和譽醫藥CSF-1R抑制劑貝捷邁?獲NMPA批準，填補中國腱鞘巨細胞瘤系統性治療空白

• 基于全球III期MANEUVER研究的積極數據，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準了貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）的全球首個新藥上市申請，也是中國首個自主研發的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）系統性治療藥物。默克作為我們的合作伙伴，擁有貝捷邁?在全球的商業化權益。

• 貝捷邁?是和譽醫藥自主研發的1類新藥，上市申請（NDA）獲受理后約6個多月即實現零發補批準。期間順利通過國家藥監局核查中心（CFDI）首次赴海外臨床中心開展的現場核查，不僅體現了和譽醫藥研發體系的嚴格標準，也彰顯了監管機構對貝捷邁?臨床價值和數據質量的高度認可。

• 貝捷邁?獲批用于治療TGCT，這標志著公司從開創性創新研究邁向首個產品商業化的關鍵里程碑。

近日，上海和譽生物醫藥科技有限公司（以下簡稱“和譽醫藥”，港交所代碼：02256）宣布，其自主研發的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。獲批后，默克將盡快推動該產品惠及中國TGCT患者。

腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要累及關節、腱鞘及滑囊，可導致嚴重的局部病變和功能障礙。其發生機制為腫瘤性滑膜細胞中過度表達集落刺激因子1（CSF-1），從而導致表達集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細胞在腫瘤中大量聚集。《中國腱鞘巨細胞瘤臨床診療專家共識》明確指出，對于不可切除的TGCT，推薦采用CSF-1/CSF-1R通路抑制劑進行治療（推薦等級：1級；證據等級：A級）。

“長期以來，中國有許多TGCT患者缺乏手術之外的治療選擇，而手術可能無法滿足腫瘤復發或無法切除的患者的治療需求。”北京積水潭醫院骨與軟組織腫瘤診療中心主任牛曉輝教授表示，“此次基于MANEUVER研究結果獲批的貝捷邁?，為中國臨床醫生提供了一種有效且耐受性良好的系統性治療方案，有望顯著改變該疾病的臨床治療格局。”

貝捷邁?是一款由和譽醫藥獨立研發的新型、可口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，本次獲NMPA批準基于全球III期MANEUVER研究的積極結果。研究顯示，貝捷邁?在所有TGCT系統性治療III期研究中，實現了迄今基于RECIST v1.1標準評估的最高客觀緩解率（ORR）。第25周時，經盲態獨立評審委員會（BIRC）基于RECIST v1.1標準評估，貝捷邁?在主要終點ORR上顯著優于安慰劑對照組（54.0% vs. 3.2%，P＜0.0001）。在多項與患者生活質量密切相關的關鍵次要終點上，貝捷邁?均取得了具有臨床意義的顯著改善，包括提升關節活動度（p=0.0003）、改善軀體功能（PROMIS-PF；p=0.0074），以及減輕最嚴重僵硬感（p<0.0001）和最嚴重疼痛（p<0.0001）。2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上公布的長期隨訪數據進一步表明，貝捷邁?可以為TGCT患者帶來強勁而持久的腫瘤緩解療效。中位隨訪14.3個月時，自研究開始即接受貝捷邁?治療的患者，ORR從第25周的54%顯著提升至76.2%（95% CI：63.8，86.0），其中4例實現完全緩解。

和譽醫藥創始人兼首席執行官徐耀昌博士表示：“此次獲批不僅是一個監管里程碑，更是和譽醫藥發展歷程中具有決定性意義的時刻。它標志著我們從科學創新的開拓者，成長為能為患者帶來突破性療法的企業。秉持著解決真實臨床需求的堅定信念，我們將繼續推進具有突破性和差異化優勢的藥物研發，以期重塑中國乃至全球腫瘤及其他疾病領域的治療格局。貝捷邁?作為中國首個自主研發獲批的CSF-1R抑制劑，不僅填補了腱鞘巨細胞瘤（TGCT）治療的關鍵空白，更印證了我們以全球視野踐行創新理念，將前沿構想轉化為臨床價值的決心與能力。”

默克醫藥健康首席執行官、默克執行董事會成員丹卓航表示: “隨著貝捷邁?在全球的首個注冊獲批，我們正持續踐行改善罕見腫瘤患者生活的承諾。此次獲批更是進一步夯實我們在罕見腫瘤領導地位的關鍵一步。我們為患者帶來了既能改變疾病進程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進貝捷邁?早日惠及中國患者，并持續推進其在全球其他市場的注冊布局。”

在MANEUVER研究中，貝捷邁?還展現出良好的安全性和耐受性。治療期間，患者的中位劑量強度保持在88.2%的較高水平。大多數治療相關不良事件（TEAEs）為1-2級，未觀察到新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發/皮膚色素減退等相關證據。

關于貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）

貝捷邁?是由和譽醫藥獨立研發的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的積極頂線結果已于2024年11月成功發布。目前，貝捷邁?已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。。2023年12月，和譽醫藥與默克公司就貝捷邁?的商業化權利達成協議，默克公司會負責貝捷邁?在全球的商業化。

在海外地區，貝捷邁?也獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥品（PRIME）認定。

關于和譽

和譽醫藥（香港聯交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，并參與了多個臨床及上市新藥的研發。和譽醫藥專注于腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標準，致力于開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質量。自成立以來，和譽醫藥已經建立了豐富的創新產品管線，涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域。

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