再獲FDA RMAT認定，帕金森疾病有望迎來突破性療法

12月22日，睿健毅聯醫藥科技（成都）有限公司（以下簡稱“睿健醫藥”）自主研發的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。

NouvNeu001不僅成為全球首個在神經系統疾病領域獲批RMAT的iPSC化學誘導通用型細胞治療產品，也是迄今為止全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的IPSC 產品。

RMAT全稱為Regenerative Medicine Advanced Therapy，是美國在2016年12月《21世紀治愈法案》中設立的加速審批通道，專門針對再生醫學類療法，以重大臨床價值為導向，助力其快速上市，以解決未被滿足的醫療需求。

在四個月前，即2025年8月15日，NouvNeu001剛被FDA授予FTD資格。NouvNeu001在短時間內再獲RMAT認定，體現出FDA對NouvNeu001臨床數據的高度肯定。

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全球首款通用型iPSC衍生細胞療法精準定位帕金森疾病

帕金森病的核心病理特征是中腦黑質區多巴胺能神經元發生了退行性病變和死亡，導致患者出現震顫、僵直、運動遲緩、步態異常等運動功能障礙，病情持續惡化直至病人死亡。帕金森病由于致病機理不清，始終無法治愈、不可逆轉。

帕金森病作為全球第二大神經退行性疾病，現有療法的治療定位都是對癥或“并發癥管理”。無論是左旋多巴的短暫緩解還是腦深部電刺激的有限改善，這些治療手段只能在一定程度上緩解癥狀，無法讓丟失的神經元再生，更無法阻止或逆轉疾病的神經退行性進程。患者始終無法避免失能的結局。而患者長期用藥可能會有比較明顯的副作用，如長期使用左旋多巴可能會出現運動并發癥及精神幻覺。

隨著病情發展，患者最終將面臨日益嚴重的運動功能喪失和生活質量急劇下降的困境。因此患者亟需一種“病程逆轉式”帕金森病治療手段。NouvNeu001的開發直接針對這一根本性治療空白。

NouvNeu001是全球首款iPSC（誘導性多能干細胞）來源化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞。iPSC具備自我更新能力和分化為幾乎所有人體細胞類型的潛力，因而可以替換衰竭器官、促進組織再生。NouvNeu001則通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森病疾病的進展。這一療法直接針對帕金森病的核心病理機制——多巴胺能神經元缺失，因而具備了巨大的治療潛力。

NouvNeu001在2025年8月被FDA授予FTD之后，迅速獲得RMAT認定，體現出FDA對該產品一期臨床數據的高度認可，以及NouvNeu001在帕金森病治療領域的潛在價值。目前NouvNeu001全球最高研發階段位于臨床Ⅱ期，研發進度穩居全球同類型管線第一梯隊，使睿健醫藥在中樞神經系統疾病領域處于持續領先的地位。

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獨創技術平臺助力突破性療法落地

支撐這一創新療法快速實現的背后，是睿健醫藥研發的具備自主知識產權的“AI+化學誘導”平臺。該平臺通過AI篩選小分子化合物作為誘導成分，能夠高效、精準地誘導細胞定向分化。

睿健醫藥的“AI+化學誘導”技術平臺能實現高純度特定多巴胺能神經元亞型的定向分化，并在誘導過程中同步完成包括細胞生化在內的多種功能改造，以滿足臨床需求。

值得注意的是，該平臺通過化學誘導而非基因編輯的方式來獲取功能加強型細胞，這一技術路徑更高效、安全、低成本，更適合大規模工業生產。這一研發策略帶來了細胞藥物生產效率的極大提升，目前睿健醫藥已經具備了生產36萬劑的工業產能。

患者移植NouvNeu001后，iPSC通過填補病灶部位功能細胞的缺失，最終在患者體內修復帕金森病導致的環路缺失，最終讓患者重新獲得多巴胺自體分泌功能。這種治療方式是傳統對癥治療無法實現的病程逆轉療法，屬于真正的First-In-Class產品。

此外，睿健醫藥還在NouvNeu001的給藥方式上也做了革新。有別于其他同行，睿健醫藥采用了全球首創的單針道立體定向給藥方法，最大可能地實現了給藥流程的安全性。而且這種新型的給藥方式還實現了移植細胞的長期存活和整合。

睿健醫藥的“AI+化學誘導”技術平臺與獨創給藥方式的結合，實現了多巴胺神經細胞治療功能的定向改造和提升。NouvNeu001的受試者在單次給藥12個月后，運動功能評分（MDS-UPDRS Ⅲ）在OFF狀態平均改善30.6分（改善幅度52.82%），ON狀態平均改善13.6分（改善幅度54.67%），顯著優于現有療法。

這些具有統計學意義的臨床結果進一步證實了睿健醫藥開創性化學誘導平臺的技術優勢，以及NouvNeu001在帕金森病領域的潛在價值。

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創新療法屢獲認可

基于睿健醫藥獨特的化學誘導平臺開發的NouvNeu001獲得了眾多投資機構、國際大型藥企及科研院所的持續關注。

在2025年10月的國際帕金森病與運動障礙大會（MDS Congress）上，睿健醫藥對NouvNeu001治療中重度帕金森病的開創性研究進行了口頭報告。作為帕金森病與運動障礙領域頂級的國際會議，2025年MDS Congress會議聚焦帕金森病、運動障礙及相關神經退行性疾病的前沿研究成果，涵蓋基礎研究、臨床治療、多學科協作等核心議題，是全球科研和產業人士展示和交流領域內最新進展的極佳平臺。

并且，此次睿健醫藥NouvNeu001相關研究作為MDS Congress上臨床實驗專場的開場報告。此舉表明了國際專業機構對NouvNeu001在帕金森治療領域開創性工作的認可。與睿健醫藥同場匯報的包括BlueRock、Roche、Biogen等全球頭部藥企的創新產品管線，這也標志著中國企業在神經疾病創新治療領域已躋身全球前沿陣營。

據了解，睿健醫藥NouvNeu001自研發之初就與監管機構建立起常態化、前瞻性的協同工作機制，推動關鍵研發節點持續轉化為監管認可。憑借扎實的非臨床數據與完善穩健的CMC體系，NouvNeu001于2024年3月率先獲得FDA特殊豁免，同年6月獲批IND開展海外臨床I期。此后，基于積極的臨床進展，該項目于2025年8月和12月先后獲FTD和RMAT認定，NouvNeu001也成為迄今為止全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的IPSC 產品。

睿健醫藥NouvNeu001在臨床研究中展現出的數據完整度，臨床試驗的嚴謹度，以及安全性及有效性數據獲得了FDA的持續認可。這一連貫的監管突破歷程，不僅表明了FDA對NouvNeu001治療潛力的認可，還將進一步幫助睿健醫藥研發團隊在臨床試驗設計、推進Ⅲ期臨床試驗、優化上市流程等方面給予全方位支持。

睿健醫藥首席醫學官蔡萌博士告訴動脈網，獲得RMAT認定是NouvNeu001研發進程中一個重要的監管里程碑，充分印證了其臨床價值與創新性。后續睿健醫藥將充分利用這一資格，加快推進全球多中心臨床試驗，加速產品上市進程。

而國際化布局將助力這一目標的實現。據透露，睿健醫藥的丹麥創新中心，新加坡運營辦公室，澳洲海外臨床中心已經投入使用，同時還與丹納赫集團共建聯合創新中心，共同推進新型細胞療法的研發及臨床應用。此外，為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫藥還建設了大規模工業化生產基地，并具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力，實現了藥物生產供應鏈的自主可控。

隨著長期投入持續轉化為研發成果，睿健醫藥的在研管線也在不斷豐富。

治療多系統萎縮（MSA）的NouvNeu004在今年11月獲得了FDA特殊豁免資格，這是繼NMPA批準了NouvNeu004注射液的Ⅰ-Ⅲ期全周期臨床試驗申請后的又一重大突破。

針對帕金森疾病發病年輕化的現象，睿健醫藥的NouvNeu003已順利完成臨床Ⅰ期試驗，成為全球首個進入注冊臨床階段的針對早發型帕金森病的iPSC衍生通用型細胞治療產品。

而在眼科領域的突破性眼科產品NouvSight001也在2024年3月獲美國FDA授予孤兒藥認定，針對視網膜色素變性系列適應癥。

持續拓展的管線既凸顯了睿健醫藥以“AI+化學誘導”平臺為核心的技術優勢，同時進一步鞏固了其在中樞神經系統疾病領域的領先地位。作為管線中的核心產品，隨著NouvNeu001獲得FDA的RMAT資格認定，相信這款中國原創的帕金森細胞治療FIC產品距離惠及全球患者的目標又跨越了一大步。

*封面圖片來源：123rf

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