阿斯利康罕見病新藥獲批上市

12月25日，阿斯利康宣布與Ionis公司聯合開發的依普隆特生鈉注射液（商品名萬諾維，Wainua）在中國正式獲批，用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTRv-PN）患者。依普隆特生鈉是中國目前唯一獲批用于ATTRv-PN治療的基因沉默劑。這一里程碑式進展，有望使此前治療選擇有限的患者能夠通過自動注射器每月一次自行給藥，顯著提升用藥便利性并改善生活質量。

此次批準基于NEURO-TTRansform III期臨床研究的陽性結果。研究顯示，在為期66周的觀察中，與外部安慰劑相比，接受依普隆特生鈉治療的患者在兩項共同主要終點（血清轉甲狀腺素蛋白［TTR］濃度，以及以改良版周圍神經損傷評分+7［mNIS+7］評估的神經病變損害）和關鍵次要終點（以Norfolk糖尿病神經病變生活質量問卷［Norfolk QoL-DN］評估的生活質量）方面，均表現出一致且持續的臨床獲益。NEURO-TTRansform III期研究的陽性結果已發表于《美國醫學會雜志》（JAMA），進一步顯示在治療第35、66及85周，依普隆特生鈉在ATTRv-PN的不同患者人群中均體現出獲益。在整個NEURO-TTRansform研究期間，依普隆特生鈉持續展現出良好的安全性和耐受性。

ATTRv-PN是一種致殘性疾病，可導致外周神經損傷，患者通常在診斷后5年內出現運動功能障礙，若不接受治療，患者一般會在10年內死亡。在中國，該疾病的診斷面臨重大挑戰。中國患者的發病年齡介于 17 至 68 歲，平均發病年齡為 42 歲，但無論是公眾還是醫療衛生專業人士，對該疾病的認知度仍普遍偏低，且由于癥狀與常見疾病重疊，患者從癥狀出現到明確診斷平均延誤3至4年。診斷延遲的代價極高，不僅會嚴重影響患者的預后，還會顯著縮短其生存期。

依普隆特生鈉為每月一次用藥的基因沉默劑，通過上游抑制轉甲狀腺素蛋白（TTR）的生成發揮作用。作為RNA靶向治療藥物，它可在肝臟源頭減少TTR蛋白的產生，因而具有潛力用于治療各類型的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。

依普隆特生鈉已在美國和歐盟獲批用于治療ATTRv-PN，并正在全球更多國家和地區推進審批進程。

依普隆特生鈉目前正在開展 CARDIO-TTRansform III 期臨床研究，旨在評估其用于治療成人轉甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）的療效。這是迄今為止規模最大的針對 ATTR-CM 的臨床研究，共有逾1400名患者參與。

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