首個！賽諾菲自免BTK抑制劑獲批上市

8月29日，賽諾菲宣布Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）獲FDA批準上市，用于治療對既往治療反應(yīng)不足的持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。這是首款獲批ITP適應(yīng)癥的BTK抑制劑。。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma開發(fā)的一種口服、可逆、共價BTK抑制劑。BTK在B細胞、肥大細胞和其他與先天免疫應(yīng)答相關(guān)的細胞中表達，參與多種免疫性疾病的發(fā)生發(fā)展過程。Rilzabrutinib可以通過減少致病性自身抗體產(chǎn)生和減少巨噬細胞介導(dǎo)的血小板破壞起到治療各種ITP并發(fā)癥的作用。2020年8月，賽諾菲以36.8億美元收購Principia Biopharma，囊獲包括該藥物在內(nèi)的多款產(chǎn)品。

FDA此次批準上市是基于III期LUNA 3研究的積極結(jié)果。該研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=202），評估了Rilzabrutinib（400mg，每日2次）對比安慰劑治療既往接受過治療的持續(xù)性或慢性ITP成人和青少年患者的療效和安全性。雙盲治療期持續(xù)12-24周，患者需接受Rilzabrutinib或安慰劑治療，隨后接受28周的開放標簽Rilzabrutinib治療，最后是4周的安全隨訪期或長期擴展研究。

研究的主要終點為實現(xiàn)持久血小板應(yīng)答（即在沒有挽救治療的情況下，患者在24周雙盲治療期的最后12周中至少有8周血小板計數(shù)≥50000/μL）的比例?；颊叩幕€血小板計數(shù)為15000/μL（正常水平為150000-450000/μL）。

結(jié)果顯示，Rilzabrutinib組實現(xiàn)持久血小板應(yīng)答的患者比例顯著高于安慰劑組（23% vs 0%，P<0.0001），數(shù)據(jù)具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義。此外，Rilzabrutinib組和安慰劑組分別有64%和32%的患者在治療最初12周內(nèi)實現(xiàn)血小板應(yīng)答，實現(xiàn)首次血小板應(yīng)答的時間為中位15天。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性與既往研究一致。

ITP是一種嚴重的獲得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗體介導(dǎo)的血小板破壞和血小板生成受損，導(dǎo)致血小板計數(shù)減少（<100000/μL）和危及生命的出血（如顱內(nèi)出血）風(fēng)險增加。此外，ITP患者的生活質(zhì)量也會因此受到嚴重影響，例如容易疲勞和出現(xiàn)認知功能障礙。

9月24日-25日，北京，2025中國醫(yī)藥決策者峰會將立足過去十年中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展成就和經(jīng)驗認知，結(jié)合時下的行業(yè)瓶頸和氣氛，探討產(chǎn)業(yè)未來10年的趨勢和破局出口，圍繞中國創(chuàng)新藥投資回報、Biotech成長與進階、商業(yè)化破與立、國際化突圍等代表性場景進行交流。

——歡迎掃碼，免費報名——

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責(zé)申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內(nèi)容，醫(yī)藥魔方不對任何主體因使用本文內(nèi)容而導(dǎo)致的任何損失承擔(dān)責(zé)任。