速遞丨只需每周一次，輝瑞血友病新藥「馬塔西單抗」在中國獲批！

11月21日，輝瑞（Pfizer）宣布，該公司只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創(chuàng)新藥物友瑞寧?（通用名：馬塔西單抗）已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)上市，適用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%）且體重≥35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率。

血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，患者常因反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷甚至致殘，嚴(yán)重影響學(xué)習(xí)、生活和工作。傳統(tǒng)治療多依賴凝血因子替代療法，即補(bǔ)充缺失的凝血因子VIII或IX，但這種方式通常需要每周多次靜脈注射，治療負(fù)擔(dān)重，依從性不足。

不同于傳統(tǒng)的治療方案，馬塔西單抗是一款非因子創(chuàng)新療法，它并不直接替代缺失的因子，而是通過抑制體內(nèi)一種天然抗凝血蛋白——組織因子途徑抑制物（TFPI），促進(jìn)凝血酶生成，從而恢復(fù)凝血與抗凝系統(tǒng)的平衡。這種凝血再平衡機(jī)制能夠降低包括經(jīng)治療出血、關(guān)節(jié)出血、自發(fā)性出血、靶關(guān)節(jié)出血及總出血等在內(nèi)的多種類型出血的風(fēng)險(xiǎn)。

據(jù)輝瑞新聞稿介紹，馬塔西單抗是輝瑞研發(fā)的血友病非因子創(chuàng)新療法，具有三重創(chuàng)新突破，將為患者帶來全新的臨床治療選擇。首先，區(qū)別于凝血因子替代的治療方式，該療法是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的創(chuàng)新機(jī)制研發(fā)；其次，傳統(tǒng)因子治療需要靜脈注射，馬塔西單抗則是固定劑量皮下注射給藥，且只需要每周一次，輸注負(fù)擔(dān)明顯減少；再次，它可以同時(shí)適用于重型A型血友病和重型B型患者。

全球3期BASIS研究數(shù)據(jù)顯示，不伴抑制物隊(duì)列中，馬塔西單抗規(guī)律治療12個(gè)月后，相比既往按需治療，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常規(guī)預(yù)防治療，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%。全球3期研究的擴(kuò)展研究（BASIS OLE）進(jìn)一步顯示，在最長達(dá)28個(gè)月的治療隨訪中，患者的中位ABR呈持續(xù)下降趨勢，并降低至0。與此同時(shí)，該產(chǎn)品的安全性也得到了臨床驗(yàn)證。在BASIS 1–3期研究中，大多數(shù)不良事件為輕中度且發(fā)生率低，并沒有出現(xiàn)因?yàn)椴涣际录?dǎo)致的停藥，血栓相關(guān)事件為零。

參考資料：
[1] 輝瑞首個(gè)固定劑量皮下注射血友病非因子創(chuàng)新療法友瑞寧?（馬塔西單抗）在華獲批.From https://mp.weixin.qq.com/s/s6agsXXGJQwf60uFlARmAQ

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