Kano獲得種子資金以推進基因編輯技術

麻省理工學院的創業公司利用單鏈DNA‘彌合基因編輯與基因替代之間的差距’。

基因編輯技術公司 Kano Therapeutics 已完成一輪超額認購的500萬美元種子輪融資，以推進其旨在實現靶向非病毒基因插入的平臺。該公司是從麻省理工學院的Bathe BioNanoLab衍生出來的，自稱為‘疾病無關’——旨在通過彌合基因編輯與基因替代之間的差距來解決廣泛的復雜疾病。

目前的基因編輯技術通常依賴于雙鏈DNA（dsDNA）載體或病毒載體。根據Kano的說法，dsDNA載體面臨毒性和效率挑戰，而病毒載體可能引入安全隱患并使制造和重新給藥過程復雜化。

Kano專注于通過開發單鏈DNA（ssDNA）作為一種新型生物分子來推動基因編輯技術的發展，該公司聲稱這種方法提供了一種更安全、更高效和更靈活的基因插入方式。雖然典型的dsDNA分子由兩條互補的核苷酸鏈組成，但ssDNA分子僅由一條鏈組成，從而有效替換整個基因，且免疫反應風險較低。

Kano 專注于制造定制長度和序列的 ssDNA，規模適合藥物開發。該公司采用基于生物反應器的生產系統，制造長環狀的 ssDNA 修復模板，有效地打破了長期存在的制造瓶頸，以傳統成本的十分之一提供千堿基的 ssDNA，并顯著提升了生產規模。

“我們相信，治愈遺傳疾病不僅是生物學問題，還是工程問題，”Kano 的聯合創始人兼首席執行官 Floris Engelhardt 博士說。“我們需要的材料還不夠完善，無法實現基因療法的全部潛力。這就是我們為什么要建立一個‘一站式商店’的產品開發平臺，來大規模提供更安全的 DNA 載體。通過獲取一種新型基因修復模板，Kano 可以擴展現有編輯技術的能力，有效且靈活地修復更長的 DNA 序列。”

這筆種子資金使Kano的總融資額達到了710萬美元，由The Engine Ventures和VSquared Ventures共同主導，Taihill Venture和Metaplanet也參與其中。資金將用于進一步提升Kano的實驗室實踐，設計臨床級千堿基ssDNA的生產工藝，并推動內部和外部的藥物開發項目。

“現有的基因藥物可以改變一個字母，甚至可能是一個詞的遺傳信息，而Kano則引入了替換整個句子甚至段落的能力，”普通合伙人Ann DeWitt表示。

展望未來，Kano計劃開始開發基于千堿基基因插入的自有體外基因治療藥物管線。該公司還計劃擴大現有的治療合作，提升生產能力，以啟動由外部合作伙伴推動的臨床前項目。