在歐美及我國香港等發達地區,惡性淋巴瘤發病率常年位居惡性腫瘤前列。在我國,這一疾病發病率正以每年約5%的速度攀升,青壯年與老年群體均不能幸免。其中,約三成患者會陷入復發難治的困境,傳統化療與干細胞移植對此常常束手無策。
嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法作為近年來最具突破性的治療手段,雖能帶來深度緩解甚至長期生存的希望,卻因動輒百萬元的治療費用,將絕大多數患者拒之門外。轉機發生在2025年歲末,隨著新版國家醫保藥品目錄及商保目錄的發布,CAR-T療法首次被納入國家級支付體系。這意味著,曾被視作“天價”的治愈新希望,正加速駛向“廣泛可及”的軌道,為淋巴瘤患者,尤其是復發難治患者,打開了全新的生命通道。
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臨床之困:
復發難治患者面臨“無藥可用”的現實
淋巴瘤種類繁多,其中彌漫大B細胞淋巴瘤最為常見。廣東省人民醫院淋巴瘤專科主任李文瑜介紹,盡管約六至七成患者通過一線治療能夠治愈,但仍有相當一部分患者會走向復發或難治。這部分患者往往具有分期晚、年齡大、多合并其他基礎疾病等特點,身體狀況無法耐受強效化療,更不符合干細胞移植的條件。
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“這部分患者在診療上的一大痛點就是對化療不敏感,加上基礎條件差、不耐受干細胞移植。”李文瑜主任在采訪中道出了復發難治患者面臨的共同困境。傳統治療手段的效果在此處嚴重受限,患者亟須更有效且能耐受的新療法。
破局之鑰:
CAR-T從“最后希望”到“可及利器”
CAR-T療法,即通過基因工程改造患者自身的T細胞來精準識別并殺滅腫瘤細胞,為復發難治的淋巴瘤患者帶來了顛覆性的治療選擇。
李文瑜主任所在中心自相關臨床研究階段便已涉足該領域,積累了豐富的經驗。她分享了一個令人印象深刻的案例:一位84歲高齡、伴有TP53基因突變(通常意味著對常規治療高度耐藥)的復發難治患者,在嘗試多種方案效果不佳后,接受了CAR-T治療。治療過程雖歷經波折,包括處理腦轉移和真菌感染,但最終患者獲得長期高質量生存,直至數年后因其他感染性疾病去世。
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對于這類極度難治、尤其是高齡或伴有復雜并發癥的患者,CAR-T展現出了不可替代的價值。然而,療效的背面是高昂的成本。
李文瑜主任坦言,在納入商保前,單是CAR-T細胞產品的費用就高達百萬左右,加上前期細胞采集、預處理等環節,總費用令普通家庭難以承受,嚴重限制了其臨床應用。在廣東省人民醫院淋巴瘤專科這樣的全國top5的中心,每年能夠應用CAR-T進行治療的病例數也就在十多例而已。“雖然整體的治療效果非常不錯,今年應用的患者都能觀察到確切療效,比如改善生活質量,延長生存期甚至臨床治愈,但支付能力是此前阻礙CAR-T療法普及的最大門檻,高昂的費用將許多本可受益的患者擋在了門外。”
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希望之路:
支付破冰,從“用不上”到“用得起”
2025年12月7日,國家醫保局發布的新版醫保藥品目錄帶來了根本性轉變。曾被稱作“天價藥物”的CAR-T療法,其相關產品成功被納入商保支付范圍。盡管具體支付價格尚未公布,但這標志著國家層面對這一前沿細胞治療技術臨床價值的正式認可,為其搭建了關鍵的國家級支付路徑。
李文瑜主任認為,這一政策變化意義重大。“我們看到更多的可能性,尤其是提升了CAR-T在惡性淋巴瘤治療領域的可及性。讓復發、難治的淋巴瘤患者能夠及時用上重磅藥物。未來符合條件的患者家庭自付比例將顯著降低,經濟負擔大大減輕,讓更多患者不再因費用問題而放棄這一有效的治療選擇。”
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與此同時,臨床應用的成熟也增強了醫患雙方的信心。李文瑜主任介紹,隨著經驗積累,CAR-T治療相關的副作用,如細胞因子釋放綜合征(CRS)等,已變得可控。“安全性的提升,結合支付可及性的突破,使得CAR-T療法有望從僅服務于極少數人的‘末線救援’,轉變為更多復發難治淋巴瘤患者觸手可及的常規治療選項之一,真正夯實淋巴瘤全程管理的最后一塊拼圖。”
采寫:南都N視頻記者 王道斌 馬強
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