11名已經被判“死刑”的白血病患者,在接受一種來自陌生人身體的“通用型超級細胞”治療后,僅僅28天,所有人骨髓中的癌細胞竟然全部清零!
這是剛剛發生在醫學界的奇跡。2025年12月8日,全球頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)刊登了這項重磅研究。由倫敦大學學院(UCL)和大奧蒙德街兒童醫院(GOSH)Waseem Qasim教授領銜的團隊,用一種前所未有的“堿基編輯”技術,攻克了被稱為“癌癥之王”中最難啃的硬骨頭——復發性/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病(T-ALL)。這不僅是醫學的勝利,更是人類用基因技術改寫生命代碼、從死神手中搶人的又一座里程碑。
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要理解這次突破有多牛,我們先得知道這個對手有多狠。
大家熟知的CAR-T療法(嵌合抗原受體T細胞免疫療法),在治療B細胞白血病上已經大殺四方,不僅進了醫保,還制造了無數“治愈神話”。簡單說,就是把患者自己的免疫T細胞抽出來,裝上導航雷達(CAR),再輸回去精準獵殺癌細胞。
但這招對T細胞白血病(T-ALL)完全沒用。
為什么?因為這是一個極其尷尬的“大水沖了龍王廟”的故事。
在T-ALL中,癌變的細胞是T細胞;而我們要派去殺敵的戰士(CAR-T)也是T細胞。這就好比警察局里混進了恐怖分子,大家穿的制服(細胞表面抗原CD7)一模一樣。
如果你給CAR-T裝上識別CD7的雷達,它們還沒見到癌細胞,就會先看到身邊的戰友——“咦,你也穿這身衣服?死吧!”
結局就是:自相殘殺(Fratricide)。還沒等去殺敵,CAR-T細胞先把自己人殺光了。
所以,長期以來,復發性T-ALL幾乎就是絕癥。化療無效,移植失敗,醫生只能兩手一攤。
怎么破局?英國科學家想到了一個驚天腦洞:既然還是得用T細胞,那我們能不能造出一個“六親不認、刀槍不入”的雇傭兵?
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于是,一種名為BE-CAR7的超級細胞誕生了。
這里用到了比傳統CRISPR更高級的技術——堿基編輯(Base Editing)。如果說傳統的CRISPR基因編輯是把DNA剪斷的“剪刀”,那堿基編輯就是一支極其精細的“鉛筆”和“橡皮擦”,它不切斷雙鏈,只是把DNA上的一個字母(比如C)擦掉,改成另一個(比如T)。
科學家對著來自健康供體的T細胞,極其精準地改了三處“錯別字”:
- 第一筆,敲掉“身份ID”(TCR):這樣,這些外來的細胞進入患者體內,就不會攻擊患者的正常組織(避免移植物抗宿主病)。
- 第二筆,敲掉“制服標記”(CD7):這是最騷的一步!沒了CD7標記,這些超級戰士就隱身了,它們可以瘋狂屠殺帶有CD7的癌細胞,卻不會誤傷自己人。完美解決了“自相殘殺”的BUG。
- 第三筆,穿上“防彈衣”(CD52):敲掉CD52,讓這些細胞能抵抗化療藥物。這樣醫生可以一邊給患者上化療藥壓制免疫系統,一邊讓這些超級戰士在毒霧中沖鋒陷陣。
原理聽著很完美,療效炸裂才是硬道理。
讓我們把目光投向一位名叫Alyssa的英國女孩。2022年,13歲的她確診T-ALL,化療、骨髓移植全部失敗。醫生告訴她的父母:能做的都做了,帶孩子回家,讓她舒服點走吧。
就在絕望之際,她成為了這種新療法的全球第一只“小白鼠”。
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醫生從冷庫里拿出了一管來自陌生健康人的BE-CAR7細胞,輸進了她體內。
奇跡發生了。
短短28天后,Alyssa體內的白血病細胞徹底消失!隨后她接受了第二次骨髓移植。
現在的Alyssa怎么樣了?在最新的這篇論文中,研究者自豪地跟進:她已經無癌生存超過36個月!那個曾經躺在病床上等待死神的女孩,現在正忙著考駕照、做這一生想做的所有事。
這次NEJM發表的數據,匯總了包括Alyssa在內的11位勇士(9名兒童,2名成人)。
數據硬得讓人頭皮發麻:
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- 100%緩解:所有患者在治療28天后,形態學上完全緩解。
- 82%深度緩解:9名患者達到了微小殘留病變(MRD)陰性,這意味著用最精密的儀器也找不到癌細胞了。
- 64%長期生存:在后續跟蹤中,超過六成的患者至今仍處于無病生存狀態。
要知道,這些可都是常規治療手段全部用盡、已經在鬼門關徘徊的患者啊!
當然,科學從來不是魔法,雖然這次結果足夠震撼,但也并非毫無代價。
由于這種療法太猛,會暫時“格式化”患者的免疫系統,病毒感染成了最大的風險。但在死亡面前,這已經是可以用現代醫學控制的“小麻煩”。
更重要的是,這是一種“通用型”(Universal)療法。
以前的CAR-T是“私人訂制”,得抽患者自己的血,等幾周制備,又貴又慢,萬一患者血不行了還沒法做。
而BE-CAR7是“現貨”(Off-the-shelf)。用健康人的血提前大批量制備好,凍在冰箱里。病人來了,隨取隨用。
這意味著什么?意味著成本可能大幅降低,意味著救命不再需要漫長的等待。
就在剛剛,人類又一次從死神手里,搶回了那些本該凋零的花朵。
致敬醫學,致敬生命。
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參考文獻:
- Chiesa R, et al. Universal Base-Edited CAR7 T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia.N Engl J Med. 2025;393.
- BBC News. Pioneering new treatment reverses incurable blood cancer in some patients. December 2025.
- ScienceDaily. Gene-edited CAR-T cells erase aggressive T-cell leukemia. December 2025.
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