2026年小核酸領域值得期待的5個管線

如果用一個關鍵詞定義2026年的小核酸藥物領域趨勢，“破局”再合適不過。若要用一個數據來量化這種破局與重估，回望近一年的交易，舶望制藥以53.6億美元（首付款1.6億美元+最高52億美元里程碑付款）將其ANGPTL3靶向分子授權給諾華，無疑是年度最具沖擊力的例證之一。這不僅是中國Biotech在非腫瘤領域達成的最高金額對外授權，更標志著全球頂尖藥企對中國原創小核酸技術的價值認可，達到了全新的高度。

而這并非孤例。從靖因藥業（FXI靶點，超8.95億美元授權禮來）、邁威生物（雙靶點，10億美元授權）到Arrowhead（22億美元授權諾華），一場圍繞小核酸技術平臺與管線的競爭在2025年爆發。

根據動脈橙數據庫及公開信息統計，2025年全球小核酸領域（涵蓋siRNA、ASO及技術平臺）披露的重大BD/并購事件超過25起，其中交易總額超10億美元的達9起，累計潛在交易價值超300億美元。

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技術平臺價值成估值核心，商業化驗證期已至

過去一年，小核酸藥物領域出現了多項創紀錄的授權合作，且核心產品開始實現商業化，賽道已跨越了從“技術可行”到“商業可信”的關鍵門檻。站在這一高點上展望，2026年的小核酸領域將如何演進？動脈網基于對產業脈絡的持續追蹤，提煉出以下趨勢判斷：

1、平臺價值超越管線：肝外遞送技術成為交易估值核心

交易揭示，單純的肝靶向（GalNAc技術）成熟管線固然重要，但能突破肝臟限制、將藥物遞送至大腦、肌肉、肺等組織的下一代遞送平臺，才是吸引天價交易的真正磁石。諾華120億美元收購Avidity，本質是購買其抗體-寡核苷酸偶聯（AOC）平臺；默克超20億美元收購Skyhawk的RNA剪接平臺，亦是同理。MNC的平臺傾向表明，技術廣度正決定未來市場天花板。

2、中國創新資產完成從“引進來”到“走出去”的反轉

與過往中國藥企主要引進海外技術不同，小核酸領域已出現了顯著的價值輸出。以舶望制藥、靖因藥業為代表的中國Biotech，憑借在ANGPTL3、FXI等前沿靶點的深度布局和差異化分子設計，成功將自主研發的全球權益授權給諾華、禮來等頂級買家。這表明中國在小核酸領域的源頭創新能力，已獲得全球產業資本的高規格定價。

3、適應癥戰場轉移：從罕見病到慢病與減重的新邊界

小核酸的適應癥邊界正在迅速拓展。一方面，以Inclisiran（PCSK9）進入醫保為標志，其在高血壓（AGT）、高血脂（ApoC3, ANGPTL3, Lp(a)）等巨大慢性病市場的商業化路徑走通。另一方面，以INHBE靶點為代表的減重/增肌新機制在2025年亮相（Wave的WVE-007、Arrowhead的ARO-INHBE早期數據），使小核酸有望在GLP-1之后，開拓千億減重市場的第二戰場。

4、商業化驗證期已至

以Inclisiran、Plozasiran為代表的siRNA藥物銷售放量及醫保準入，證明了其在慢病領域的巨大商業潛力。跨國藥企大規模投入生產，意味著該技術已從臨床概念走向規模化市場應用。

5、靶點布局“確定性+差異化”雙線并行

成熟靶點（如PCSK9、ApoC3、ANGPTL3、Lp(a)、AGT）成為心血管代謝疾病布局的標配，競爭日趨激烈。與此同時，以INHBE（減重增肌）、ALK7（肥胖/代謝）、PNPLA3（MASH）、C3（補體疾病） 為代表的新興靶點不斷涌現，成為企業尋求差異化優勢、開拓新適應癥藍海的關鍵。

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MNC囤積下一代技術平臺，中國創新資產出現領跑趨勢

小核酸藥物賽道正在進入關鍵的商業價值驗證環節，銷售數據的說服力最直觀。

諾華的Inclisiran（PCSK9 siRNA）在2025年上半年銷售額達到5.55億美元，同比增長66%。這并非個例，Alnylam的Vutrisiran（治療ATTR淀粉樣變性）在2024年銷售額已達9.7億美元，同比增長74%。這些數字背后，是“一年兩針甚至一針”的超長效給藥方案對傳統需要每日或每周給藥的慢性病療法形成的降維打擊。患者依從性難題被大幅緩解，醫療系統的長期管理成本結構也因此被重構。

更值得關注的是支付端突破。不久前，Inclisiran被正式納入中國國家醫保目錄，意味著國家支付方對于以更高前期成本換取長期更優健康結果和更低總成本的siRNA治療邏輯給予了認可。這為后續眾多針對高血壓、血栓、高血脂的siRNA管線鋪平了商業化道路。慢病市場的大門，正在被長效小核酸藥物撬開。

與此同時，最近一年的小核酸領域的BD交易揭示了產業資源流動的新邏輯。

跨國藥企（MNC）對平臺展現出強烈的傾向，其收購邏輯已從單純的購買管線升級為囤積下一代技術平臺。諾華是其中最激進的代表：除了53.6億美元獲得舶望制藥ANGPTL3 siRNA的全球權益，22億美元鎖定Arrowhead的α-突觸核蛋白（CNS靶點）分子外，其年度高潮是以120億美元全資收購Avidity Biosciences。這筆交易的核心標的，是Avidity獨有的抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）平臺，該技術能利用抗體的靶向性，將siRNA精準遞送至肌肉、心臟等肝外組織。同樣，默克超20億美元收購Skyhawk的RNA剪接平臺，艾伯維重金押注ADARx的下一代siRNA技術，無不說明：在GalNAc肝靶向技術日趨普及的今天，擁有肝外遞送或獨特作用機制的平臺，才是贏得未來的船票。

中國創新資產實現了并跑，甚至在部分領域“領跑”。舶望制藥將ANGPTL3 siRNA項目以首付款+里程碑總計53.6億美元授權諾華，一舉打破中國非腫瘤領域對外授權金額紀錄。靖因藥業的FXI siRNA以超8.95億美元出海，邁威生物的雙靶點siRNA項目也達成10億美元交易。未披露金額的BD交易中，瑞博生物、星銳醫藥、澳斯康生物等也在技術平臺授權上有所斬獲。這些都表明中國小核酸的源頭創新和平臺技術已具備國際競爭力。

可以說，中國公司不僅在快速跟進PCSK9、AGT等成熟靶點，更在ANGPTL3、FXI、雙靶點等具有差異化的前沿布局上，做出了獲得國際頂級藥企認可的高質量創新。

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從“紅海”到“藍海”的差異化靶點探索，不斷拓展適應癥邊界

全球管線研發與交易市場一樣，都呈現超強活躍度與集中度。

首先是成熟靶點的紅海化。PCSK9、ApoC3、ANGPTL3、Lp(a)、AGT等靶點在研管線最為集中，尤其在高血壓、高血脂、心血管風險降低領域，已成為各家企業的“入場券”。例如，僅國內就有石藥集團、瑞博生物、信立泰、悅康等超過10家企業布局PCSK9或AGT靶點。

這可以被視為小核酸賽道入場布局的第一階段，即首先確認心血管代謝的基礎靶點，隨即向心血管領域布局蔓延。目前，競爭已進入紅海，比拼的是臨床開發速度、給藥方案優化和商業化能力。

對差異化的探索讓新興靶點進入聚光燈，2026年的競爭由此向第二階段深入，即新興靶點拓寬代謝與CNS的新邊界。

INHBE可謂最受矚目的明星靶點之一。Wave公司的WVE-007和Arrowhead的ARO-INHBE早期臨床數據均顯示，其不僅能有效降低體重，更有增加或保持肌肉含量的潛在優勢。這恰好擊中了GLP-1類藥物可能導致肌肉流失的痛點，為siRNA在千億美元減重市場開辟了一條差異化賽道。

ALK7為Arrowhead的另一代謝管線靶點，與INHBE共同構建了肥胖/代謝疾病治療的siRNA矩陣。

C3、CFB 等靶點在IgA腎病、PNH等補體介導疾病中成為新熱點，圣因生物、舶望制藥等均有布局。

在CNS靶點的探索上，盡管挑戰巨大，但針對α-突觸核蛋白（帕金森）、APP（阿爾茨海默）、ATXN2（脊髓小腦共濟失調）的嘗試從未停止。這些嘗試的成功與否，高度依賴于肝外遞送技術，尤其是血腦屏障穿透技術的突破。

靶點革新的背后，是技術能力對適應癥邊界的重新定義。GalNAc技術將肝臟相關疾病變為主戰場，而AOC、多肽偶聯等新技術，正試圖將小核酸的治療版圖，拓展到肌肉、肺、腎臟和中樞神經系統。

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那么，2026小核酸領域值得期待的5個管線都有誰？

*封面圖片來源：123rf

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