2周內(nèi)起效，100%患者緩解！CAR-T治療自身免疫疾病3期試驗(yàn)即將啟動(dòng)

Kyverna Therapeutics近日宣布，其注冊(cè)性2/3期臨床試驗(yàn)KYSA-6中，CAR-T療法KYV-101用于治療全身性重癥肌無力（gMG）在2期試驗(yàn)階段取得積極中期數(shù)據(jù)。100%患者在臨床終點(diǎn)日常生活活動(dòng)量表（MG-ADL）和定量重癥肌無力（QMG）評(píng)分上，均達(dá)到具有臨床意義的改善。Kyverna預(yù)定在今年年底前啟動(dòng)3期試驗(yàn)部分的患者入組。

KYSA-6的2期試驗(yàn)階段為一項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽、多中心研究，旨在評(píng)估KYV-101對(duì)gMG患者的療效與安全性。主要終點(diǎn)包括第24周的MG-ADL評(píng)分以及不良事件（AEs）的發(fā)生率和嚴(yán)重程度。次要終點(diǎn)包括QMG和重癥肌無力綜合評(píng)分（MGC）。

截至2025年10月3日，共有6例中度至重度gMG患者接受了劑量為1×108個(gè)KYV-101 CAR-T細(xì)胞的單次輸注治療，患者的平均疾病病程為5.3年（1.7–13.3），基線平均MG-ADL為11.2、QMG為17.3、MGC為21.8。所有患者均在既往免疫抑制治療（包括FcRn抑制劑與補(bǔ)體抑制劑）中治療失敗。數(shù)據(jù)截止時(shí)，治療后隨訪時(shí)間最長(zhǎng)達(dá)36周。這次2期中期數(shù)據(jù)的分析顯示：

▲接受KYV-101治療的患者在MG-ADL與QMG方面實(shí)現(xiàn)具有臨床意義的改善（圖片來源：參考資料[2]）

100%（6/6）患者在MG-ADL與QMG方面均實(shí)現(xiàn)具有臨床意義的顯著、快速且持續(xù)的改善，與既往是否使用生物制品無關(guān)。在第24周時(shí)，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分別為-8.0分和-7.7分，且在治療后第2周即已觀察到顯著改善。100%（6/6）患者達(dá)到應(yīng)答標(biāo)準(zhǔn)，即MG-ADL和QMG均下降≥3分。在至少隨訪滿24周的3例患者中，有2例達(dá)到最小癥狀表現(xiàn)（MSE），其定義為MG-ADL評(píng)分為0或1。

此外，100%（6/6）患者在MGC方面達(dá)到具有臨床意義的緩解，24周平均改善-12分。KYV-101在單次給藥后可顯著降低治療負(fù)擔(dān)，至24周時(shí)，100%患者已無需使用非甾體免疫抑制劑、高劑量糖皮質(zhì)激素（>10 mg），以及FcRn抑制劑或補(bǔ)體抑制劑。

安全性方面，KYV-101具有良好的耐受性，未觀察到新的安全性信號(hào)。未觀察到≥3級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）及免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。有1例患者出現(xiàn)4級(jí)中性粒細(xì)胞減少，為預(yù)期的不良反應(yīng)，經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)支持治療后在數(shù)據(jù)截止時(shí)改善至1級(jí)。

▲KYV-101的CAR結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)（圖片來源：參考資料[2]）

KYV-101是一款全人源、CD19靶向自體CAR-T療法，具有CD28共刺激域，旨在實(shí)現(xiàn)高效活性與良好耐受性，目前正在用于治療B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病。通過一次給藥，KYV-101有望實(shí)現(xiàn)深度B細(xì)胞清除和免疫系統(tǒng)重建，從而在自身免疫性疾病中實(shí)現(xiàn)持久的、無需持續(xù)用藥的疾病緩解。

參考資料：

[1] Kyverna Therapeutics Announces Positive Interim Phase 2 Data from KYSA-6 Study of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis at AANEM 2025. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-interim-phase-2-data

[2] Interim Data for KYSA-6 Phase 2 Clinical Trial of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/static-files/7403c88e-e537-4d4f-9505-37711d8d8890

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