產(chǎn)業(yè)新聞 | 雙靶向口服小分子抑制劑積極結(jié)果公布！3期試驗即將啟動

Priovant Therapeutics今日宣布，其評估brepocitinib用于治療皮膚結(jié)節(jié)病（CS）的2期BEACON研究取得積極結(jié)果。根據(jù)該研究積極結(jié)果，Priovant計劃在與美國FDA溝通后，于2026年啟動CS的3期臨床項目。

皮膚結(jié)節(jié)病是一種炎癥性肉芽腫性皮膚疾病。CS導(dǎo)致的皮損經(jīng)常長期存在，可能影響較大的體表面積，可造成患者高度毀容，并引發(fā)顯著的心理社會壓力和生活質(zhì)量下降。盡管存在重大的未滿足治療需求，目前尚無任何治療方法獲批用于CS。

BEACON研究在15個研究中心共入組31例患者，按3：2：2比例隨機分配，分別接受每日一次15 mg、45 mg brepocitinib或安慰劑治療，治療周期為16周。分析顯示，接受45 mg brepocitinib治療組患者屬于尤為難治的患者群體，其中長期患病、已有組織損傷以及以難治性斑塊型皮損為主的患者比例最高。盡管如此，與安慰劑相比，45 mg組患者仍獲得了具有臨床意義的改善，并在多個終點上實現(xiàn)了100%的應(yīng)答率。

在皮膚結(jié)節(jié)病活動度與形態(tài)評估工具活動度評分（CSAMI-A）中，45 mg brepocitinib組在第16周的平均改善幅度為22.3分，而安慰劑組僅改善0.7分（差異21.6分，P<0.0001），且在第4周即觀察到具有統(tǒng)計學(xué)意義的組間差異，并在其后所有時間點持續(xù)存在。45 mg brepocitinib組所有患者在CSAMI-A評分上實現(xiàn)至少10分的改善，而安慰劑組僅為14%；此外，62%的45 mg brepocitinib組患者CSAMI-A評分降至<5（功能性緩解），而安慰劑組為0%。

在研究者總體評估（IGA）中，69%的45 mg brepocitinib組患者達到IGA評分改善兩級，并達到皮損清除（0）或幾乎清除（1），而安慰劑組為0%（差異69%，P=0.0047）。45 mg brepocitinib在多項關(guān)鍵患者報告結(jié)局上亦顯示出相較安慰劑具有統(tǒng)計學(xué)意義的改善，包括King’s結(jié)節(jié)病問卷（KSQ）皮膚維度、Skindex-16以及患者總體變化印象（PGI-C）。在PGI-C評估中，接受45 mg劑量治療的患者中，100%報告較基線有所改善，而安慰劑組僅為29%（差異71%，P=0.0014）。

在研究治療期間，brepocitinib展現(xiàn)良好耐受性，未發(fā)生嚴(yán)重不良事件（SAE），所有不良事件（AE）均為輕度或中度。Brepocitinib已在超過1500名患者和受試者中接受評估，其安全性特征與已獲批的JAK1和TYK2抑制劑一致。

▲BEACON研究療效結(jié)果摘要（圖片來源：參考資料[1]）

Brepocitinib是一款每日一次、口服的TYK2和JAK1靶向的雙重選擇性抑制劑。通過同時抑制TYK2/JAK1信號通路，該療法可特異性抑制與自身免疫相關(guān)的多種關(guān)鍵細(xì)胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。Brepocitinib近期已在皮肌炎適應(yīng)癥中獲得了積極的3期臨床數(shù)據(jù)，并計劃于2026年初提交新藥申請。此外，brepocitinib還在3期臨床試驗中用于治療非感染性葡萄膜炎。

參考資料：

[1] Priovant Announces Positive Phase 2 Results for Brepocitinib in Cutaneous Sarcoidosis (CS). Retrieved February 6, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/06/3233726/34323/en/Priovant-Announces-Positive-Phase-2-Results-for-Brepocitinib-in-Cutaneous-Sarcoidosis-CS.html

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