細胞治療受資本關注！強生進軍體內 CAR-T免疫細胞賽道

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來源：醫麥創新藥

據 Kelonia Therapeutics 及強生（Johnson & Johnson）官網公告，雙方已本月初達成戰略合作，將利用 Kelonia 專有的 iGPS?（體內基因定位系統）平臺，針對強生關注的靶點開發下一代體內 CAR-T 細胞療法。

值得一提的是，早在 2024 年 2 月，Kelonia 已與安斯泰來全資子公司 Xyphos Biosciences 達成合作，將 iGPS 平臺與 Xyphos 的 ACCEL 技術結合，以開發針對至多兩個項目的創新體內 CAR-T 細胞療法。

根據協議條款，Kelonia 將從第一個項目中獲得4000 萬美元預付款。如果 Xyphos 行使其第二個項目的選擇權，Kelonia 還將獲得額外的3500 萬美元，以及總計接近8 億美元（約 57.5 億人民幣）的潛在里程碑和應急付款。此外，Kelonia 還將獲得安斯泰來的研發資金，用于與合作相關的工作，并有資格獲得最高可達兩位數百分比的凈銷售額分級特許權使用費。不過本次與強生的合作金額尚未披露。

作為本次合作重點 iGPS 平臺，其核心是經過包膜修飾的先進慢病毒載體顆粒，可提升體內基因轉移效率，并通過靶向分子實現組織特異性遞送。目前 Kelonia 核心管線 KLN-1010（抗 BCMA 體內 CAR-T）已進入 Ⅰ 期臨床試驗（NCT07075185），用于治療多發性骨髓瘤（MM）。

從強生視角看，此次合作或瞄準其優勢領域 MM 適應癥。據財報數據，強生 MM 管線 2024 年收入超 131 億美元，貢獻全部腫瘤收入的63%；其在該領域已構建覆蓋化藥、單抗、CAR-T、雙抗的全周期產品矩陣，是 MM 治療領域的領軍者，與 Kelonia 的合作有望進一步鞏固這一優勢。

體內 CAR-T 因無需體外細胞制備、可及性更高的特性，今年已成為 MNC 競逐的焦點賽道：

• 3 月，阿斯利康 10 億美元收購 EsoBiotec，并獲得了其核心的工程納米抗體慢病毒（ENaBL）平臺及 4 條在研管線。其中，核心管線 SO-T01 是首個進入人體臨床試驗給藥的體內 BCMA CAR-T 候選藥物，在治療過程中，患者無需漫長等待，即可立即接受治療，整個過程不到 10 分鐘。

• 6 月，艾伯維 21 億美元收購 Capstan Therapeutics，獲得其核心技術平臺 CellSeeker?——模塊化的、靶向體內細胞的平臺，在 LNP 的基礎上又融合了抗體片段，能夠遞送 mRNA，在體內產生 CAR-T。

• 8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 億美元收購 Interius BioTherapeutics，獲得其核心 LENTIVECTOR 平臺以及首發管線 INT2104——通過慢病毒載體靶向感染 CD7+ T 細胞和 NK 細胞，并轉導 CAR 轉基因以體內生成效應 CAR-T 細胞和 CAR-NK 細胞。

• 10 月，BMS 以 15 億美元收購 Orbital Therapeutics，獲得其正在開展 IND 申報工作的 OTX-201，這一候選產品利用 LNP 遞送環狀 RNA 在體內產生 CAR-T。

隨著 MNC 加速通過收購與合作布局，體內 CAR-T 療法的研發與商業化進程有望進一步提速，下一代細胞治療競爭格局正逐步成型。

責任編輯丨Leaf

校對丨Leaf

參考資料：

1.Kelonia Therapeutics Enters into Strategic Collaboration with Johnson & Johnson to Advance in vivo CAR-T Therapies - Kelonia

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