產業新聞丨啟函生物公布同種異體CAR-T療法新臨床數據

12月9日，啟函生物宣布，在第67屆美國血液學會（ASH）年會上進行了一場口頭報告及多場海報展示，會上公布了公司同種異體CAR-T項目積極的臨床結果，以及支持其體內CAR-T項目開發的基礎性臨床前數據。

口頭報告重點介紹了三項評估QT-019B治療多種自免疾病的IIT數據，共納入20例受試者。研究表明，治療耐受性良好，未發生超過1級的細胞因子釋放綜合征（CRS）事件，且未報告免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或嚴重感染。

在多個重癥自免疾病適應癥中，QT-019B在19例接受治療劑量給藥的受試者中顯示出臨床獲益，另1例接受亞治療劑量的受試者未計入療效總結：

• 系統性紅斑狼瘡合并免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）（6例）：5例完全緩解（CR），血小板計數恢復正常；1例部分緩解（PR）。

• 抗磷脂綜合征相關性ITP（APS-ITP）（5例）：4例CR，血小板計數恢復正常。

• 自身免疫性溶血性貧血（AIHA）（3例）：2例CR，血紅蛋白恢復正常。

• SLE（2例）：1例達到DORIS緩解標準；1例在第2個月時獲得SRI-4應答。

• 神經系統自身免疫疾病（視神經脊髓炎譜系疾病與多發性硬化；3例）：受試者仍在隨訪中。

藥代動力學與藥效學數據進一步證實了啟函生物“免疫豁免”平臺實現持免疫重置的潛力：

• 在接受FDA批準的治療劑量水平治療的19例受試者中，有17例觀察到同種異體CAR-T細胞的強勁擴增。

• 致病性自身抗體出現深度且持續的清除 ，與預期的免疫重置機制一致。

• 在多發性硬化受試者中，早期腦脊液分析顯示，寡克隆區帶（OCB）和κ游離輕鏈（kFLC）被快速且持久地清除。

據啟函生物新聞稿介紹，通用型雙靶點CAR-T細胞產品QT-019B已獲得美國FDA和中國NMPA針對難治性SLE的新藥臨床試驗批準。FDA還授予了其針對SLE-ITP適應癥的快速通道資格，1期臨床試驗的受試者入組工作正在積極進行中。此外，基于“免疫豁免”平臺，啟函生物還正在開發旨在同時克服免疫排斥和清淋依賴的下一代產品QT-019C。

參考資料：
[1]啟函生物于美國血液學會年會（ASH）公布同種異體CAR-T療法新的臨床數據及In Vivo CAR-T臨床前數據. From https://mp.weixin.qq.com/s/gdm3Q-8NUrZ5RemPA6HSaQ

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