眾多在研管線中，三款具備重要潛力的戰(zhàn)略產(chǎn)品，代表了金賽在不同維度上的戰(zhàn)略意圖。

口服生長激素GenSci073不僅僅是一款新藥，更是對傳統(tǒng)治療模式的顛覆。作為國內(nèi)首個進入臨床的GHSR-1a小分子激動劑，它挑戰(zhàn)的是蛋白類藥物必須注射給藥的行業(yè)傳統(tǒng)。一旦成功，將徹底改變生長激素的治療模式，極大釋放因恐懼注射而放棄治療的潛在市場。

金蓓欣?則展現(xiàn)了突破傳統(tǒng)治療局限性，聚焦未滿足臨床需求的差異化開發(fā)策略。全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）是兒童罕見病，致殘率、病死率高，需長期治療，金賽藥業(yè)對IL-1β的研發(fā)不僅能滿足罕見病患兒的臨床用藥需求，也拓展至子宮內(nèi)膜異位癥等成人重大疾病。目前已獲批上市的金蓓欣?（伏欣奇拜單抗）用于治療急性痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎，是金賽藥業(yè)重點打造的下一代重磅產(chǎn)品。

安脫達（GenSci171）的獨特價值在于其“對因治療”的屬性。在過敏性疾病領(lǐng)域，脫敏治療是唯一可能改變疾病進程的方法。作為全球領(lǐng)先的舌下脫敏片劑，安脫達兼具藥品的專業(yè)屬性和消費醫(yī)療的便捷特性，方便居家使用。

研發(fā)投入持續(xù)加碼，國際化進程加速

金磊博士透露，金賽已連續(xù)12年研發(fā)投入正增長，并正在上海建設(shè)全球創(chuàng)新研發(fā)中心，預(yù)計2026年投入使用。通過自主研發(fā)與全球合作，金賽正將其在長效技術(shù)和兒科用藥領(lǐng)域的深厚積累，轉(zhuǎn)化為全球性的創(chuàng)新產(chǎn)出。

從行業(yè)角度看，中國藥企正從“中國市場能力”驅(qū)動，轉(zhuǎn)向“全球創(chuàng)新+中國市場”雙輪驅(qū)動的發(fā)展新階段。金賽在長效生長激素領(lǐng)域的技術(shù)積累，已具備國際競爭力，下一步的關(guān)鍵在于能否將這種技術(shù)優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為全球范圍內(nèi)的臨床價值與商業(yè)成果。

行業(yè)啟示：從“產(chǎn)品公司”到“生態(tài)企業(yè)”

金賽藥業(yè)的此次戰(zhàn)略展示，超越了傳統(tǒng)意義上的產(chǎn)品發(fā)布，展現(xiàn)了一家領(lǐng)先企業(yè)在行業(yè)變革期的深度思考。其以長效技術(shù)平臺為基、多元管線為柱、戰(zhàn)略單品為窗的發(fā)展模式，為中國藥企提供了從“產(chǎn)品公司”走向“平臺型醫(yī)療企業(yè)”的可行路徑。在醫(yī)?？刭M、同質(zhì)化競爭加劇的行業(yè)背景下，金賽的選擇提示我們：真正的創(chuàng)新，不僅在于研發(fā)新產(chǎn)品，更在于構(gòu)建能夠持續(xù)響應(yīng)臨床需求、適應(yīng)政策變化、并最終為患者創(chuàng)造全域價值的醫(yī)療生態(tài)體系。

從“生長激素之王”到兒童健康生態(tài)重構(gòu)者，金賽藥業(yè)的轉(zhuǎn)型之路，不僅關(guān)乎一家企業(yè)的未來，更成為觀測中國醫(yī)藥創(chuàng)新方向的一個重要樣本。