北京
對于血液病/腫瘤患者而言，診療技術的突破、新藥的落地，直接關系到治療希望與生活質量。近期，多項腫瘤診療進展、權威數據發布、行業會議動態與醫療政策更新，為病友家庭、醫護同仁帶來準確、實用的行業參考。為方便大家快速掌握核心信息，我們整理了各類重磅進展，助力患友精準了解前沿診療動態，少走彎路。
自體CD19 CAR-T治療系統性紅斑狼瘡：
有望實現“無藥緩解”
近日，中國醫學科學院血液病醫院及北京高博醫院雙聘專家潘靜團隊，聯合杭州師范大學基礎醫學院馮曉明團隊，在國際權威期刊Molecular Therapy發表了一項重要研究成果，專門針對被系統性紅斑狼瘡（SLE）困擾的患友。
這類患者長期依賴免疫抑制劑，不僅副作用明顯，病情還容易反復。研究納入了18名經多種免疫抑制劑治療無效的患者（含15名兒童），采用自體CD19 CAR-T細胞療法進行治療。結果顯示安全性良好，副作用輕微，第6個月時14名患者實現緩解，且多數人能停用免疫抑制劑，為實現長期“無藥緩解”打下了堅實基礎。（信息來源：BioArtMED）
復發/難治中樞神經系統淋巴瘤：
ASCT仍是目前化療敏感患者的首選
復發/難治中樞神經系統淋巴瘤（R/R CNSL）的患友，預后通常較差，尤其是再次誘導緩解后，選擇哪種鞏固治療方式至關重要。北京高博醫院胡凱教授團隊近期在Cancer Immunology, Immunotherapy雜志發表的研究，給這類患友提供了明確參考。
研究對比了60例再次達到完全緩解的患者，分別采用自體造血干細胞移植（ASCT）和CAR-T療法鞏固治療的效果。結果顯示，ASCT組患友3年無進展生存期（80%）明顯高于CAR-T組（64.8%），復發率也更低（20% vs 30.2%），尤其適合原發性CNSL患者。簡單來說，ASCT仍是這類患友的首選鞏固方案，不符合ASCT條件的患友，可考慮CAR-T療法作為替代方案。（信息來源：血液時訊）
低劑量CD7 CAR-T治療
復發/難治T細胞淋巴瘤：
高緩解率且毒性可控
復發/難治T細胞淋巴瘤的治療難度大，很多患友面臨化療耐藥、腫瘤負荷高、病情危重的困境。北京高博醫院胡凱主任團隊的楊帆醫生，在Blood Cancer Journal雜志發表了一項突破性研究，探索出低劑量CD7 CAR-T療法的新方案。
研究納入40例難治患者，采用低劑量（1×10? ±30% CAR-T cells/kg）治療，總體緩解率高達92.5%，且嚴重感染風險大幅降低。這種策略的核心意義在于：它能迅速壓低腫瘤負荷，為后續橋接異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）爭取寶貴的時間窗。隨訪數據顯示，橋接移植后的兩年生存率有顯著提升，為原本無藥可治的重癥患者開辟了生命通道。（信息來源：血液時訊）
兒童白血病CAR-T新選擇：
普基奧侖賽北京首方落地，
可及性大幅提升
對于復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的患兒家庭來說，最近有一個振奮人心的消息：我國首款自主研發、用于兒童及青少年的國家I類生物新藥普基奧侖賽注射液（商品名：普利得凱?）在北京高博醫院完成了患者回輸。
本次治療由北京高博醫院血液腫瘤免疫治療科潘靜主任團隊全程實施。該藥已納入北京普惠健康保特藥保障范圍，極大地減輕了用藥負擔，讓更多患兒家庭能用上這款高效、可及的前沿療法。（信息來源：北京高博醫院）
《國家兒童腫瘤監測年報（2024）》
正式發布
2026年4月25日，國家兒童腫瘤監測中心在北京國家會議中心正式發布《國家兒童腫瘤監測年報（2024）》。這份目前國內覆蓋最廣、數據最全、權威度最高的兒童腫瘤年度報告，直接關系患兒診療、康復管理、長期生存與家庭照護，是兒童腫瘤家長非常值得關注的權威信息。
年報顯示，我國兒童腫瘤總體5年生存率已達到76.42%，監測網絡覆蓋全國 29 省 1750 家醫療機構，累計納入41萬余名兒童腫瘤患者數據，清晰呈現不同癌種、年齡、性別間的生存差異，并明確確診后第一年是提升長期預后的關鍵窗口期。同時，報告進一步強化兒童癌癥幸存者長期隨訪體系，覆蓋身心健康、遠期并發癥、心理支持、家庭經濟負擔等關鍵維度，為全國兒童腫瘤診療、康復服務、公益救助與家庭支持提供了重要依據。（信息來源：國家兒童腫瘤監測中心、新華網、央視新聞）
重塑兒童 ALL 治療格局：
靶向與免疫療法前沿進展
兒童急性淋巴細胞白血病（ALL）是兒童最常見的惡性腫瘤。近日，發表于《Current Treatment Options in Oncology 》的一篇綜述，系統梳理了近年來靶向藥物、雙特異性抗體、CAR-T 細胞治療等創新療法不斷取得突破，顯著提升復發難治患兒的緩解率與長期生存質量，推動兒童 ALL 治療從傳統化療走向精準、低毒、高效的免疫治療新時代。（信息來源：醫脈通血液腫瘤科）
頂刊綜述：
體內CAR-T療法核心原理與臨床進展
2026 年發表在《International Journal of Molecular Sciences》的重磅綜述，系統拆解體內 CAR-T 療法核心原理與技術路線。該療法無需在體外制備細胞，可直接在患者體內完成 T 細胞改造與激活，大幅簡化流程、降低成本，有望顯著提升細胞治療可及性，是未來血液腫瘤與實體瘤治療的重要發展方向。（信息來源：藥時空）
上門醫療服務價格政策落地
國家醫保局統一規范上門醫療服務價格項目，明確采用“上門服務費 + 醫療服務價格”模式收費，支持醫療機構為高齡、失能、行動不便人群提供居家醫療服務，推動醫療服務向家庭延伸，進一步完善基層醫療服務體系。（信息來源：國家醫保局）
信息整理 | Xiao、Angela
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