速遞丨睿健醫(yī)藥細(xì)胞治療藥物獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展國(guó)際1期臨床試驗(yàn)

近日，美國(guó)FDA授予睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“睿健醫(yī)藥”）旗下NouvNeu004注射液“Special Exemption”特殊豁免資格，并進(jìn)一步批準(zhǔn)該產(chǎn)品針對(duì)多系統(tǒng)萎縮（MSA）的國(guó)際1期臨床試驗(yàn)。

多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種進(jìn)展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質(zhì)細(xì)胞，導(dǎo)致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導(dǎo)障礙，會(huì)逐步破壞多個(gè)關(guān)鍵腦區(qū)。這一機(jī)制與帕金森病等神經(jīng)退行性疾病存在本質(zhì)區(qū)別，正因如此，常規(guī)神經(jīng)疾病治療策略對(duì)MSA往往收效甚微，患者臨床表現(xiàn)復(fù)雜，診療難度極高。MSA發(fā)展迅猛，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險(xiǎn)。

NouvNeu004注射液采用了創(chuàng)新的“神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)+神經(jīng)重建”的復(fù)合治療策略，復(fù)合作用機(jī)制包括：注射液為病灶區(qū)域?yàn)l危細(xì)胞提供營(yíng)養(yǎng)支持，阻止其進(jìn)一步死亡；同時(shí)在多個(gè)病灶部位通過(guò)微環(huán)境誘導(dǎo)分化為神經(jīng)細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復(fù)與功能重建。

根據(jù)睿健醫(yī)藥新聞稿介紹，目前該公司兩款iPSC來(lái)源通用型細(xì)胞藥物——針對(duì)帕金森病的NouvNeu001，以及治療多系統(tǒng)萎縮的NouvNeu004，均被FDA授予“Special Exemption”特殊豁免資格，并且均實(shí)現(xiàn)了中美雙報(bào)雙批。NouvNeu001已經(jīng)于2024年6月獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)及其他國(guó)家啟動(dòng)國(guó)際多中心1期臨床試驗(yàn)。2025年8月，NouvNeu001還被FDA授予快速通道資格（FTD）。

參考資料：
[1] FDA再次授予“特殊豁免”，全球首個(gè)多系統(tǒng)萎縮細(xì)胞治療產(chǎn)品獲批國(guó)際臨床.From https://mp.weixin.qq.com/s/HlTEAgCnK0S7qCzJJQvUlQ

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場(chǎng)，亦不代表藥明康德支持或反對(duì)文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。