北京
德納利治療公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受并授予其生物制品許可申請（BLA）優先審查，申請的藥物是 tividenofusp alfa，這是一種針對亨特綜合癥（MPS II）的潛在酶替代療法。該公司表示，處方藥用戶收費法（PDUFA）下的目標行動日期為2026年1月5日。
該公司表示，tividenofusp alfa 旨在跨越血腦屏障，針對亨特綜合癥的中樞神經系統和外周癥狀，這是一種罕見且進展性遺傳疾病。BLA 提交是基于 1期/2期和正在進行的2期/3期臨床研究的結果，該公司聲稱這些研究顯示腦脊液中糖胺聚糖減少和神經認知功能改善的積極趨勢。
美國食品藥品監督管理局（FDA）之前授予tividenofusp alfa突破性療法和罕見兒童疾病的稱號，反映了亨特綜合癥治療中存在的顯著未滿足需求。
德納利治療公司表示，如果獲得批準，提維德諾夫斯普阿法將成為首個同時針對亨特綜合癥腦部和身體癥狀的治療方案。公司計劃在審查過程中與FDA緊密合作，爭取盡快把這種治療帶給患者。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
