全球首創(chuàng)miRNA藥物III期研究成功

7月22日，Abivax宣布微小RNA（miRNA）藥物Obefazimod（ABX464）治療潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的兩項III期研究（ABTECT-1和ABTECT-2）都達到了主要終點。

Obefazimod是Abivax開發(fā)的一種口服、全球首創(chuàng)（first in class）、增強miR-124（一種抗炎miRNA）表達的HIV RNA剪接調(diào)節(jié)因子，通過阻止Rev介導(dǎo)的未剪接HIV-1轉(zhuǎn)錄本輸出到細胞質(zhì)并與帽結(jié)合復(fù)合物（CBC）相互作用來抑制病毒復(fù)制。

ABTECT-1（Study 105）和ABTECT-2（研究106）均為全球性、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=1275），評估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）對比安慰劑誘導(dǎo)治療對常規(guī)療法和/或先進療法反應(yīng)不足、無反應(yīng)或不耐受的中度至重度活動性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要終點是治療第8周實現(xiàn)臨床緩解的患者比例。

ABTECT項目是有史以來規(guī)模最大的UC III期研究之一，并且納入了數(shù)量最多的對JAK抑制劑反應(yīng)不足的患者群體。

ABTECT-1研究結(jié)果表明，25mg、50mg、安慰劑組分別有23.8%、21.7%、2.5%的患者實現(xiàn)臨床緩解，分別有37.5%、33.3%、5.7%的患者實現(xiàn)內(nèi)鏡評分改善，分別有65.6%、61.0%、28.5%的患者產(chǎn)生臨床應(yīng)答。

ABTECT-2研究結(jié)果表明，25mg、50mg、安慰劑組分別有11.3%、19.8%、6.3%的患者實現(xiàn)臨床緩解，分別有22.0%、35.5%、10.1%的患者實現(xiàn)內(nèi)鏡評分改善，分別有53.5%、63.2%、33.3%的患者產(chǎn)生臨床應(yīng)答。

安全性方面，Obefazimod的安全性表現(xiàn)與既往研究一致。兩項研究均未觀察到新的安全性信號，并且兩個劑量組的治療總體耐受性良好。

ABTECT項目將繼續(xù)進行，產(chǎn)生臨床應(yīng)答的678例患者將在后續(xù)參加Obefazimod的44周維持治療研究，預(yù)計在2026年第二季度讀出數(shù)據(jù)。屆時，誘導(dǎo)治療和維持治療的研究數(shù)據(jù)將成為Obefazimod的上市申請的支持性材料。

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