奧瑞利珠單抗，成功進入國家醫保藥品目錄！

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多發性硬化患者治療的新“保”障。

2025年12月7日，國家醫療保障局、人力資源和社會保障部正式發布了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年版）》。其中，多發性硬化的創新治療藥物奧瑞利珠單抗被正式納入醫保目錄。奧瑞利珠單抗于2025年3月31日獲中國國家藥品監督管理局批準，用于治療成人復發型多發性硬化（RMS，包括臨床孤立綜合征、復發緩解型多發性硬化和活動性繼發進展型多發性硬化）和原發進展型多發性硬化（PPMS），在不到一年的時間里迅速被納入國家醫保目錄，實現了從獲批到醫保報銷的高效銜接，標志著我國在多發性硬化這一重大罕見病領域的保障水平邁上新臺階。

圖：奧瑞利珠單抗進入醫保目錄名單截圖

醫保落地，療效定心：奧瑞利珠單抗為MS患者點亮前路

多發性硬化（MS）作為一種慢性神經免疫性疾病，以中樞神經系統炎癥性脫髓鞘為主要特征[1]，是我國首批被納入罕見病目錄的疾病之一。MS好發于29~39歲青壯年人群，女性更為多見，在我國年患病率約2.32/10萬人，男女患病比例為 1:1.5~1:2[1-2]，是導致青壯年神經功能殘疾的最常見原因之一[3]。

MS對患者生活質量的沖擊尤為嚴峻。《2020年中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》[4]顯示，54.2%的成年MS患者無全職工作，失去穩定收入來源；43.91%的患者日常生活需要他人協助。更值得關注的是，我國MS導致的傷殘調整壽命年（DALY）高達7.1萬年，其中超過80%的DALY負擔源于過早死亡[2]。這些數據共同揭示推動有效治療、加強全病程管理，已成為改善MS患者預后、減輕個人疾病負擔和社會負擔的關鍵所在。

奧瑞利珠單抗作為一種靶向B細胞表面分子CD20的單克隆抗體，通過介導抗體依賴性細胞毒性、補體依賴性細胞毒性以及抗體依賴性細胞吞噬作用，靶向耗竭CD20陽性B細胞，但同時保留前體B細胞（允許B細胞重建）和漿細胞（維持體液免疫），從而精準抑制MS的異常免疫反應，減少中樞神經系統的炎癥和損傷[5-6]。

在復發型多發性硬化（RMS）的治療中，奧瑞利珠單抗關鍵Ⅲ期OPERA I/II研究[5]顯示，經奧瑞利珠單抗治療96周，患者年復發率（ARR）僅0.16，較干擾素β-1a（IFNβ-1a）組復發風險降低46%（P<0.001）。在延緩殘疾進展方面，患者12周和24周確認殘疾進展（CDP）發生率分別為9.1%和6.9%，較IFNβ-1a組風險降低40%（分別P<0.001，P=0.003）。影像學結果進一步證實其療效，奧瑞利珠單抗治療組患者平均活動性病灶數僅0.02個，顯著低于IFNβ-1a組（P＜0.001），且平均腦容量損失較IFNβ-1a組顯著減緩（-0.57 vs -0.74，P=0.004）。

對于疾病進展更快、致殘程度更高、生活質量更差、疾病負擔更沉重，且無適應癥藥物的原發進展型多發性硬化（PPMS）[7]，奧瑞利珠單抗同樣展現出治療價值。其Ⅲ期ORATORIO研究[6]納入732例PPMS患者，以2:1比例隨機分配至奧瑞利珠單抗或安慰劑治療組，持續至少120周。結果顯示，奧瑞利珠單抗治療12周CDP發生風險較安慰劑組降低24%（HR=0.76，P=0.03），達到主要終點；24周CDP風險較安慰劑組降低25%（HR=0.75，P=0.04）；以25英尺步行時間衡量患者步行速度惡化程度，奧瑞利珠單抗治療120周后較基線平均變化時間為38.9%，顯著低于安慰劑組（55.1%，P=0.04）。

奧瑞利珠單抗還是目前（截至2025年12月8日）唯一擁有超過10年長期隨訪數據的抗CD20藥物。在RMS的開放標簽擴展（OLE）研究[8]中，持續治療11年，ARR進一步降至0.017，相當于患者約每60年才出現1次復發；近80%的患者未出現殘疾進展，92.1%的患者無需行走輔助，長期MRI隨訪顯示持續的奧瑞利珠單抗治療幾乎可以完全抑制患者疾病的炎癥活動。在PPMS患者的長期隨訪[8]中，同樣觀察到超過1/3的患者11年內無殘疾進展，80.4%患者無需依賴輪椅。

安全性方面，根據奧瑞利珠單抗在RMS和PPMS患者人群中長達11年的隨訪分析[9]顯示，在對照治療期和OLE觀察到的不良反應（AE）和嚴重不良反應（SAE）發生率保持一致。大多數AE為輕中度，最常見的AE是輸注反應和上呼吸道感染，治療初期患者輸注相關反應發生率較高，但隨時間延長該類AE發生率有所下降，長期治療期間嚴重感染率始終保持較低水平，且大多數嚴重感染（92.1%）能夠恢復或解決，未留下后遺癥。這些數據共同印證了奧瑞利珠單抗為MS患者帶來的長期疾病控制與生活質量保障。

強效持久，醫保護航：奧瑞利珠單抗讓希望觸手可及

作為治療MS的高效疾病修飾治療藥物，奧瑞利珠單抗已在全球100多個國家與地區廣泛應用，累計治療患者超過42萬例。除確切的治療效果，其一年兩次靜脈輸注的給藥方式，為MS患者提供了一種真正可持續的長期管理模式。

一項基于商業索賠數據庫的分析[10]顯示，奧瑞利珠單抗12個月停藥率僅為8%，顯著低于其他靜脈注射、口服及皮下注射類DMT藥物；至18個月時，其停藥率仍維持在17%的較低水平，而其他藥物組已升至40%~55%。在依從性方面，奧瑞利珠單抗12個月依從率高達92%（以覆蓋天數比例≥80%為標準），同樣優于各類對照藥物；至18個月時仍保持在86%，展現出良好的治療持續性。

半年一次的給藥頻率極大減輕了患者往返醫院的時間成本與經濟壓力，有效提升了治療依從性。患者得以更專注于工作與日常生活，真正實現“以患者為中心”的長期疾病管理。此次奧瑞利珠單抗成功納入國家醫保目錄，標志著這一經過全球驗證的創新療法不再因經濟門檻而令廣大患者望而卻步。醫保報銷將有效降低患者的經濟負擔，讓創新成果真正惠及于民，為中國MS患者及其家庭帶來了實質性的希望與曙光。

結語

奧瑞利珠單抗成功納入國家醫保藥品目錄，是推動“健康中國2030”戰略在罕見病領域落地的重要舉措。這一突破性進展，不僅減輕了患者個體家庭的經濟負擔，更將提升我國多發性硬化整體治療水平，為構建更加完善的罕見病保障體系貢獻力量。相信在醫保政策的支持與創新藥物的助力下，更多MS患者將擁抱高質量生活。

專家簡介

周紅雨 教授

四川大學華西醫院

• 四川大學華西醫院神經內科，主任醫師，教授，博導
  

• 中國神經科學學會神經免疫分會，副主任委員
  

• 中國醫師協會神經內科醫師分會神經免疫疾病專業委員會，委員
  

• 中國卒中學會免疫分會常務委員及中國免疫學會神經免疫分會，委員
  

• 四川省醫學會神經病學專業委員會神經免疫學組，組長
  

• 中國神經免疫學和神經病學雜志, 編委
  

• 第十四批四川省衛生健康委學術技術帶頭人
  

• 參與制定了多發性硬化、視神經脊髓炎譜系疾病、重癥肌無力、格林巴利綜合征等神經免疫性疾病診療的專家共識和臨床指南。主持國家自然科學基金、國家重點研發計劃、省科技廳重點研發項目等多項課題。以第一作者或通訊作者累計發表論文100余篇，其中SCI論文70余篇，包括

  Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm、QJM、

  J Neuroinflammation、Neuroimage

  等期刊

調研問題

參考文獻：

[1]中華醫學會神經病學分會神經免疫學組,多發性硬化診斷與治療中國指南（2023版）.中華神經科雜志,2024，57(01) : 10-23.

[2]Zhang C, Liu W, Wang L, et al. Prevalence and Burden of Multiple Sclerosis in China, 1990-2019: Findings From the Global Burden of Disease Study 2019. Neurology. 2024;102(11):e209351.

[3]胡學強,鐘曉南.多發性硬化的診斷和鑒別診斷[J].中華神經科雜志,2022,55(9):1019-1024.

[4]中國罕見病聯盟. 一圖看懂《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》. Accessd by https://www.chard.org.cn/detail/news/429.

[5]Holloman JP, Axtell RC, Monson NL, Wu GF. The Role of B Cells in Primary Progressive Multiple Sclerosis. Front Neurol. 2021;12:680581. Published 2021 Jun 7.

[6]Montalban X, Hauser SL, Kappos L, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017;376(3):209-220.

[7]Purmonen T, Hakkarainen T, Tervomaa M, Ruutiainen J. Impact of multiple sclerosis phenotypes on burden of disease in Finland. J Med Econ. 2020;23(2):156-165.

[8]MS Weber, et al. The Patient Impact of 10 Years of Ocrelizumab Treatment in Multiple Sclerosis: Long-Term Data from the Phase Ⅲ OPERA and ORATORIO Studies. ECTRIMS 2023.

[9]SL Hauser,et al.Safety of Ocrelizumab in Multiple Sclerosis: Up to 11 Years of Updated Analysis in Patients with Relapsing and Progressive Multiple Sclerosis. ECTRIMS 2025.

[10]Engmann NJ, Sheinson D, Bawa K, Ng CD, Pardo G. Persistence and adherence to ocrelizumab compared with other disease-modifying therapies for multiple sclerosis in U.S. commercial claims data. J Manag Care Spec Pharm. 2021;27(5):639-649.

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