完成美國臨床Ⅱ期首例給藥，國產帕金森FIC產品進入臨床驗證階段

NouvNeu001注射液全球臨床進展再獲重要突破。

2026年2月11日，睿健毅聯醫藥科技（成都）有限公司（以下簡稱“睿健醫藥”）自主研發的NouvNeu001注射液完成美國臨床II期首例受試者給藥。NouvNeu001是全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的iPSC（誘導多能干細胞）化學誘導現貨通用型細胞治療產品，用于帕金森疾病的治療。

針對帕金森病這種全球第二大神經退行性疾病，現有療法的治療定位都是對癥或“并發癥管理”。這些治療手段只能在一定程度上緩解癥狀，無法讓丟失的神經元再生，更無法阻止或逆轉疾病的神經退行性進程。隨著病情發展，患者最終將面臨日益嚴重的運動功能喪失和生活質量急劇下降的困境。NouvNeu001則通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森病疾病的進展，從而填補“病程逆轉類”帕金森藥物這一根本性治療空白。

隨著美國臨床Ⅱ期首例患者順利給藥完成，NouvNeu001的全球開發進入了關鍵階段。在神經系統疾病領域，NouvNeu001也成為首個進入國際多中心Ⅱ期臨床的iPSC來源現貨通用型細胞治療產品。這不僅意味著iPSC領域實現了“從0到1”的重要突破，也進一步鞏固了睿健醫藥在這一領域持續引領的國際地位。

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臨床試驗快速推進

NouvNeu001項目的全球臨床開發推進可謂利好不斷，這與NouvNeu001在帕金森疾病治療中的巨大潛力和監管機構的認可息息相關。

NouvNeu001是全球首款iPSC來源化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞。患者移植NouvNeu001后，通過填補病灶部位功能細胞的缺失，最終在患者體內修復帕金森病導致的環路缺失，讓患者重新獲得多巴胺分泌功能。

NouvNeu001通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森疾病的進展。這一療法直接針對帕金森病的核心病理機制——多巴胺能神經元缺失，因而具備了巨大的治療潛力。這種治療方式是傳統對癥治療無法實現的病程逆轉療法，屬于真正的FIC產品。

iPSC衍生神經細胞治療長期處于早期探索階段，全球范圍內尚無實際進入中期臨床驗證的項目。NouvNeu001的治療潛力和領先優勢十分明顯。

此外，監管機構也對該項目給予了高度認可。

據了解，睿健醫藥NouvNeu001自研發之初，就與監管機構建立起常態化、前瞻性的協同工作機制，推動關鍵研發節點持續轉化為監管認可：NouvNeu001于2024年3月率先獲得FDA特殊豁免，同年6月獲批IND開展海外臨床I期；此后，基于積極的臨床進展，該項目于2025年8月和12月先后獲FTD和RMAT認定，NouvNeu001也成為全球首個獲得FDA FTD和RMAT雙資格認定的iPSC 產品。

值得注意的是，NouvNeu001項目此前于2025年第三季度獲得美國FDA大力支持，直接在美國進入臨床Ⅱ期。此次在美國的Ⅱ期首例受試者給藥在Weill Cornell Medicine（威爾康奈爾醫學院）開展，該機構是美國康奈爾大學下屬的頂尖醫學院校，與六大洲的20多個國際合作伙伴保持著密切的合作關系。全球頂尖醫療機構的助力將加快NouvNeu001國際多中心臨床試驗的開展。

此外，扎實的非臨床數據與完善穩健的CMC體系也是NouvNeu001項目臨床試驗快速推進的重要原因。

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高質量的臨床研究體系

NouvNeu001精準定位帕金森這一重大疾病的未滿足臨床需求，旨在通過細胞替代療法從根本上修復多巴胺能神經元損失，逆轉帕金森疾病的進展。FDA支持NouvNeu001直接開展美國II期臨床，本身就體現出監管機構對前期數據質量與CMC體系成熟度的認可。

睿健醫藥研發的具備自主知識產權的“AI+化學誘導”平臺是該療法成功實現的關鍵。該平臺通過AI篩選小分子化合物作為誘導成分，能夠高效、精準地誘導細胞定向分化。

睿健醫藥“AI+化學誘導”平臺具備以下三大核心優勢：1）定向誘導，能夠通過算法優化小分子組合，實現特定中腦多巴胺能神經元亞型的直接定向誘導；2）功能優化，能夠在誘導過程中同步完成細胞功能層面的優化改造；3）質量可控，能夠建立更可控、更標準化的化學體系，減少生物因子帶來的批間波動。

值得注意的是，睿健醫藥的“AI+化學誘導”平臺是通過化學誘導而非基因編輯的方式來獲取功能加強型細胞，這一技術路徑更高效、安全、低成本，更適合大規模工業生產。因此，睿健醫藥具備自主知識產權的“AI+化學誘導”平臺更利于形成穩定的CMC體系，不僅能夠形成規模化現貨型生產，而且能夠降低個體化定制帶來的成本與供應鏈壓力。

“AI+化學誘導”平臺的底層設計使NouvNeu001在技術路徑上更接近“可產業化的細胞藥物”邏輯。目前這一技術平臺的核心知識產權已經同步得到中、日、美等多國授權。

此外，睿健醫藥NouvNeu001在臨床研究中展現出的數據完整度，臨床試驗的嚴謹度，以及安全性和有效性數據獲得了FDA的持續認可。在此之前NouvNeu001已獲得FTD及RMAT認定。在RMAT框架下，該項目已經獲得FDA持續滾動溝通與潛在加速審批路徑支持。這不僅標志著睿健醫藥管線的臨床價值獲得國際權威監管機構高度認可，更充分體現了睿健醫藥團隊開展國際多中心臨床試驗的超強執行力。

此次美國臨床II期首例患者的順利給藥完成，同時表明細胞移植逆轉帕金森病程療法已經從“技術驗證”階段邁入了“臨床價值驗證”階段。隨著國際多中心數據逐步積累，NouvNeu001項目的注冊路徑清晰度與時間可見性顯著提升。

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全球領先優勢愈發明顯

NouvNeu001是全球首款iPSC來源化學誘導通用型多巴胺能神經前體細胞，全球范圍內還沒有實際進入中期臨床驗證的項目，睿健醫藥在該領域的研發進度全球居首位。

實際上，NouvNeu001項目自研發之初就處于全球持續領先地位。此次NouvNeu001順利完成國際多中心Ⅱ期海外首例給藥，進一步鞏固了睿健醫藥的戰略先發優勢。而且睿健醫藥的CMC體系已通過FDA多輪審查驗證，此次美國臨床Ⅱ期的順利給藥，也標志著NouvNeu001具備了向注冊性Ⅲ期推進的清晰路徑。

這一系列的監管突破與臨床試驗進展，不僅彰顯了FDA對NouvNeu001治療潛力與睿健醫藥創新CMC及開發策略的充分肯定，并將進一步幫助睿健醫藥研發團隊在臨床試驗設計、與FDA推進注冊性Ⅲ期臨床試驗、優化上市流程等方面獲得支持。

睿健醫藥首席醫學官蔡萌博士表示：“此次NouvNeu001順利完成美國臨床Ⅱ期首例受試者給藥，是NouvNeu001研發進程中一個重要的里程碑，充分表明了睿健醫藥研發團隊推進海外臨床試驗的堅定性和執行力。睿健醫藥在iPSC衍生通用現貨型細胞藥物治療帕金森的前沿領域已經奠定了全球領先的戰略地位，也為公司與監管機構進一步開展深度、高效的國際合作積累了重要的經驗。”

據睿健醫藥透露，公司未來將充分發揮研發團隊在監管路徑以及全球臨床研究中的領先及突破性優勢，加快全球多中心臨床試驗的步伐，爭取早日讓這一革命性療法惠及全球患者。屆時，傳統的“并發癥管理”式的帕金森疾病治療模式將得以根本性扭轉。

*封面圖片來源：123rf

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