新藥上市、臨床獲批，浦東生物醫藥領域多點開花

新年伊始，浦東生物醫藥企業相繼披露最新進展：愛科百發的新藥愛智達，在國內獲批上市用于治療注意缺陷多動障礙；晶泰科技賦能的國內首個“ai+rna”小分子創新藥，獲批開展i期臨床試驗；紐歐申醫藥ns-136，獲美國fda批準開展阿爾茨海默病激越癥狀ii期臨床試驗。

浦東通過構建從基礎研究、技術開發到臨床轉化與產業化的全鏈條生態體系，不斷加速新藥從實驗室到患者應用進程，彰顯了在生物醫藥領域的研發實力與創新活力。

浦東藥企新藥在國內獲批上市

浦東生物醫藥企業愛科百發日前宣布，國家藥監局已批準復方氯絲右哌甲酯膠囊（愛智達）的新藥上市申請，適用于6歲及6歲以上注意缺陷多動障礙（adhd）患者的治療。

據悉，愛智達是一款具有創新機制的adhd治療藥物，是全球首款且目前唯一包含速釋右哌甲酯（d-mph）和前藥絲右哌甲酯（sdx）的復方制劑。它通過調節與adhd相關的大腦神經遞質，為患者提供一種兼具速效和長效作用的治療選擇。該藥物于2021年3月在美國獲批，是近二十年來首個獲美國食品藥品監督管理局（fda）批準的新一代哌甲酯類藥物，在安全性及治療機制方面具有明顯優勢。

adhd是一種常見的慢性神經發育障礙，起病于童年期，影響可延續至成年，其主要特征是與發育水平不相稱的注意缺陷和（或）多動沖動。目前可用于adhd治療的藥物種類有限，且現有藥物的療效和安全性仍無法完全滿足臨床需求，部分患者因藥物療效不佳、副作用或服藥不便而無法堅持治療。愛智達作為一種創新的復方制劑，其獲批為醫生和患者提供了一個重要的新治療選項。

此外，愛智達的設計結合了速釋和長效前藥技術，其“快速起效+全天覆蓋”特性將重塑adhd藥物治療范式，有望作為國內首個兼具快速起效與長效控制的adhd治療藥物，填補臨床空白，成為患者治療的首選。

愛科百發專注于呼吸和兒童疾病領域未被滿足的重大臨床需求。自2014年成立以來，該公司在具有全新作用機制的創新藥物研發領域，擁有多項核心技術和全球專利，通過自主研發和外部引進相結合的研發模式，開發出高度差異化的豐富產品管線。核心產品齊瑞索韋（愛司韋）是全球范圍內首款完成iii期臨床試驗并取得積極結果的rsv特效抗病毒藥物，也是首個納入國家突破性治療品種的非腫瘤新藥。另一款核心產品ak3280是具有同類最佳潛力的治療特發性肺纖維化（ipf）的創新性藥物，已完成二期臨床試驗，進入三期臨床注冊研究。此外，該公司還擁有數個新藥正處于臨床開發階段。

兩款創新藥獲批開展i/ii期臨床試驗

近日，晶泰科技孵化企業revir溪礫科技獲得國家藥監局核準簽發關于小分子管線rtx-117用于治療腓骨肌萎縮癥（cmt）的《藥物臨床試驗批準通知書》，將按計劃于2026年第一季度開啟i期臨床試驗。

rtx-117是國內首款針對cmt的1類創新藥管線，也是revir與晶泰科技深度合作、借助ai+機器人輔助研發的一系列罕見病藥物管線中首個進入臨床的項目。

據悉，晶泰科技將獲得相應的里程碑付款，并有權參與該管線的銷售分成及后續授權收益分成。此前，該管線已獲得美國fda的ind批件與孤兒藥資格認定（odd），可享受fda優先審評審批與更長的海外市場獨占期。

此次rtx-117作為國內首款獲批進入臨床的腓骨肌萎縮癥（cmt）1類創新藥，代表了中國在cmt療法全球研發中的突破性進展。臨床前數據顯示，rtx-117不僅在分子層面顯著抑制了isr，更在功能層面有效恢復了模型動物的運動能力。這一針對性治療藥物的開發，有望從cmt患者的疾病早期階段進行干預，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發生及發展，從而有效填補療法空白。

記者了解到，該藥物基于晶泰科技的ai+機器人藥物研發平臺，與revir自研的voyager ai和在cmt領域的長期研究與經驗積累，快速實現從算法設計到臨床轉化的突破，再次驗證了ai+rna調控路徑在加速罕見病等重要疾病的創新療法突破中的關鍵作用。

此外，紐歐申醫藥也傳來喜訊：其自主研發的擁有全球知識產權的新型高選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿m4受體正向變構調節劑(m4 pam)ns-136獲得美國食品藥品監督管理局(fda)批準開展治療阿爾茨海默病激越癥狀(agitation in alzheimer’s disease，aad)的ii期臨床試驗。作為公司在美國獲得的首個臨床試驗許可，此次獲批是公司全球化管線布局的重大里程碑，標志著核心項目ns-136的國際多中心開發取得標志性突破。

ns-136是一款新型高選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿m4受體正向變構調節劑（m4 pam），旨在用于治療精神分裂癥、阿爾茨海默病的精神癥狀或激越癥狀等精神障礙。ns-136在國內的一項針對精神分裂癥的ii期臨床試驗正在進行中。

據悉，本次獲美國fda批準的此項ii期臨床試驗旨在評價ns-136在治療阿爾茨海默病激越癥狀這一新增適應癥上的有效性及安全性，將采用隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心設計。此外，紐歐申醫藥已同步提交阿爾茨海默病激越癥狀在國內的ii期臨床試驗申請。

上觀號作者：浦東觀察