2026年，這22款重磅新藥有望在中國獲批

2025年即將結束，截至目前，國家藥品監(jiān)督管理局今年共批準了111款新藥（不包括中藥、新適應癥），其中包含多款FIC創(chuàng)新藥，在腫瘤領域，anti-CD3/GPRC5D雙特異性抗體塔奎妥單抗、anti-EGFR/c-Met雙特異性抗體埃萬妥單抗接連獲批；自免領域有補體C5抑制劑澤盧克布侖鈉獲批用于重癥肌無力；另外罕見病領域有Sanofi研發(fā)的anti-vWF單域抗體卡拉西珠單抗獲批用于血栓性血小板減少癥等，這些藥品的上市將為中國患者帶來新的治療選擇。

2026即將到來之際，醫(yī)藥魔方為大家總結梳理了明年有望在中國上市的重磅藥品，供大家參考。

一、腫瘤領域

瑪貝蘭妥單抗（belantamab mafodotin）

預計批準時間：2026 Q1

瑪貝蘭妥單抗是GSK開發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），用于治療多發(fā)性骨髓瘤。瑪貝蘭妥單抗由人源化的抗BCMA單克隆抗體通過不可降解連接子與微管抑制劑MMAF共價連接，平均每個抗體分子上連接約4個MMAF分子。

瑪貝蘭妥單抗于今年10月獲得FDA批準，聯(lián)合硼替佐米和地塞米松用于治療既往接受過至少兩種療法（包括PI和IMID制劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這也是全球首個獲批上市的BCMA ADC。此次獲批基于DREAMM-7 III期試驗數(shù)據(jù)：在接受過至少兩線（3L+）治療的患者中，瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合療法將患者死亡風險降低51%，中位PFS達到31.3個月，是達雷妥尤單抗三聯(lián)療法的三倍。

2024年12月，瑪貝蘭妥單抗聯(lián)合硼替佐米和地塞米松用于治療復發(fā)或難治多發(fā)性骨髓瘤的新藥申請已被NMPA受理并納入優(yōu)先審評。有望于2026年Q1在中國上市。

維替索妥尤單抗（tisotumab vedotin）

預計批準時間：2026 Q1

維替索妥尤單抗是由Genmab原研的一款抗體偶聯(lián)藥物，由靶向tissue factor的人源化單抗、可降解連接子以及微管抑制劑MMAE組成。目前在研的靶向tissue factor的抗體偶聯(lián)藥物共有18款，維替索妥尤單抗是該賽道第一款也是唯一一款獲批品種，并已于美歐日等多地獲批。

2021年9月，維替索妥尤單抗獲得FDA加速批準，用于接受化療或疾病進展患者治療復發(fā)或轉移性宮頸癌。此項批準基于2期試驗innovaTV 204（NCT03438396）結果，維替索妥尤單抗治療組ORR達到24%，mDOR為8.3個月，并表現(xiàn)出可控的耐受性和安全性。隨后，在2024年4月，基于Phase 3 innovaTV 301的陽性結果，維替索妥尤單抗由FDA加速批準轉為常規(guī)批準，適應癥為復發(fā)或轉移性宮頸癌。

2017年，Seagen（當時為Seattle Genetics）宣布行使期權獲得與Genmab共同開發(fā)維替索妥尤單抗的權益。2022年，再鼎醫(yī)藥與Seagen Inc.宣布達成獨家合作和許可協(xié)議，再鼎醫(yī)藥支付了Seagen 3000萬美元的預付款并承諾后續(xù)的開發(fā)、注冊和商業(yè)化里程碑付款及額外凈銷售額的分級特許權使用費后，將維替索妥尤單抗引入中國市場，并負責其在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。2025年3月，再鼎醫(yī)藥宣布維替索妥尤單抗首次在中國遞交上市申請（JXSS2500023），目前處于第一輪補充資料排隊待審評狀態(tài)，預計2026 Q1在中國上市。

塔拉妥單抗

預計批準時間：2026 Q1

塔拉妥單抗是一款First-in-Class的CD3/DLL3雙特異性T細胞銜接器。DLL3位于細胞表面，是一種抑制性Notch配體，在多種神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中呈現(xiàn)高表達。在小細胞肺癌中，超過80%的患者腫瘤細胞表達DLL3，而在正常組織中表達極低，這使得DLL3成為一個非常具有吸引力的治療靶點。塔拉妥單抗能夠同時結合腫瘤細胞上的DLL3蛋白和T細胞上的CD3蛋白，進而激活T細胞殺傷腫瘤細胞。

2019年10月，安進和百濟神州達成戰(zhàn)略合作，其中包括共同推進塔拉妥單抗在中國的開發(fā)和商業(yè)化。2025年8月，百濟神州宣布與Royalty Pharma達成特許權使用費轉讓協(xié)議，以最高9.5億美元的價格，出售塔拉妥單抗除中國以外全球銷售額的特許權使用費收取權。

塔拉妥單抗于2024年5月獲得美國FDA加速批準，并于2025年11月轉為常規(guī)批準，用于治療含鉑化療期間或之后疾病進展的廣泛期小細胞肺癌成人患者。此項批準基于全球III期臨床研究DeLLphi-304（NCT05740566）數(shù)據(jù)。結果顯示，塔拉妥單抗中位OS顯著長于化療組（13.6個月 vs 8.3個月，p＜0.001），死亡風險降低40%。亞組分析顯示，無論患者是否對鉑類化療敏感、是否合并腦轉移或既往免疫治療史，塔拉妥單抗均展現(xiàn)生存獲益。

2025年7月，塔拉妥單抗在中國的上市申請獲得受理。此前，該藥物已被納入優(yōu)先審評程序，擬用于既往接受過至少二線治療（包括含鉑化療）失敗的廣泛期小細胞肺癌成人患者，預計2026年Q1在中國上市。

匹米替尼

預計批準時間：2026 Q1

匹米替尼是由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑，擬用于治療成人腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要表現(xiàn)為關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，發(fā)生機制與CSF-1過度表達導致表達CSF-1R的炎癥細胞大量聚集有關。

CTOS 2025年會上和譽醫(yī)藥公布了全球III期MANEUVER研究第二部分的長期療效和安全性數(shù)據(jù)。結果顯示，持續(xù)使用匹米替尼治療可為患者帶來逐步增強且持久的腫瘤緩解，ORR從中位隨訪14.3個月時的54.0%顯著提升至76.2%，其中4名患者達到完全緩解；初始分配至安慰劑組后改用匹米替尼的患者也獲得了臨床效益，ORR達到64.5%。研究同時顯示匹米替尼帶來了包括疼痛緩解、軀體功能提升以及整體生活質量改善等具有臨床意義的患者報告結果（PROs）改善。在安全性方面，大多數(shù)治療相關不良事件為1-2級，整體安全性和耐受性良好且可控。

目前，匹米 替尼已 獲得NMPA和FDA授予的突破性療法認定（BTD），并被納入

中國的優(yōu)先審評程序。2025年6月，鹽酸匹米替尼首次遞交上市申請（CXHS250006 3），并于2025 年12月9日完成新報任務審評，預計2026 Q1在中國上市。

索托克拉（Sonrotoclax）

預計批準時間：2026 Q1

索托克拉是百濟神州開發(fā)的一款新一代Bcl-2抑制劑。Bcl-2蛋白異常高表達在CLL/SLL等多種血液惡性腫瘤中廣泛存在，其通過阻斷細胞凋亡程序，為腫瘤細胞營造了持續(xù)存活與增殖的有利環(huán)境。Bcl-2抑制劑能特異性地結合并抑制Bcl-2蛋白，有效恢復腫瘤細胞的凋亡通路，誘導癌細胞死亡。

在研Bcl-2抑制劑競爭賽道中，索托克拉研發(fā)進度位居第三，僅次于維奈克拉和利沙托克拉。百濟神州披露的數(shù)據(jù)顯示，與已上市的維奈克拉相比，索托克拉在臨床前研究及多種腫瘤模型中均展現(xiàn)出更高的藥效（效力提升超過10倍）和更優(yōu)的靶點選擇性，并有望克服部分耐藥問題。

在今年的ASH年會上，百濟神州公布了索托克拉單藥及聯(lián)合療法在B細胞惡性腫瘤中的最新臨床研究BGB-11417-101/202數(shù)據(jù)，與澤布替尼聯(lián)用在初治CLL/SLL患者中ORR達100%，48周時的uMRD4率達91%；與奧妥珠單抗聯(lián)用的ORR達93%，達到uMRD的中位時間為2.3個月。索托克拉單藥在R/R CLL/SLL患者中實現(xiàn)了76%的ORR和49.0%的最佳血液uMRD率。

目前，索托克拉已獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療復發(fā)或難治性的MCL成 人患者。2025年4月，CDE正式受理索托克拉的新藥上市申請，并將其納入優(yōu)先審評程 序，擬用于治療既往接受過治療的CLL/SLL成人患者。同年5月，索托克拉第二項適應癥中國申報上市獲受理，并已納入優(yōu)先審評，擬用于治療既往接受過抗CD20治療和BTKi治療的MCL成人患者，預計2026 Q1在中國上市。

舒瑞基奧侖賽

預計批準時間：2026 Q3

舒瑞基奧侖賽是科濟藥業(yè)研發(fā)的一款靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細胞治療 產(chǎn)品，主 要用于治療Claudin18.2陽性實體瘤，特別是胃/食管胃結合部癌（G/GEJC）和胰腺癌。

2025年ASCO會議上，科濟藥業(yè)公布了舒瑞基奧侖賽CT041-ST-01臨床試驗結果。該試驗是一項在中國開展的開放標簽、多中心、隨機對照的確證性II期臨床試驗，旨在對比舒瑞基奧侖賽注射液與現(xiàn)有標準治療在Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗晚期G/GEJC患者中的有效性和安全性。結果顯示，在所有隨機人群中，與標準治療組相比，舒瑞基奧侖賽可顯著延長PFS（mPFS 3.25個月vs 1.77個月；p<0.0001），并展現(xiàn)出有臨床意義的OS獲益（mOS 7.92個月vs 5.49個月，單側p=0.0416），且安全性可控。

基于CT041-ST-01研究結果，科濟藥業(yè)于2025年6月提交了舒瑞基奧侖賽的中國上市申請，用于至少二線治療失敗、Claudin18.2表達陽性的晚期G/GEJC患者，預計于2026 Q3獲批，有望成為全球首款上市的針對實體瘤的CAR-T細胞治療產(chǎn)品。

倫康依隆妥單抗

(izalontamab brengitecan)

預計批準時間：2026 Q3

倫康依隆妥單抗是由百利天恒自主研發(fā)的一款潛在First-in-class EGFR×HER3雙抗ADC，雙靶點機制旨在克服耐藥性，目前正在全球范圍內(nèi)開展多項針對多種實體瘤的3期臨床試驗。

2025年10月，百利天恒在ESMO大會公布了倫康依隆妥單抗在治療復發(fā)或轉移性鼻咽癌患者的3期臨床（NCT06118333）結果，在經(jīng)過重度預處理的患者中，確認客觀緩解率cORR達到54.6%，中位無進展生存期 mPFS達到8.38個月，并將疾病進展或死亡風險降低了56%，安全性可預測可管理，研究結果同步發(fā)表在《柳葉刀》。

目前倫康依隆妥單抗有包括鼻咽癌在內(nèi)的多項適應癥被NMPA/FDA納入突破性治療品種名單，2025年11月，倫康依隆妥單抗用于治療局部晚期或轉移性鼻咽癌的上市申請，已被CDE受理且納入優(yōu)先審評目錄，有望于2026 Q3在中國獲批。

二、感染領域

頭孢德羅

預計批準時間：2026 Q1

頭孢德羅是Shionogi研發(fā)的一款鐵載體頭孢菌素類抗生素，具有獨特的穿透革蘭陰性菌細胞膜的作用機制，可通過鐵載體側鏈穿透細胞外膜結合細胞外的游離鐵，與青霉素結合蛋白（PBPs）結合，繞過β-內(nèi)酰胺類抗生素常見的耐藥機制，用于治療耐碳青霉烯類革蘭陰性菌感染。

IDWeek 2025會議上Shionogi公布了為期5年的PROVE研究結果，評估了頭孢德羅在患有嚴重革蘭氏陰性病原體感染患者中的真實世界使用情況，結果表明，美國隊列的總體臨床治愈率達到70.1%，且上市5年后頭孢德羅對革蘭氏陰性菌仍保持高敏感性。

目前頭孢德羅已在美歐日等多個國家獲批上市，用于耐藥菌感染的尿路感染、醫(yī)院獲得性細菌性肺炎等患者的治療。2024年8月，CDE受理了其NDA申請，新報任務已于2025年11月25號完成審評，預計2026 Q1在中國獲批。

立貝韋塔單抗（libevitug）

預計批準時間：2026 Q1

立貝韋塔單抗是華輝安健開發(fā)的一款潛在First-in-Class、靶向PreS1結構域的人源化單克隆抗體。它通過阻斷 HBV和HDV與其受體NTCP的結合，從而阻止病毒進入肝細胞并中和 HBV/HDV 感染。立貝韋塔單抗已分別被中國CDE和美國FDA授予突破性療法認證，用于治療慢性丁型肝炎病毒感染患者。

今年，華輝安健在AASLD大會上公布了立貝韋塔單抗治療慢性HDV感染患者的48周IIb期臨床數(shù)據(jù)（NCT05861674）。結果顯示，立貝韋塔單抗兩個劑量組的復合應答率均顯著優(yōu)于對照組（35.0%/32.4% vs 5.0%）。同時立貝韋塔單抗在病毒學抑制、ALT復常及肝臟硬度改善方面均顯示出統(tǒng)計學顯著且具有臨床意義的療效，并在48周治療期內(nèi)表現(xiàn)出良好的耐受性和優(yōu)異的安全性。

立貝韋塔單抗用于治療丁型肝炎的上市申請（CXSS2400142）于2024年12月獲得中國CDE的受理，是中國首個遞交NDA的丁肝治療藥物，且已被納入優(yōu)先審評審批程序，目前處在一輪發(fā)補階段，有望在2026 Q1獲批上市。

三、心腦血管領域

Sotatercept

預計批準時間：2026 Q1

Sotatercept是Merck & Co研發(fā)的一款First-in-Class Ⅱ型激活素受體ACVR2A的融合蛋白，由ACVR2A胞外結構域與IgG1的Fc結構域融合而成，作為TGF-β超家族成員的選擇性配體陷阱，可重新平衡BMPR-Ⅱ信號傳導，恢復血管細胞生長平衡，抑制肺動脈過度增殖和重塑，從而從疾病根源上改善肺動脈高壓(PAH)。

2025年Merck & Co公布了sotatercept治療新診斷PAH成人患者的III期HYPERION試驗的積極結果。研究顯示，與安慰劑相比，sotatercept將臨床惡化事件的風險降低了76%。該復合終點包括全因死亡和PAH相關住院。這種益處出現(xiàn)早且持續(xù)，sotatercept治療組有10.6%的患者經(jīng)歷至少一次臨床惡化事件，而安慰劑組為36.9%。安全性則與之前的試驗一致。

2024年10月，sotatercept首次在中國申請上市，目前一輪發(fā)補已完成審評，有望于2026 Q1在中國獲批。

艾曲帕米（etripamil）

預計批準時間：2026 Q1

艾曲帕米是由Milestone Pharmaceuticals自主研發(fā)的一款速效L型鈣離子通道阻滯劑，半衰期大約20分鐘，通過鼻腔噴霧給藥快速起效，可由患者隨時隨地自行給藥，有望將目前在急診才能獲得的治療方式轉移至家中，為患者提供更加快速的治療方法。

2021年5月，箕星藥業(yè)和Milestone達成獨家許可協(xié)議，獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物艾曲帕米治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）和其它心血管疾病的獨家許可權。 2024年9月，箕星藥業(yè)宣布艾曲帕米治療PSVT患者的中國III期JX02002 臨床試驗獲得積極頂線數(shù)據(jù)。JX02002是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，共計500例患者入組，旨在評價患者在家中自行使用艾曲帕米以終止PSVT發(fā)作的有效性和安全性。研究達到了方案預設的主要終點，與安慰劑相比，服用艾曲帕米的患者在給藥后30分鐘內(nèi)，PSVT轉復為竇性心律的時間方面具有顯著優(yōu)效性（風險比=3.002；p=0.0005）。值得注意的是，在所有3期試驗中，艾曲帕米給藥后24小時內(nèi)均未出現(xiàn)嚴重不良事件。

基于艾曲帕米關鍵性III期 RAPID 研究和中國III期 JX02002 臨床研究所取得的數(shù)據(jù)結果，2025年1月，箕星藥業(yè)向NMPA提交艾曲帕米治療PSVT的上市申請（JXHS2500007），目前已完成新報任務審評，有望于2026 Q1在中國獲批。

普樂司蘭（plozasiran）

預計批準時間：2026 Q1

普樂司蘭是 Arrowhead 研發(fā)的First-in-Class RNAi療法，旨在減少載脂蛋白C-III（APOC3）的產(chǎn)生，從而降低甘油三酯水平，是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。

2025年8月，賽諾菲與Arrowhead的子公司維亞臻生物簽署資產(chǎn)購買協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂司蘭的權利。資產(chǎn)購買協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預付款，并將有資格在普樂司蘭鈉注射液在中國大陸的各種適應癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷售額的特許權使用費。

普樂司蘭用于治療FCS已獲得美國FDA和中國NMPA授予的突破性療法認定。2025年1月，維亞臻向NMPA提交的普樂司蘭用于治療FCS患者的上市申請（JXHS2500018）獲得正式受理，并被納入優(yōu)先審批，有望于2026 Q1在中國獲批。

四、免疫領域

伊曲莫德

預計批準時間：2026 Q1

伊曲莫德是一款每日一次口服的選擇性 S1P1/4/5受體調節(jié)劑，目前已在美歐日多地獲批用于治療潰瘍性結腸炎（UC）。S1P是一種膜源性溶血磷脂信號分子，其受體屬于G蛋白偶聯(lián)受體，包括5種亞型（S1P1-S1P5）。伊曲莫德選擇性調節(jié)S1P1，S1P4，S1P5，通過S1P1將特定淋巴細胞亞群滯留于淋巴結，發(fā)揮抑炎作用；并避開與不良反應相關的S1P2和S1P3，提升治療窗。

3期研究ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12結果顯示，伊曲莫德相較于安慰劑顯示出顯著療效，于2023年10月獲得FDA批準上市，用于治療中重度UC成人患者。2025年10月，云頂新耀公布了伊曲莫德在治療中重度UC的3期ENLIGHT UC研究結果，這是迄今為止亞洲UC患者中規(guī)模最大的關鍵3期試驗，包括12周誘導期和40周維持期。伊曲莫德在所有主要和次要療效終點上均顯示出統(tǒng)計學意義和臨床意義的顯著改善。

2024年12月，NMPA正式受理伊曲莫德用于治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的NDA申請，有望于2026 Q1在中國獲批。

斯貝利單抗（sibeprenlimab）

預計批準時間：2026 Q2

斯貝利單抗是Visterra開發(fā)的一款抗APRIL單克隆抗體，通過限制Gd-IgA1的產(chǎn)生和免疫復合物的形成，阻斷IgA腎病免疫致病性級聯(lián)反應中的關鍵起始步驟。目前，全球已有四款藥物獲批用于治療IgA腎病，包括Nefecon膠囊、司帕生坦片、伊普可泮膠囊和阿曲生坦片。斯貝利單抗是第一款提交上市申請的APRIL靶向藥物。

2025年11月25日，斯貝利單抗獲FDA加速批準上市，用于治療有疾病進展風險的原發(fā)性IgA腎病，通過減少蛋白尿減緩腎臟損傷，并延緩疾病向終末期腎病的進展。此次批準基于VISIONARY 3期中期分析，該分析顯示，在9個月的治療中，斯貝利單抗使蛋白尿顯著降低51%（p<0.0001），而安慰劑組為2%。該適應癥的持續(xù)批準可能取決于正在進行的VISIONARY 3期研究中臨床益處的驗證和描述，預計eGFR數(shù)據(jù)將于2026年初公布，以支持FDA的傳統(tǒng)批準。

2025年7月，CDE 官網(wǎng)公示斯貝利單抗納入優(yōu)先審評目錄，2025年9月2日，其國內(nèi)上市申請獲 CDE 正式受理，用于治療IgA腎病成人患者，有望于2026 Q2在中國獲批。

阿伏利尤單抗（anifrolumab）

預計批準時間：2026 Q3

阿伏利尤單抗是阿斯利康開發(fā)的一款First-in-Class全人源化IgG1單克隆抗體，靶向I型干擾素受體1（IFNAR1），從而阻斷I型干擾素的活性。IFNAR1與IFNAR2可形成異二聚體IFN-α/β 受體，是參與調控系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）炎癥通路的細胞因子，在其病理生理學中起著核心作用，I型干擾素受體信號的增加與疾病活動度和嚴重程度增加相關。

2021年8月，阿伏利尤單抗首次獲FDA批準上市，用于接受標準治療的中重度SLE成人患者。多項注冊性臨床研究（III期TULIP-1/TULIP-2/II期MUSE）的數(shù)據(jù)表明，與安慰劑相比，在標準治療基礎上，接受阿伏利尤單抗治療的患者實現(xiàn)皮膚及關節(jié)多器官系統(tǒng)的整體疾病活動度減少，同時口服皮質類固醇（OCS）的使用也持續(xù)減少。

2025年8月20日，CDE官網(wǎng)顯示，阿伏利尤單抗注射液上市申請已獲受理，用于治療SLE患者，有望于2026 Q3在中國獲批。

五、罕見病領域

伏索利肽（vosoritide）

預計批準時間：2026 Q1

伏索利肽由BioMarin研發(fā)，用于治療骨骺尚未閉合兒童患者的軟骨發(fā)育不全生長障礙。在軟骨發(fā)育不全患者中，由于成纖維細胞生長因子受體3基因（FGFR3）發(fā)生功能獲得性突變，骨組織生成中的重要過程軟骨內(nèi)骨生長受到負向調控。伏索利肽是一種C型利鈉肽（CNP）類似物，作為FGFR3下游信號通路的正向調節(jié)劑，可促進軟骨內(nèi)骨生長。

2021年11月，美國FDA加速批該藥用于增加5歲及以上骨骺（生長板）未閉合的軟骨發(fā)育不全兒科患者的線性生長。該藥是FDA批準的首個用于軟骨發(fā)育不全兒童的治療藥物。BioMarin在2025 ASBMR年會上公布的新數(shù)據(jù)進一步證實了其治療軟骨發(fā)育不全的療效，3期CANOPY長期擴展研究（111-302）表明，伏索利肽在青春期后仍能持續(xù)促進生長，治療組男性比未治療者多生長7.55厘米，女性多生長8.07厘米。

2025年9月5日，CDE官網(wǎng)顯示伏索利肽的上市申請已獲受理，根據(jù)其注冊臨床研究信息，推測其適應癥為兒童軟骨發(fā)育不全。此前已于2025年8月正式納入優(yōu)先審評目錄，有望于2026 Q1在中國獲批。

rilzabrutinib

預計批準時間：2026 Q1

rilzabrutinib是Sanofi研發(fā)的一款口服，可逆的BTK共價抑制劑，通過抑制巨噬細胞介導的血小板破壞，減少致病性自身抗體產(chǎn)生的雙重作用機制增加免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板計數(shù)，降低出血風險。

2025年8月，賽諾菲宣布rilzabrutinib在美國獲得FDA批準，成為全球首個用于治療免疫性血小板減少癥的BTK抑制劑。此次批準基于關鍵的LUNA 3（NCT04562766）3期臨床研究，在202名成年持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥患者中評估了rilzabrutinib的療效和安全性。結果表明，在第25周，rilzabrutinib組患者在血小板反應持久性（23% vs 0%；p<0.0001），首次血小板反應時間（36天 vs 未達到；p<0.0001）和患者健康生活質量評分均有整體提高，且安全性良好。

目前rilzabrutinib獲得了FDA授予的ITP快速通道和孤兒藥認定。賽諾菲于2024年12月在中國提交了rilzabrutinib的上市申請，用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥，目前新報任務已完成審評，有望于2026 Q1在中國獲批。

Onasemnogene abeparvovec

預計批準時間：2026 Q3

onasemnogene abeparvovec是諾華開發(fā)的一款基于腺相關病毒（AAV9）載體的基因治療藥物，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。SMA是一種嚴重的遺傳性、進行性神經(jīng)肌肉疾病，會導致嚴重的肌肉萎縮和多種疾病相關并發(fā)癥，是嬰兒死亡最常見的遺傳原因，也是最常見的罕見病之一。SMA由運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變引起，而該藥攜帶SMN1的功能性拷貝，通過單次注射即可實現(xiàn)肌肉細胞持續(xù)產(chǎn)生全長SMN蛋白，有望獲得終身臨床療效，恢復患者的正常肌肉功能，阻止疾病進展。

目前，全球共有三款獲批的SMA治療藥物，其中onasemnogene abeparvovec是唯一一款一次性基因療法。2019年該藥首次獲得FDA批準，靜脈注射用于治療2歲以下攜帶SMN1基因突變的SMA患者。2025年11月，該藥品再次獲批，鞘內(nèi)注射用于治療被確診為SMN1突變的2歲及以上SMA患者，此次獲批基于注冊性III期STEER研究的數(shù)據(jù)，并有開放標簽Ⅲ期研究STRENGTH的數(shù)據(jù)支持。結果顯示，治療組患者的運動功能獲得了具有統(tǒng)計學意義的顯著改善，患者出現(xiàn)了在疾病自然病程中通常無法觀察到的運動能力，且療效在52周的隨訪期內(nèi)得以維持。

2025年8月2日，onasemnogene abeparvovec鞘內(nèi)注射液在中國提交上市申請。此前，該藥物已被納入優(yōu)先審評程序，擬用于治療6月齡及以上5q型脊髓性肌萎縮癥患者，有望于2026 Q3在中國獲批。

六、其他領域

特澤利尤單抗（tezepelumab）

預計批準時間：2026 Q1

特澤利尤單抗是由安進與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)，是全球首個也是唯一一個已上市的靶向TSLP的單克隆抗體。特澤利尤單抗可阻斷TSLP，進而抑制TSLP介導的炎癥通路。TSLP是一種關鍵的上皮細胞因子，位于多種炎癥級聯(lián)反應的上游，與哮喘、慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）、慢性阻塞性肺疾病（COPD）、嗜酸性食管炎（EoE）等疾病相關。

2021年12月，特澤利尤單抗首次在美國獲批上市，用于作為12歲及以上兒童和成人重度哮喘患者的附加維持治療。2022年9月又分別于歐洲和日本上市。基于III期 WAYPOINT試驗的有效性和安全性數(shù)據(jù)，2025年10月，特澤利尤單抗再獲FDA批準并 且適應癥擴至CRSwNP。此外，針對EoE，COPD，塵螨過敏等適應癥已處于臨床后期階段。據(jù)阿斯利康2024年報，特澤利尤單抗全年收入達到12.19億美元。

2024年11月特澤利尤單抗NDA申請已獲CDE受理，擬用于哮喘患者的治療，目前處于一輪發(fā)補階段，有望于2026 Q1在中國獲批。

洛替拉納（lotilaner）

預計批準時間：2026 Q1

洛替拉納是由Tarsus Pharmaceuticals開發(fā)的一款γ-氨基丁酸門控氯離子通道（GABA-Cl）非競爭性拮抗劑，用于治療蠕形螨性瞼緣炎。蠕形螨是該疾病的根本致病因素，洛替拉納可選擇性抑制蠕形螨體內(nèi)的GABA-Cl通道導致重提麻痹及死亡。同時，該藥物具有高度親脂性，有利于其在螨蟲寄生的睫毛毛囊皮脂環(huán)境中充分吸收，從而增強局部治療效果。

洛替拉納于2023年7月在美國獲批上市，是目前全球唯一一款靶向GABA-Cl通道的拮抗劑藥物，同時也是唯一一款獲批用于治療蠕形螨性瞼緣炎的藥物。其FDA批準主要基于兩項關鍵性臨床試驗（NCT04475432/NCT04784091）研究結果，兩項研究共入組800余名患者，均成功達到主要和次要終點，且未觀察到具有臨床意義的嚴重不良反應。在中國注冊進展方面, 2023年10月公布的III期臨床研究結果（NCT05629390）同樣顯示出明確的療效和良好的安全性。結果表明，洛替拉納在蠕形螨感染根除率方面具有統(tǒng)計學顯著性優(yōu)勢（p<0.001），在眼瞼袖套狀分泌物治愈率方面雖呈陽性趨勢但未達到統(tǒng)計學顯著性（p=0.15），整體耐受性良好。

2021年，Tarsus Pharmaceuticals與聯(lián)拓生物達成許可協(xié)議，授予聯(lián)拓生物在大中華區(qū)（中國大陸及港澳臺地區(qū)）對洛替拉納的獨家開發(fā)與商業(yè)化權益。2024年5月，遠大醫(yī)藥與聯(lián)拓生物及Tarsus Pharmaceuticals達成產(chǎn)品引進戰(zhàn)略合作，在滿足相關交割條件后，遠大醫(yī)藥獲得洛替拉納在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權益。2024年12月，遠大醫(yī)藥向NMPA提交的洛替拉納滴眼液用于治療蠕形螨性瞼緣炎的上市申請（JXHS2400107）獲得受理,有望于2026 Q1在中國獲批。

呫諾美林+曲司氯銨 (KarXT)

預計批準時間：2026 Q1

呫諾美林+曲司氯銨是一款復方毒蕈堿類抗精神病藥物，由呫諾美林（xanomeline）和曲司氯銨（trospium）組成。呫諾美林是一種針對 M1和 M4 型毒蕈堿乙酰膽堿受體 (mAChR) 的激動劑，能夠激活中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的膽堿能通路，曲司氯銨是mAChR的拮抗劑，可減少呫諾美林的錐體外系反應，在維持藥物中樞作用的同時提高藥物的耐受性。

2024年10月29日，再鼎醫(yī)藥宣布其在中國進行的KarXT治療精神分裂癥的3期試驗取得積極結果。試驗結果顯示，與安慰劑相比，KarXT組患者第五周的PANSS總分降低9.2分（-16.9 vs -7.7，p=0.0014）。該研究達到了試驗的所有主要和次要終點，KarXT組在第 5 周時 PANSS 陽性癥狀分量表評分、PANSS 陰性癥狀分量表評分、PANSS 陰性 Marder 因子評分、臨床總體印象嚴重程度量表評分以及PANSS應答比例均有顯著改善。

2024年9月，美國FDA已經(jīng)批準KarXT上市，用于治療成人精神分裂癥。2025年9月，KarXT首次被納入《中國精神分裂癥防治指南（2025版）》，這是其在全球首次被納入國家級指南，2025年1月18日KarXT的上市申請獲CDE受理，目前新報任務已完成審評，有望于2026 Q1在中國獲批。

德莫奇單抗 （Exdensur）

預計批準時間：2026 Q1

德莫奇單抗是GSK開發(fā)的一種長效的人源化單克隆抗IL-5抗體，它通過與IL-5高親和力結合，阻斷IL-5與其受體相互作用，從而抑制嗜酸性粒細胞的增殖與活化。與第一代抗IL-5單抗如美泊利珠單抗相比，德莫奇單抗具有更長的半衰期和更高的結合親和力，每半年只需注射一次，顯著提升了患者的用藥便利性和依從性。

2025年12月16日，美國FDA已批準Exdensur作為12歲及以上嗜酸性粒細胞表型嚴重哮喘患者的附加維持治療藥物。此次批準基于III期SWIFT-1和SWIFT-2試驗的研究數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)表明，每年兩次給藥可持續(xù)減少哮喘急性發(fā)作，與安慰劑相比，52周內(nèi)顯著降低了年化哮喘急性發(fā)作率（AER）（58%/48%)。匯總分析顯示，需要住院和/或急診就診的臨床顯著急性發(fā)作的年化發(fā)生率降低了72%。Exdensur是首個用于該適應癥的超長效生物制劑，每年僅需兩次給藥即可持續(xù)抑制2型炎癥。

2025年1月1日，CDE網(wǎng)站顯示德莫奇單抗已在中國申報上市，根據(jù)臨床試驗進展，推測此次申報的適應癥為重度嗜酸性粒細胞性哮喘（SEA），目前處于一輪發(fā)補階段，有望于2026 Q1在中國獲批。

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