16款1類新藥首次在中國獲批臨床！

根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網以及公開資料梳理，本周（11月17日~11月22日），有16款1類創新藥首次在中國獲得臨床試驗默示許可（IND）。這些產品涵蓋小分子、抗體、抗體偶聯藥物（ADC）、細胞治療藥物等等。

基因泰克（Genentech）：注射用注射用RO7837195

作用機制：p40xTL1A雙抗

適應癥：潰瘍性結腸炎

羅氏（Roche）旗下基因泰克申報的1類新藥注射用RO7837195（RG6730）獲批臨床，擬開發治療潰瘍性結腸炎。公開資料顯示，這是一款靶向TL1A和IL12 p40的雙特異性抗體，正在美國開展針對潰瘍性結腸炎的2期臨床研究。

威斯津生物：WGc-0201 注射液

作用機制：mRNA治療性疫苗

適應癥：HBV陽性肝細胞癌

威斯津生物1類新藥WGc-0201注射液獲批臨床，擬開發治療HBV陽性肝細胞癌。公開資料顯示，這是一款mRNA腫瘤治療疫苗項目，已經于今年10月獲美國FDA的IND批準。該產品采用威斯津生物的mRNA序列設計與高效靶向LNP遞送系統，可激活針對HBV及其相關腫瘤的雙重免疫反應，從而打破病毒驅動型腫瘤的免疫耐受。作為一款面向乙肝病毒相關肝癌的mRNA治療性疫苗，WGc-0201兼顧抗病毒與抗腫瘤雙重免疫機制，有望打破傳統療法對于腫瘤異質性控制不足的局限。

翊石醫藥：SYH2056片

作用機制：5-HT2A受體激動劑

適應癥：抑郁癥

翊石醫藥申報的1類新藥SYH2056片獲批臨床，擬用于治療抑郁癥。根據石藥集團公告，這是一款選擇性5-羥色胺2A受體（5-HT2A受體）激動劑。該產品通過激活該受體改善抑郁障礙患者的疾病狀態，單次給藥即可快速起效，藥效持久，且不產生致幻風險。臨床前研究顯示，該產品可有效促進中樞神經元的樹突與樹突棘生成，具有促進神經重塑作用。在多種抑郁動物模型中，該產品表現出優異的抗抑郁活性，并且極大地降低了該靶點可能存在的致幻風險，同時具有良好的藥代動力學特性和安全性。

基因啟明生物：GKL-006RTU注射液

作用機制：異體即用型iNKT細胞注射液

適應癥：感染導致的中、重度急性呼吸窘迫綜合征

基因啟明生物申報的1類新藥GKL-006RTU注射液獲批臨床，擬開發治療感染導致的中、重度急性呼吸窘迫綜合征。公開資料顯示，這是一款異體即用型iNKT細胞注射液。

健達九州：GA001注射液

作用機制：基因治療藥物

適應癥：視網膜色素變性

健達九州生物1類新藥GA001注射液獲批臨床，擬開發治療視網膜色素變性。公開資料顯示，這是一款針對視網膜色素變性（RP）導致晚期盲癥的基因治療藥物。

昂勝醫藥：ETX-636

作用機制：針對PI3Kα突變體蛋白的變構抑制劑和降解劑

適應癥：攜帶PIK3CA突變的晚期實體瘤

昂勝醫藥（Ensem Therapeutics）申報的1類新藥ETX-636獲批臨床，擬開發治療攜帶

PIK3CA

PIK3CA

阿斯利康（AstraZeneca）：FPI-2053、[111In]-FPI-2107

作用機制：抗EGFR/cMET雙抗、放射性治療藥物

適應癥：晚期實體瘤

阿斯利康申報的1類新藥FPI-2053獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款新型抗EGFR/cMET雙特異性抗體。同時，另一款放射性偶聯藥物1類新藥[111In]-FPI-2107也獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。

麻沸散醫藥：注射用MFS-16

作用機制：化藥新藥

適應癥：全身麻醉的誘導與維持

麻沸散醫藥申報的1類新藥注射用MFS-16獲批臨床，擬開發治療全身麻醉的誘導與維持。根據受理號可知，這是一款化藥新藥。

普靈生物：PLB-002

作用機制：Claudin 6靶向ADC

適應癥：晚期實體瘤

普靈生物申報的1類新藥PLB-002獲批臨床，擬開發治療晚期實體瘤。公開資料顯示，這是一款靶向Claudin 6的抗體偶聯藥物（ADC），主要用于治療成人晚期實體瘤，具有治療窗更寬（大于25）、安全性優異、潛在脫靶毒性較低的優點。

輝瑞（Pfizer）：PF-07799544片、PF-07799933片

作用機制：MEK1和MEK2抑制劑、BRAF抑制劑

適應癥：攜帶BRAF V600突變的實體瘤患者（黑色素瘤和結直腸癌除外）

輝瑞公司申報的兩款1類新藥PF-07799544片、PF-07799933片獲批臨床，擬定適應癥均為攜帶BRAF V600突變的實體瘤。公開資料顯示，PF-07799544是一種腦滲透，可逆的MEK1和MEK2活性抑制劑；PF-07799933（ARRY-440）是一種腦滲透、泛突變的BRAF二聚體選擇性抑制劑。二者聯合使用，在BRAF突變和MAPK信號驅動的顱內疾病的非臨床模型中顯示出抗腫瘤活性。

和記黃埔：注射用HMPL-A251

作用機制：PI3K/AKT/mTOR（PAM）-HER2抗體靶向偶聯藥物

適應癥：HER2表達實體瘤

和記黃埔申報的1類新藥HMPL-A251獲批臨床，擬用于不可切除的、局部晚期或轉移性的HER2表達的實體瘤成人患者。公開資料顯示，這是一款PI3K/AKT/mTOR（PAM）-HER2抗體靶向偶聯藥物（ATTC），由高選擇性、強效的PI3K/PIKK抑制劑作為有效載荷（payload）和人源化抗HER2 IgG1抗體通過可裂解的連接子（linker）偶聯而成。該產品通過創新設計，旨在發揮HER2靶向治療和PAM通路抑制之間的協同作用，從而突破傳統細胞毒素ADC以及單一PAM抑制劑的局限性。和黃醫藥此前已經公布了該產品的。

啟函生物：QT-019B細胞注射液

作用機制：靶向CD19和BCMA的通用型雙靶點CAR-T細胞產品

適應癥：難治性系統性紅斑狼瘡

啟函生物1類新藥QT-019B細胞注射液獲批臨床，擬開發治療難治性系統性紅斑狼瘡。公開資料顯示，這是一款通用型雙靶點CAR-T細胞產品，可穩定表達兩種不同的CAR，分別靶向CD19和BCMA，從而具備同時識別并清除表達CD19和BCMA細胞的能力。為降低移植物抗宿主病（GvHD）風險，產品通過基因敲除方式消除了T細胞受體（TCR）的表達；同時，為減少同種異體免疫排斥，啟函生物通過多基因的編輯來實現低免疫原性，從而降低患者自身的NK細胞與T細胞介導的識別與細胞毒性作用。

信立泰藥業：SAL0139片

作用機制：小分子藥物

適應癥：高脂血癥

信立泰藥業1類新藥SAL0139片獲批臨床，擬開發治療高脂血癥。根據信立泰公告介紹，這是一款創新小分子藥物。臨床前研究顯示該產品具有降低LDL-C的潛力。

羿旻生物醫藥：ARC001注射液

作用機制：生物制品新藥

適應癥：肌萎縮側索硬化（ALS）

羿旻生物醫藥申報的1類新藥ARC001注射液獲批臨床，擬開發治療肌萎縮側索硬化（ALS）。根據受理號可知，這是一款生物制品1類新藥。

期待這些在研新藥后續臨床研發進程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. Retrieved Nov 22, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網及公開資料

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