貴州
CGT上游工藝開發核心技術挑戰與國產替代
百林科聯合生物制品圈在10月22日舉辦了一場關于"CGT上游工藝開發的核心技術挑戰與國產替代的并行"主題直播，探討了細胞與基因治療產業中從質粒制備到細胞產品生產的銜接問題。專家姜峰老師闡述了質粒構建與制備、病毒載體生產等核心技術環節面臨的產量提升、工藝放大和質量一致性挑戰，以及一次性系統與自動化的創新應用。此次活動旨在幫助相關行業人士深入理解CGT上游工藝開發的關鍵要點。
國際期刊《Blood》發表GPRC5D CAR-T產品RD118研究成果
馴鹿生物近日宣布其研發的全人源靶向GPRC5D CAR-T細胞治療產品RD118在《Blood》期刊發表，顯示其在復發/難治性多發性骨髓瘤患者中具有顯著療效和可控安全性。然而，研究中細胞因子釋放綜合征發生率為88.9%，盡管多數為輕度，但有一例患者出現了≥3級CRS。另外，一例患者經歷了3級免疫效應細胞相關神經毒性綜合征，這些事件雖迅速緩解，但提示仍需關注潛在風險。
劑泰科技MTS-004完成三期臨床試驗，有望填補國內PBA治療領域藥物空白
劑泰科技宣布，其AI驅動的小分子制劑MTS-004已成功完成III期臨床研究，成為中國首款完成該階段的PBA藥物。盡管總體安全性表現良好，并顯著減少PBA發作次數，但鑒于目前全球僅有美國的NUEDEXTA?獲得批準，MTS-004仍需面臨未來監管批準和市場競爭的挑戰。公司計劃在2026年提交新藥上市申請，以解決目前國內PBA治療領域無獲批藥物的狀況。然而，該藥物能否如期獲批并成功進入市場尚存在不確定性。
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