醫學界迎來里程碑突破!全球首例基因編輯技術成功治愈1型糖尿病患者。瑞典一名與疾病抗爭37年的42歲男性患者,在接受革命性胰島細胞移植手術后,現已實現自主胰島素分泌,徹底告別每日胰島素注射的治療生涯。
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這名男子在5歲時確診第1型糖尿病,自此為了控制血糖須每天與針劑為伴。但去年,他接受了胰島細胞移植手術后,體內逐漸恢復自然的胰島素分泌,擺脫藥物輔助。
據悉,研究團隊采用CRISPR基因編輯技術對供體胰島細胞進行精密改造,通過三項關鍵基因編輯:兩項編輯降低T細胞識別的抗原表達,第三項編輯增強CD47蛋白產量以阻斷先天免疫反應。這些改造使移植細胞能完美規避宿主免疫系統的攻擊,無需依賴免疫抑制劑。
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手術通過肌肉注射方式將編輯后的細胞植入患者前臂。術后12周內,這些細胞成功對葡萄糖波動產生反應,特別是在餐后血糖高峰期間表現出正常的胰島素分泌功能。值得注意的是,未成功編輯的細胞很快被免疫系統清除,而完成三重編輯的細胞則持續存活并發揮功能。
移植完成后的3個月內,患者逐漸恢復對葡萄糖變化的正常反應,特別是在餐后血糖高峰期間。
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與傳統胰島移植相比,這項突破性技術徹底擺脫了免疫抑制劑的使用。
傳統方案雖能實現血糖控制,但患者需終身服用免疫抑制藥物,面臨感染風險顯著增高、甚至普通感冒都可能危及生命的困境。該患者僅出現短暫靜脈炎癥、指尖潰瘍等輕微并發癥,現已完全康復。
1型糖尿病作為一種自身免疫性疾病,全球約160萬人深受其苦。患者胰臟胰島細胞遭受免疫系統錯誤攻擊,導致胰島素絕對缺乏。若不依賴外源胰島素,會引發危及生命的糖尿病酮癥酸中毒,可能造成腦水腫、腎衰竭乃至心臟驟停。
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目前胰島細胞移植費用高達10萬美元,但此項基因編輯技術的成功,不僅為糖尿病治療開辟新途徑,更有望應用于其他細胞移植領域,極大推動器官移植排斥反應問題的解決。此前中國曾報道通過自體干細胞培育胰島細胞獲得成功的案例,但基因編輯異體移植完全擺脫免疫抑制劑尚屬全球首次。
該研究成果已發表于國際權威期刊《新英格蘭醫學雜志》,被醫學界評價為細胞治療領域的革命性進展,標志著基因編輯技術正式開啟臨床應用新時代。
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