產業新聞 | FDA受理高血壓口服藥物新藥申請，突破性反義寡核苷酸療法公布新結果……

FDA接受高血壓口服藥物新藥申請

Mineralys Therapeutics公司日前宣布，美國FDA已受理其在研藥物lorundrostat的新藥申請（NDA），用于聯合其他降壓藥治療成人高血壓患者。FDA已將PDUFA目標審評日期設定為2026年12月22日。

Lorundrostat是一種口服、高選擇性醛固酮合成酶抑制劑，正在開發用于治療未控制的高血壓（uHTN）或難治性高血壓（rHTN），以及慢性腎病（CKD）和阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）。該藥物通過抑制負責醛固酮生成的酶CYP11B2，從而降低醛固酮水平。在體外實驗中，lorundrostat對醛固酮合成酶抑制的選擇性相較于對皮質醇合成酶抑制高出300多倍，其觀察到的藥物半衰期為10–12小時，并在高血壓受試者中顯示可將血漿醛固酮濃度降低40%–70%。

Mineralys公司目前已完成5項lorundrostat的2/3期臨床試驗，這些研究不僅支持了該藥物的療效和安全性特征，也進一步驗證了醛固酮作為uHTN和rHTN重要治療靶點的價值。其中包括兩項關鍵注冊性試驗，即3期臨床試驗Launch-HTN和2期臨床試驗Advance-HTN，這些研究結果支持lorundrostat在降低收縮壓方面表現出顯著、持久且具有臨床意義的療效。在兩項試驗中，lorundrostat均表現出良好的耐受性和安全性特征。

突破性反義寡核苷酸療法公布最新結果

Dyne Therapeutics日前宣布，其正在開展的1/2期臨床試驗DELIVER獲得更多積極數據，該研究正在評估zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）治療適用于外顯子51跳躍的杜氏肌營養不良（DMD）患者的療效和安全性。Dyne公布的最新分析結果，評估了DELIVER研究中所有在基線隨機分配接受z-rostudirsen治療（任意劑量）且具有心臟磁共振成像和/或肺功能數據的參與者的心臟和肺功能表現。

結果顯示：

• 與已發表自然病程數據中預計的下降趨勢相比，通過用力肺活量預測百分比（FVC%p）評估的肺功能在24個月內較基線出現改善。

• 與已發表自然病程數據中預計的惡化趨勢相比，反映心臟功能早期變化的環向應變（circumferential strain）在24個月內較基線出現改善。

• 在24個月時，反映心臟泵血能力的左心室射血分數也較基線有所改善，而自然病程數據顯示通常會出現下降趨勢。

Z-rostudirsen由磷酰二胺嗎啉寡聚體（PMO）與能夠結合轉鐵蛋白受體1（TfR1）的抗原結合片段（Fab）偶聯構成。該療法旨在促進肌肉組織和中樞神經系統（CNS）中接近全長的抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的生成，從而帶來功能改善。Z-rostudirsen已獲得美國FDA授予的突破性療法認定。

艾伯維長效胰淀素類似物早期臨床結果積極

艾伯維日前宣布，其1期臨床試驗的多次遞增劑量（MAD）部分獲得積極頂線結果。該研究評估皮下注射ABBV-295在身體質量指數（BMI）低于30 kg/m2的成人中的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效動力學（PD）。ABBV-295是一種長效胰淀素類似物，可特異性激活胰淀素受體和降鈣素受體。胰淀素是一種與飽腹感相關的激素，由于其能夠向大腦發送信號以抑制食欲并減少食物攝入，同時作為抑制信號延緩胃排空，因此被認為是治療肥胖癥的潛在靶點。

本研究入組人群以男性為主（88.3%）。研究中測試了不同劑量（2–14 mg）、不同劑量遞增方案以及不同給藥頻率。在所有評估的劑量水平下，ABBV-295總體耐受性良好。最常報告的不良事件為胃腸道事件，多為輕度，且主要發生在治療的前6周。

在12–13周的治療期間，ABBV-295顯示出具有臨床意義且呈劑量依賴性的體重下降效果。接受ABBV-295治療的各劑量組中，體重相較基線的最小二乘（LS）平均百分比變化在第12周（每周給藥組）為-7.75%至-9.79%，在第13周（隔周給藥組以及第5周后改為每月給藥組）為-7.86%至-9.73%；相比之下，安慰劑組在第12周和第13周的變化分別為-0.26%和-0.25%。

參考資料：

[1] Mineralys Therapeutics Announces FDA Acceptance of NDA for Lorundrostat for Treatment of Adults with Hypertension and Topline Explore-OSA Trial Results. Retrieved March 9, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/09/3252329/0/en/Mineralys-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-NDA-for-Lorundrostat-for-Treatment-of-Adults-with-Hypertension-and-Topline-Explore-OSA-Trial-Results.html

[2] Dyne Therapeutics Announces New Positive Cardiopulmonary Results from DELIVER Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved March 9, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/08/3251476/0/en/Dyne-Therapeutics-Announces-New-Positive-Cardiopulmonary-Results-from-DELIVER-Trial-of-Z-Rostudirsen-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-DMD.html

[3] AbbVie Announces Positive Topline Results from a Phase 1 Multiple Ascending Dose Study of ABBV-295, a Long-Acting Amylin Analog, in Adults. Retrieved March 10, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-announces-positive-topline-results-from-a-phase-1-multiple-ascending-dose-study-of-abbv-295-a-long-acting-amylin-analog-in-adults-302707602.html

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