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編輯丨王多魚
排版丨水成文
2026 年 2 月 9 日,國際制藥巨頭禮來公司(Eli Lilly)宣布與環狀 RNA(circRNA)生物技術公司Orna Therapeutics達成最終協議,禮來將以最高24 億美元的價格收購 Orna(目前尚不清楚這 24 億美元中多少為預付款支付,多少會留待臨床開發里程碑達成后支付)。
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2018年,麻省理工學院的Daneil Aderson等人在Nature Communications期刊發表論文。證實了工程化環狀 RNA(circRNA)可在真核細胞中穩定、高效表達蛋白,開創了外源 circRNA 在真核細胞中表達蛋白的新應用,也證明了 circRNA 是線性 mRNA 的有效替代品。
在這項研究的基礎上,Daneil Aderson等人于 2019 年創立了Orna Therapeutics,這也是全世界首家利用 circRNA 開發新療法的公司。此后,Orna 陸續完成了超過 3 億美元的融資,并于 2022 年 8 月 獲得了默沙東(MSD)的 1.5 億美元預付款。2024 年 5 月,Orna 戰略收購 LNP 公司ReNAgade Therapeutics,以鞏固自身在 circRNA 療法領域的領先地位。
目前,Orna正在推進一類新療法,利用工程化circRNA與新型脂質納米顆粒(LNP)相結合,在患者體內原位生成 CAR-T 細胞療法,從而治療潛在疾病。其主推項目為ORN-252,這是一種臨床試驗就緒的、靶向 CD19 的
in vivoCAR-T 細胞療法,旨在治療 B 細胞驅動的自身免疫疾病。臨床前研究表明,Orna 的 circRNA 平臺可能實現治療性蛋白質更持久的表達,從而開啟當前 mRNA 或細胞療法平臺無法實現的治療手段。
Orna的研發管線分為三類——in vivoCAR 細胞療法(用于治療自身免疫疾病以及 B 細胞惡性腫瘤)、下一代基因編輯療法(用于治療鐮狀細胞病和 β-地中海貧血)、下一代疫苗(用于預防傳染病)。
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此次收購,意味著禮來將擁有一個源源不斷的
in vivoCAR-T 產品線。禮來表示,這一“廣泛平臺”將為“基因醫學和體內細胞工程的長期創新”提供支持。
禮來此次的收購緊隨吉利德科學(Gilead Sciences)等公司的步伐,2025 年 8 月,吉利德科學以3.5 億美元價格收購了
in vivoCAR-T 公司Interius BioTherapeutics,并與中國生物技術公司普瑞金達成了一項總額高達 16 億美元的
in vivoCAR-T 合作(其中預付款金額為 1.2 億美元)。
與此同時,艾伯維(AbbVie)于 2025 年 6 月以21 億美元價格收購了專注于自身免疫疾病的
in vivoCAR-T 公司Capstan Therapeutics,而百時美施貴寶(BMS)于 2025 年 10 月以15 億美元價格收購了Orbital Therapeutics阿斯利康(AstraZeneca)則在將近一年前以10 億美元價格收購了EsoBiotec
早在六個月前,禮來公司就曾透露出有意效仿同行的跡象,當時該公司發布消息,稱正在招聘一名 CAR-T 細胞生物學部門主管。
對于此次收購,禮來公司免疫學研究及早期臨床開發負責人Francisco Ramírez-Valle博士表示,早期的自體 CAR-T 研究已展現出細胞療法在治療自身免疫疾病患者方面的潛力,但體外方法的復雜性、成本和物流問題,使得將這些突破性成果惠及更廣泛的患者群體頗具挑戰。期待與 Orna 的同事們合作,為如今治療選擇有限甚至無藥可用的患者解鎖全新一類的基因藥物和細胞療法。
Orna 公司 CEOJoe Bolen博士表示,相信我們的 circRNA 技術與我們業內領先的 LNP 遞送平臺相結合,有望為各類 B 細胞驅動的自身免疫疾病患者解鎖
in vivoCAR-T 療法。很高興能與禮來公司攜手合作,禮來是開發以患者為中心的療法的行業領導者,我們期待共同實現這些技術的全部潛力。
憑借 GLP-1 類減肥藥替爾泊肽帶來大量現金流,禮來公司近幾個月來一直在大量收購,包括以10 億美元價格收購堿基編輯公司Verve Therapeutics,以12 億美元價格收購炎癥生物技術公司Ventyx,以及以10 億美元價格收購眼病基因治療公司Adverum Biotechnologies。
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