破解基因治療難題、新藥陸續上市…創新藥企在浦東跑出“加速度”

近日，Cytiva思拓凡與正序生物宣布，將攜手推動基因編輯技術在遺傳性疾病治療領域實現新突破；心凱諾醫療自主研發的SkyNova?外周血管支架獲國家藥監局批準上市；恩凱賽藥完成近億元A+++輪融資，將用于加速NK細胞藥物臨床轉化。

浦東是國內生物醫藥產業鏈最完整、生態最優良、人才最集聚、創新最活躍的區域之一。厚植于這片生物醫藥產業的“沃土”，眾多創新藥企持續加快新藥研發，加大投入力度，不僅為患者提供更多、更優的治療選擇，也為浦東經濟高質量發展注入了強勁動力。

企業聯手破解基因治療“遞送難題”

依托資本、人才、政策等支持，基因治療有望成為中國創新藥產業在抗體藥和ADC之后的未來增長新引擎。在張江科學城內，一項重量級合作最近達成：跨國企業丹納赫旗下運營公司Cytiva思拓凡與正序生物宣布將共同開發基于脂質納米顆粒遞送系統的基因治療創新工藝解決方案。

正序生物孵化自上海科技大學，其單堿基基因編輯技術具有高精度、低脫靶的特性，能精準、永久地改變單個堿基對，為遺傳性疾病治愈提供新可能。該技術減少了雙鏈切斷容易造成細胞凋亡和癌細胞擴增的問題，目前已治愈近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細胞貧血患者，但臨床應用還需突破組織遞送、規模化生產及質量控制等瓶頸。

此次與丹納赫集團合作，正序生物就將依托該集團全球平臺資源與Cytiva思拓凡豐富的LNP與AAV載體庫，加速構建體內遞送平臺。正序生物首席執行官牟曉盾認為，在Cytiva的GMP生產平臺與自身創新基因編輯平臺加持下，將顯著縮短技術開發和上市周期。“未來雙方將聚焦高甘油三酯血癥等慢性代謝疾病，有望通過一次性基因治療實現長期指標控制，為全球患者提供顛覆性治療選擇。”

這也是丹納赫首次與中國生物技術企業開展Danaher Beacon（燈塔項目）合作。該項目是丹納赫聯合頂級學術機構、科研院在全球范圍內發起的一項前沿科學研究計劃，旨在開展前沿性的科學研究，開發改善人類健康的創新技術和應用。丹納赫中國首席科學官方焯表示，“未來希望在更廣泛領域與本土機構、企業合作，借助自身技術工藝加速臨床應用。”

位于浦東張江的Cytiva中國科創中心將為此次基因編輯療法創新提供工藝開發和規模化生產等核心技術支持，其擁有全亞洲最大的模塊化生物工藝工作站，已完成數十項基因治療工藝開發項目。中心內的“揚帆計劃”正在起航，Cytiva中國總裁李蕾稱：“該計劃將利用我們的海外法規監管經驗和在當地的市場能力，與中國生物制藥公司合作，幫助他們更快抵達海外市場并取得成功。”

一批創新藥產品陸續獲批上市

心凱諾醫療自主研發的SkyNova?外周血管支架，是國產首款外周下肢動脈長支架。該產品由心凱諾醫療歷時十年自主研發，不僅凝聚了研發團隊心血，同時也為打破進口壟斷貢獻了力量。

據悉，2022年底，心凱諾獲張江高科、浦東資本、張江浩珩和蘇信創投億元聯合投資，以加速國內外市場開拓，推進神經及外周介入新產品布局。

與此同時，小分子創新藥領域也傳來好消息。勁方醫藥近期宣布，KRAS G12C抑制劑氟澤雷塞片（達伯特?）已獲中國澳門特別行政區藥物監督管理局批準上市。此前，氟澤雷塞片已于2024年8月由國家藥品監督管理局通過優先審評在中國大陸上市，作為國內首個、全球第三個上市的KRAS G12C抑制劑，今年上半年還被納入中國臨床腫瘤學會發布的《2025 CSCO非小細胞肺癌診療指南》，作為一級推薦藥物用于接受過一種系統性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

此前，氟澤雷塞片于2023年1月和5月被CDE納入突破性治療品種，分別擬用于治療至少接受過一種系統性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者以及至少接受過兩種系統性治療的KRAS G12C突變型晚期結直腸癌（CRC）患者；2024年8月，其新藥上市申請獲CDE批準，用于治療至少接受過一種系統性治療的KRAS G12C突變型晚期非小細胞肺癌患者。

加速NK細胞藥物臨床轉化

恩凱賽藥本輪融資由浦東創投、星博生輝參與，募集的資金將用于推進核心產品的臨床試驗及新產品管線開發，加速NK細胞藥物臨床轉化。

恩凱賽藥由中國科學技術大學田志剛教授帶領的核心技術團隊組建，自成立以來便專注于NK細胞基礎的創新細胞藥物研發與生產，致力于為患者提供更有效、更安全的精準免疫治療方案。“恩凱賽藥多個產品管線正加速推進，新一輪融資將為我們注入強勁動力，推動核心藥物的研發與臨床轉化進程。”恩凱賽藥創始人田志剛教授表示，團隊將持續深耕核心技術創新，豐富并優化產品管線，為患者帶來更多免疫治療新選擇。

此次融資的成功，不僅標志著恩凱賽藥在NK細胞藥物研發領域持續取得重要進展，更體現了投資機構對其創新技術與發展前景的信心。未來，恩凱賽藥將持續創新，不斷豐富產品管線、發展核心技術、推進細胞產品臨床研究，有信心將公司的NK細胞產品推進到下一個階段。

文字：楊珍瑩 吳燕 倪竹馨

編輯：倪竹馨

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