下一個大藥賽道：中國會被甩開嗎？

李昀 | 撰文

王晨 | 編輯

當全球生物制藥“低垂的果實”已被摘光時，下一個藥王將在哪個領域出現？

2025年，對于中樞神經系統（CNS）藥物而言，充滿了選擇和選擇的后果。

所謂的CNS藥物，粗暴一點說就是“為大腦設計的藥”。其中包括精神心理科疾病用藥，例如：抑郁癥、焦慮癥、雙向情感障礙等；也包括神經科疾病用藥，例如：阿爾茲海默癥、帕金森病、漸凍癥等。

一名投資人表示，從整個全球市場的角度來看，CNS類藥物都存在巨大的未滿足的臨床需求。但是從去年開始，相關企業的投資才在中國備受關注。“最重要的原因可能是因為腫瘤、ADC、CAR-T的賽道過熱，一級資本需尋找長期回報但技術壁壘高的賽道，CNS完美符合。”他說到。

截至 2025 年 6 月，中國在 CNS 治療領域已有至少 24 家創新藥企完成融資，融資總額累計超過 110 億元人民幣。企業涵蓋小分子、新基因治療等多個方向。

但與此同時，CNS藥物研發也極具風險。上半年，阿斯利康就宣布終止其所有 CNS 在研項目，包括與禮來合作的 AD 藥 MEDI1814 和處于II 期的偏頭痛單抗 MEDI0618 等——這表明部分大型跨國藥企正在退出 CNS 賽道，轉投更確定性的治療領域。

而在國內，CNS相關開發本身起步較晚，近幾年一些先行者雖然進入了商業驗證階段，但壞消息還是比好消息更多。其中最典型的代表就是綠谷971。這款用以治療阿爾茲海默癥的藥物從去年到今年，進入了斷貨、裁員、被藥監部門“卡關”等風波中。這款藥物的研發花去了公司40億元，但截至停產都未能利潤打平。

上述投資人也坦言，相較于其它領域，自己所在機構對CNS企業的投資額度一般不高。這名已經入行十幾年的從業者說，投資CNS領域“讓他找到了一種剛開始職業生涯時的感覺”：學習越多，越能發現這條路上遍布坑洞，工作時焦慮感很嚴重。

“雖然說CNS的討論度很高，但不是所有機構都會去碰?！彼f到，“相對來說，只有美元基金和成長型創投的興趣會高一些?！?/p>

更重要的是，在CNS這一領域，中國創新藥企業暴露了一些先天劣勢：比如業內常提的和美國相比中國“產學研“之間的脫節、藥物評審機制的彈性不足、市場對于疾病的認知程度較低等。現今的百億投資，在十年后究竟能結出怎樣的果子，在很大程度上也依賴于以上方面會在未來如何改變。

什么樣的機構在投？

從這兩年的CNS企業投融資事件來看，參與其中的玩家不少，但類型很有限。

其中就包括偏愛前沿領域的美元專業基金。包括禮來亞洲：曾經投資相關賽神醫藥，A 輪融資約 1 億美元；龍磐資本：領投核酸遞送類CNS企業大睿生物， A+ 輪融資約3500 萬美元；冪方健康：投資過專注神經炎癥的CNS企業高光制藥。

而在人民幣基金方面，投融資主力軍都是一些成長型、孵化型基金。比如啟明創投、高瓴創投，就參與了CNS類企業如寧丹新藥、澤安生物等企業的融資。

但這種投資選擇，并不能代表如今醫藥投資圈的大方向。“現在的投資環境，其實比以前更偏好快進快出的模式?！鄙鲜鐾顿Y人說到。“BD模式之所以這么火，就是因為能更快落地。對于腫瘤藥，只要能拿到早期數據就能BD，但是CNS藥的數據解讀難，很多管線即使都到了Phase 2，大藥企還是不敢買?！?/p>

總體而言，CNS藥物的研發周期長、失敗率高，從立項到上市少說8–10年，和大部分基金的投資期限（5年左右）嚴重不匹配。而這個預期期限因為資本環境原因還在不斷被縮短。

除此以外，CNS新藥模式還和一些具有中國本土特色的投資模式之間，存在一些天然的距離。

比如這兩年存在感越來越明顯的政府主導產業母基金，背后是一套當地醫藥制造升級、完善產業鏈和生態圈的敘事。但大部分CNS公司還停留在理論驗證的早期階段，和產業上下游之間勾連不深，本地化生產、帶動就業的價值不明顯，因此不在這一投資邏輯內。

再比如：由于大多數CNS類biotech管線較少、靶點較冷，產品線看上去不夠“豐滿性感”，對于如今主流的“平臺型+爆款藥”類型投資也缺乏吸引力。在大多數情況下，CNS藥物的高度個性化并不適合通過平臺被放大和復制。

什么樣的公司被偏愛？

在搞清楚不同資本類型的口味后，CNS類企業如何在拉投資時講故事就顯得尤為重要。這一領域企業所面臨的挑戰其實是：如何在一個小眾的領域，講出一個能被大眾接受的故事。

一些企業選擇在做充滿風險的早期藥物研發之余，還增加一些傳統的服務類業務。比如先聲系企業寧丹新藥，就是既做急性缺血性腦卒中、阿爾茲海默癥、神經病理性疼痛等適應癥的新藥，又做CXO服務，為藥物的臨床研究提供技術服務和專業指導。

除此之外，拓寬技術路徑本身的輻射范圍，或是利用好其它領域的技術驗證成果，也是講好故事的一個思路。

一名就職于CNS類biotech企業的從業者提到，他在找工作時對市場上同類型企業觀察后發現：目前市場上很多CNS類初創在某些關鍵研發環節上還處于推論階段。但資本認為誰的推論成功可能性更大，其實和產業對特定方向的信心相關。

關鍵環節之一就是如何穿越血腦屏障。由于血腦屏障對大多數分子阻擋極強，如今許多遞送平臺，仍停留在動物實驗或模型階段；人體臨床驗證尚非常稀少，因此很多平臺的有效性只是合理推論。

然而在近些年的中國biotech行業，遞送技術其實獲得了大量的開發經驗。盡管其中的靶點特異性和穿透方式并不適用于CNS類藥物，但是中國biotech產業在ADC、核酸類藥物“如何進入目標細胞”上的解決經驗，都能為CNS藥物開發提供必要的知識和借鑒。

“曾經面試過的一家公司老板，就有過在偶聯抗體上開發的成功經驗，對linker的理解尤其深入。他們公司比起其它同類型公司在融資上就更加順利?！鄙鲜鰪臉I者說到。

因此，如今贏得資本青睞的CNS企業，一般都不是只做CNS這一適應癥的。依靠某一突破關鍵研發環節的技術，管線往往可以覆蓋很多治療領域——這也是投資者愿意承擔風險的原因所在。

比如大睿生物主打的肝外核酸遞送技術，就可以在CNS以外的心血管代謝以及減重領域有所發揮；比如睿健醫藥主打的干細胞治療，已經開發了誘導多能干細胞來源的眼科產品，未來也希望將其運用在帕金森病的治療上。

中國可能彎道超車么？

據艾昆瑋報告，截至2025年，全球CNS 疾病領域試驗總數接近 3400 項，中國在全球 CNS臨床試驗中占比由2015–2019年的6% 提升到2020–2024年的13%。

但畢竟2024年中國在新啟動臨床試驗總數中占比已經達到了30%。盡管有所提升，但和歐美的熱度相比，中國對CNS的投入仍顯不足。

一些海外投資機構的報告也指出，從中國與海外的交易數據來看，中國biotech在CNS領域參與很少。機構由此判斷：盡管中國biotech近年勢頭很猛，但其在CNS等關鍵領域的滯后會讓未來的創新能力面臨風險。

事實上，盡管一些MNC選擇放棄陣地，但依然有許多公司在圍繞CNS進行持續交易。比如，武田曾與AC Immune就針對Aβ的疫苗產品達成了一項高達22億美元的BD；同一天，艾伯維和Gilgamesh宣布達成一項超20億美元的合作和許可選擇協議，以開發下一代精神疾病療法。

而中國在這一領域的出海上，一直保持沉寂。

如上所述，中國的優勢在于一些關鍵開發環節的舉一反三；但劣勢同樣明顯。

其中之一就在于監管部門的嚴格，以及這一因素導致的投資猶豫和開發猶豫。比如，導致阿爾茨海默癥藥物開發者綠谷停擺的一個重要原因就在于藥監方面對971有嚴格的專業標準，要求重復三期安慰劑雙盲對照臨床試驗。

相對而言，FDA對CNS類藥物的口子放得更開。比如2019年首發適應癥為精神分裂癥、2021年獲批用于雙相抑郁的藥物Caplyta，它的三項臨床試驗只有兩項是陽性結果，但綜合整體證據FDA還是蓋章通過。這一藥物在上市后引發了較為常見的內分泌紊亂等副作用，也證明了有關部門的把關問題；但毫無疑問的是，這種較為寬松的上市環境，極大刺激了資本的熱情和動力。

去年9月，對于CNS領域的一個大事件就是BMS公司精神分裂藥物Cobenfy在美上市，這是數十年來首個獲批的全新機制的精神分裂癥治療藥物。再鼎醫藥擁有這款藥物在大中華區的開發、生產和商業化權益，但至今還沒有在中國獲得上市批準。

FDA在CNS類藥物審批上的高效和開放，來自于美國公共衛生機構對這一領域的長期關注。據統計，NIH在21世紀投入80多億美元進行神經學研究，是90年代的近10倍。因此，監管部門對于CNS的臨床需求和難點都有更深入的認識，也形成了較為靈活的應對方法。

比如，CNS 疾病主觀性強，臨床評分存在干擾因素；對照組效應強，安慰劑反應率高；藥物效應窗口小，易因樣本、設計或入組標準變化造成失敗。針對這些特點，FDA往往會在主要臨床效益證據之外評估其它輔助證據，從而增加了藥物上市可能性。

要回答是否“彎道超車”這一問題，關鍵并不取決于起點——中國biotech已經在多個領域證實了這一點；而取決于是否能找到與自身藥物特點匹配的可商業化路徑。路徑選得對，加速度必然也會在未來得到釋放。

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