重磅眼科新藥3期成功

近日，Belite Bio公司宣布其核心藥物Tinlarebant在治療1型Stargardt病（STGD1）的關鍵3期DRAGON試驗中達到主要終點。

DRAGON試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的全球研究，旨在評估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性與有效性。

試驗共招募104名受試者，覆蓋美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國內地、中國香港、中國臺灣及澳大利亞共11個國家和地區，按2:1比例隨機分配至Tinlarebant組與安慰劑組。

結果顯示，與安慰劑相比，Tinlarebant將病灶增長率降低了36%，達到了研究的主要終點。

采用預設分析方法后，結果具有統計學意義（p值=0.0033）。考慮到STGD1的進行性特征，進一步的事后分析提供了特定的數據相關性，結果顯示治療效果仍然顯著（p值<0.0001）。

安全性方面，Belite公司表示，大多數不良事件程度輕微，并在研究期間得到緩解。試驗中有四例因治療相關原因停藥。最常見的藥物相關眼部不良事件是黃視癥（一種色覺缺陷）和暗適應延遲。最常見的治療相關非眼部不良事件是頭痛。

Stargardt病也稱為Stargardt黃斑營養不良、青少年黃斑變性或黃斑眼底，是遺傳性視網膜疾病常見的原因之一。該病以黃斑區進行性萎縮為特征，患者眼部會出現病灶并導致中心視力喪失。

目前全球范圍內尚無獲批的治療方法，標準治療以支持和管理為主。

Tinlarebant是一種口服的視黃醇結合蛋白4（RBP4）拮抗劑，旨在通過減少眼內有毒維生素A副產物的積累來治療視網膜疾病。這是首個在Stargardt病全球3期臨床試驗中證實具有臨床療效的候選藥物。

Belite Bio計劃于2026年上半年向美國FDA提交NDA。

數據公布后，Belite Bio公司股價大漲12%，總市值約54億美元，反映了市場對其成為美國首家推出STGD1療法公司的期待。

在中國大陸，有3家醫院參加了DRAGON研究。目前，NMPA已將Tinlarebant納入優先審評名單，用于治療青少年遺傳性黃斑變性疾病（Stargardt 病）。

根據公開信息，Belite Bio（倍亮生技）是Lin Bioscience International Ltd（中國臺灣仁新醫藥）的子公司，專注于開發針對視網膜退行性疾病和代謝疾病創新療法。

除了Tinlarebant，公司還有一款處于臨床前開發階段的候選藥物LBS-009，同樣是一款靶向RBP4的口服療法，主要針對2型糖尿病、代謝相關脂肪性肝病。

圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統

參考來源：公開資料、藥智數據-全球藥物分析系統

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