產業新聞 | Vertex突破性療法3期臨床結果積極，預計本月完成上市申請提交

Vertex Pharmaceuticals日前宣布，其正在進行的3期臨床試驗RAINIER在預先設定的第36周中期分析中獲得積極數據。該試驗旨在評估在研療法povetacicept在免疫球蛋白A腎病（IgAN）中的療效與安全性。新聞稿指出，Vertex預計在3月底之前完成生物制品許可申請（BLA）的滾動提交，尋求潛在加速批準。

數據顯示，該試驗達到了主要終點。在中期分析人群中，與基線相比，接受povetacicept治療的患者在第36周時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降低了52.0%；與安慰劑相比，UPCR降低49.8%，差異具有統計學顯著性和臨床意義（P<0.0001）。蛋白尿的降低在所有預先設定的亞組中均表現一致。

試驗還達到了次要研究終點。對于第一個次要終點，接受povetacicept治療的患者血清半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）較基線降低77.4%，而安慰劑組則增加+9.1%，與安慰劑相比降低79.3%（P<0.0001）。對于第二個次要終點，在基線存在血尿的患者中，povetacicept治療組有85.1%的患者實現血尿緩解，而安慰劑組為23.4%，與安慰劑相比血尿緩解率提高61.7%（P<0.0001）。

▲3期臨床試驗RAINIER的主要療效數據（圖片來源：參考資料[1]）

Povetacicept總體安全性和耐受性良好。大多數不良事件（AE）為輕至中度。試驗中未出現與povetacicept相關的嚴重不良事件（SAE），也未出現死亡病例。未觀察到機會性感染，也沒有因感染導致的停藥情況。與預期一致，試驗中檢測到抗藥抗體（ADA），但這些抗體未對療效或風險特征產生影響。

Povetacicept是一種工程化融合蛋白，同時抑制B細胞活化因子（BAFF）和增殖誘導配體（APRIL）兩種細胞因子。這兩種細胞因子能夠促進B細胞的激活、分化和/或存活。通過抑制BAFF和APRIL驅動多種自身免疫性疾病發生發展的作用機制，povetacicept能夠實現對B細胞的調控。Povetacicept已獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療IgAN。

IgAN是一種嚴重、進展性且可能危及生命的腎臟疾病，其發生與自身反應性B細胞活性失調相關，是原發性腎小球腎炎最常見的原因。IgAN的發生與循環免疫復合物沉積有關，這些復合物主要由半乳糖缺陷型IgA1等免疫球蛋白組成，并沉積于腎小球系膜區，從而引發腎損傷和纖維化。多達72%的成年IgAN患者在確診后20年內可能進展為終末期腎病或死亡。

2024年，Vertex公司斥資約49億美元收購了Alpine Immune Sciences公司并獲得其主打療法povetacicept。除了在IgAN患者中進行的關鍵性臨床試驗，povetacicept治療其它適應癥的研究也在推進，包括正在開展的治療原發性膜性腎病（pMN）的2/3期試驗OLYMPUS，以及預計將在2026年上半年啟動的治療全身型重癥肌無力（gMG）的2期試驗ETNA。

參考資料：

[1] Vertex Announces Positive Week 36 Interim Analysis Results for Primary and All Secondary Endpoints in the RAINIER Phase 3 Trial of Povetacicept in Adults With IgA Nephropathy. Retrieved March 10, 2026, from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-week-36-interim-analysis-results

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