2025 NMOSD答卷：薩特利珠單抗引領(lǐng)靶向升級(jí)，指南定調(diào)精準(zhǔn)治療“密鑰”

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一文掌握2025年NMOSD精準(zhǔn)治療三大看點(diǎn)。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種以急性視神經(jīng)炎和脊髓炎為主要臨床表現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病。面對(duì)這一以高復(fù)發(fā)、高致殘為特征的疾病，任何一次復(fù)發(fā)都可能意味著不可逆的神經(jīng)損傷[1]。因此，探尋有效且能長(zhǎng)期維持的治療策略，成為臨床實(shí)踐中的重要挑戰(zhàn)。

回顧2025年，NMOSD的治療領(lǐng)域正經(jīng)歷一場(chǎng)以“精準(zhǔn)靶向”為核心的深刻變革。在這一背景下，抗IL-6R療法成為學(xué)術(shù)與臨床關(guān)注的焦點(diǎn)，相關(guān)實(shí)踐與討論在醫(yī)學(xué)界神經(jīng)病學(xué)頻道中廣泛呈現(xiàn)，從多個(gè)維度描繪出治療升級(jí)的新路徑。本文旨在系統(tǒng)梳理這些進(jìn)展，通過作用機(jī)制深入闡釋、系列病例突破以及治療規(guī)范建立三大視角，全面展現(xiàn)NMOSD治療如何步入新階段。

精準(zhǔn)之道：從廣泛耗竭到靶向調(diào)節(jié)的機(jī)制躍遷

治療的突破源于對(duì)疾病本質(zhì)的深刻理解和治療理念的持續(xù)革新。2025年的學(xué)術(shù)討論闡明，NMOSD的治療已從“非特異性免疫廣泛抑制”邁向“關(guān)鍵致病通路精準(zhǔn)調(diào)控”的新階段。其中，IL-6信號(hào)通路被確立為NMOSD免疫炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的核心驅(qū)動(dòng)力，既促進(jìn)致病性抗體的生成，也直接參與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎性損傷。

靶向IL-6R的高效生物制劑薩特利珠單抗，在脫髓鞘性自身免疫性疾病的治療中發(fā)揮多維度精準(zhǔn)調(diào)控作用：既可精準(zhǔn)抑制致病性抗體分泌細(xì)胞的增殖與分化，從源頭阻斷致病性抗體的產(chǎn)生，同時(shí)下調(diào)補(bǔ)體水平以減輕補(bǔ)體介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)；還能阻斷IL-6介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)炎癥循環(huán)，打破炎癥級(jí)聯(lián)放大效應(yīng)。IL-6R抑制劑實(shí)現(xiàn)了從外周免疫、血眼及血腦屏障到中樞神經(jīng)系統(tǒng)的全方位、多通路干預(yù)，為脫髓鞘性自身免疫性疾病的長(zhǎng)期治療構(gòu)建起更高效、更精準(zhǔn)的免疫重塑新范式 。與此同時(shí)，對(duì)生物標(biāo)志物的研究進(jìn)展也為未來實(shí)現(xiàn)“個(gè)體化精準(zhǔn)治療”奠定了基礎(chǔ)。

若希望深入理解這一治療范式的轉(zhuǎn)變及其科學(xué)基礎(chǔ)，推薦閱讀：

精準(zhǔn)治療理念的興起，直接回應(yīng)了當(dāng)前臨床實(shí)踐中一個(gè)關(guān)鍵挑戰(zhàn)：部分患者即便經(jīng)過B細(xì)胞清除治療，仍面臨疾病復(fù)發(fā)或神經(jīng)癥狀持續(xù)存在的困境。這可能與長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞持續(xù)產(chǎn)生AQP4抗體有關(guān)。研究顯示，長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞存在于骨髓中，可存活數(shù)年甚至數(shù)十年，在自身免疫性疾病中可持續(xù)分泌自身抗體，導(dǎo)致病情反復(fù)[2]。薩特利珠單抗的作用機(jī)制則精準(zhǔn)阻斷這一致病關(guān)鍵——其通過特異性阻斷IL-6信號(hào)通路發(fā)揮治療作用，而IL-6通路不僅是驅(qū)動(dòng)B細(xì)胞活化、分化為漿母細(xì)胞并產(chǎn)生AQP4抗體的核心通路，更是維持骨髓長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞存活與功能的關(guān)鍵細(xì)胞因子[3]。

具體而言，薩特利珠單抗能以高親和力全面結(jié)合IL-6膜結(jié)合受體與可溶性受體，從而全面抑制IL-6介導(dǎo)的多重病理過程：包括糾正輔助性T細(xì)胞17（Th17）/調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）免疫失衡、阻斷B細(xì)胞向漿母細(xì)胞分化、減少AQP4抗體生成，并減輕血腦屏障破壞及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎性浸潤(rùn)與脫髓鞘損傷[4]。通過這些協(xié)同作用，薩特利珠單抗能夠?qū)MOSD的核心致病環(huán)節(jié)實(shí)現(xiàn)全面、精準(zhǔn)、高效而持久的抑制，為臨床中B細(xì)胞清除后仍復(fù)發(fā)的困境提供了新的解決思路。

關(guān)于抗IL-6R療法升級(jí)策略的病例報(bào)道，可閱讀：

療效之光：突破難治困局，實(shí)現(xiàn)神經(jīng)功能改善

NMOSD的治療目標(biāo)在于最大程度地減少?gòu)?fù)發(fā)、延緩殘疾進(jìn)展[1]。對(duì)于長(zhǎng)病程、高頻率復(fù)發(fā)或已累積嚴(yán)重功能障礙的患者群體，實(shí)現(xiàn)疾病逆轉(zhuǎn)尤為困難。本年度，多篇深度病例報(bào)告提供了令人振奮的實(shí)證，生動(dòng)記錄了薩特利珠單抗如何為這些陷入困境的患者帶來轉(zhuǎn)機(jī)。

這些一系列跨越數(shù)年甚至數(shù)十年的治療故事，共同印證了薩特利珠單抗在控制復(fù)發(fā)方面的潛力。這些報(bào)道不僅展示了從“頻繁發(fā)作”到“長(zhǎng)期穩(wěn)定”的驚人轉(zhuǎn)變，更可貴的是，部分患者實(shí)現(xiàn)了臨床擴(kuò)展殘疾量表評(píng)分（EDSS）的顯著改善，這意味著生活質(zhì)量的實(shí)質(zhì)性提升。這些個(gè)體化的“勝利”，為同類患者帶來了信心。

欲深入了解這些改寫病程的詳細(xì)案例，請(qǐng)點(diǎn)擊：

NMOSD的臨床表現(xiàn)多樣，且常合并其他自身免疫病，管理難度大。薩特利珠單抗展現(xiàn)了其在緩解頑固性神經(jīng)痛、處理呃逆等特殊癥狀方面的價(jià)值。同時(shí)，在面對(duì)合并腫瘤、干燥綜合征等共病時(shí)，其兼顧療效與安全性的特點(diǎn)，使之成為臨床醫(yī)生手中的重要工具。此外，對(duì)于有妊娠需求的女性患者，薩特利珠單抗也探索出了一條平衡疾病控制與生命規(guī)劃的新路徑。

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未來之路：指南共識(shí)引領(lǐng)下的規(guī)范與拓展

當(dāng)一種創(chuàng)新療法積累了充分的證據(jù)后，將其轉(zhuǎn)化為 標(biāo)準(zhǔn)化的臨床實(shí)踐，離不開權(quán)威指南和共識(shí)的指引。2025年，是中國(guó)NMOSD治療規(guī)范化進(jìn)程中具有里程碑意義的一年。

▌權(quán)威定調(diào)與路徑細(xì)化

《中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）》指出，薩特利珠單抗單藥或聯(lián)合傳統(tǒng)免疫抑制劑可顯著延緩AQP4抗體陽(yáng)性NMOSD患者的疾病復(fù)發(fā)時(shí)間（Ⅰ級(jí)推薦，A級(jí)證據(jù)）[1]，這是對(duì)其臨床價(jià)值的高度認(rèn)可。緊隨其后，《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實(shí)踐專家建議》的發(fā)布，則進(jìn)一步解決了“如何用對(duì)、用好”的實(shí)際問題，為臨床醫(yī)生提供了從患者篩選、治療啟動(dòng)、監(jiān)測(cè)到長(zhǎng)期管理的清晰路線圖。

了解權(quán)威共識(shí)的具體內(nèi)容與臨床指導(dǎo)，請(qǐng)見：

▌學(xué)術(shù)協(xié)同與理念升華

治療的規(guī)范化與理念的演進(jìn)， 得益于神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域多方力量的共同推動(dòng)。 在學(xué)術(shù)端，無論是泛長(zhǎng)三角脫髓鞘疾病協(xié)作組年會(huì)這類區(qū)域性會(huì)議，還是各類全國(guó)性學(xué)術(shù)會(huì)議，都持續(xù)聚焦于診斷標(biāo)準(zhǔn)的統(tǒng)一與治療路徑的優(yōu)化。通過開展多學(xué)科深度研討，這些學(xué)術(shù)平臺(tái)有力推動(dòng)了臨床實(shí)踐標(biāo)準(zhǔn)的落地，并在行業(yè)層面凝聚診療共識(shí)，從而整體提升了領(lǐng)域的診療水平。在企業(yè)端，諸如羅氏神經(jīng)科學(xué)論壇等內(nèi)部專業(yè)會(huì)議，則以領(lǐng)域前沿研究與臨床實(shí)踐的結(jié)合為核心，從產(chǎn)業(yè)側(cè)為治療理念的升級(jí)與臨床實(shí)踐的落地提供支持。

關(guān)注行業(yè)動(dòng)態(tài)，可參考：

總結(jié)

縱觀2025年，抗IL-6R療法在NMOSD領(lǐng)域 所積累的豐富成果與深刻討論，清晰地描繪出一條從“機(jī)理明晰”到“實(shí)證突破”，最終走向“規(guī)范確立”的完整發(fā)展路徑?；诳茖W(xué)探索的“精準(zhǔn)之道”揭示了薩特利珠單抗起效的內(nèi)在邏輯與優(yōu)勢(shì)所在；病例報(bào)道的“療效之光”證明了其改變疾病進(jìn)程的長(zhǎng)期療效；而由指南共識(shí)鋪設(shè)的“未來之路”，則為這項(xiàng)創(chuàng)新療法惠及更廣大患者奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。未來，如何將這一系列共識(shí)、證據(jù)與 展望，轉(zhuǎn)化為在全國(guó)范圍內(nèi)規(guī)范、可及的臨床實(shí)踐，讓每一位NMOSD患者都能邁向“生活不受限”的未來，將是下一個(gè)階段共同努力的方向。

調(diào)研問題

參考文獻(xiàn)：

[1]中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組.中國(guó)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）[J]. 中華神經(jīng)科雜志, 2025, 58(7): 687-703.

[2]侯金花. 長(zhǎng)壽命漿細(xì)胞與系統(tǒng)性紅斑狼瘡[J]. 腎臟病與透析腎移植雜志,2013,22(6):549-553.

[3]Brynjolfsson SF, Persson Berg L, Olsen Ekerhult T, et al. Long-Lived Plasma Cells in Mice and Men. Front Immunol. 2018;9:2673. Published 2018 Nov 16.

[4]Fujihara K, Bennett JL, de Seze J, et al. Interleukin-6 in neuromyelitis optica spectrum disorder pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020;7(5):e841. Published 2020 Aug 20.

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