臨床急需的境外藥品，將加速入華

記者丨季媛媛 閆碩

編輯丨張星

國家藥監局發布的新政，正在打開一扇讓全球創新藥物更快進入中國的大門，從罕見病到慢性病，數千種境外已上市藥品的準入時間表將被改寫。

1月7日，國家藥監局網站發布《關于進一步優化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關事項的公告》。其中明確，鼓勵臨床急需境外已上市的原研藥及仿制藥在境內申報，對于符合要求的可納入優先審評審批范圍。

另外，對于臨床急需境外已上市境內未上市的罕見病藥品，鼓勵申請人采取前置檢驗方式申請注冊檢驗。只進行樣品檢驗的，注冊檢驗時限由60日縮短至40日；同時進行標準復核和樣品檢驗的，注冊檢驗時限由90日縮短至70日。

“對于臨床急需境外已上市境內未上市的罕見病藥品，注冊檢驗所需樣品量為商業規模生產1批次。”國家藥監局在發布的公告中明確表示。

這一新政將過去需多批次、大樣本量的檢驗要求大幅簡化。曾經因檢驗要求過高而難以進入中國市場的罕見病藥品，現在找到了可行的路徑。

政策突破

國家藥監局發布的公告明確指出，進一步優化臨床急需境外已上市藥品審評審批工作機制，明確提出“堅持以臨床價值為導向”的基本原則。

金春林指出，梳理此次的新政可以發現最為關鍵的條款包括：

其一，明確將解決未被滿足的臨床需求作為最高準則，因而必須契合患者的臨床急需特點。

其二，構建了溝通交流渠道，申請人可就數據利用、優先審評等事宜，在提交正式申請之前與藥審中心進行溝通并達成共識，這是新政落地的核心操作環節，通過該渠道達成一致能為后續流程加快速度創造條件。

其三，新政準許接受境外數據并實施附條件批準。申請人可提交完整的境外研究數據，經評估后可豁免國內臨床試驗或附條件批準上市，此舉能夠大幅縮短上市周期、節約成本、提升效率。

其四，針對罕見病藥品設立特殊檢驗制度。一方面，鼓勵對罕見病藥品開展前置檢驗，將檢驗時限縮短20天。另一方面，允許協商確定最低樣品量為兩倍而非三倍，既體現了精準性與靈活性，也切中了罕見病研發中樣品稀缺、時間緊迫的關鍵問題，是一項較大的突破。

其五，優化境外審核與風險管控機制。基于風險可統籌開展注冊核查、上市檢查等工作，并采用遠程檢查方式。這種務實高效的監管創新舉措，既減輕了企業接受檢查的負擔，也對企業自身的質量管控和透明度提出了更高的標準。

其六，暢通臨時進口渠道。為處于申報過程中但臨床急需的藥品提供了合法的先行用藥途徑，體現了政策的周全性，尤其對罕見病藥品的臨時進口具有重要意義。

其實，藥品審評審批改革并非孤立行動，而是一系列協同政策的重要組成部分。

2025年6月30日，國家醫保局和國家衛生健康委聯合印發《支持創新藥高質量發展的若干措施》，為創新藥發展帶來政策“及時雨”，16條措施為創新藥發展注入強勁活力；集中采購政策也正在經歷深刻變革。國家醫保局在2025年7月明確表示，集中采購將遵循“穩臨床、保質量、防圍標、反內卷”四大原則；支付端改革更是同步推進，2025年的國家醫保談判，在延續醫保目錄常規調整機制的基礎上，首次引入商保創新藥目錄的新機制。該目錄主要納入超出“保基本”定位、暫時無法納入基本目錄，但創新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著的創新藥，推薦商業健康保險、醫療互助等多層次醫療保障體系參考使用。

“在藥品審評審批體系方面，新政通過調整定價機制帶來多重利好：建立前置溝通交流機制、30日內完成臨床試驗審批、顯著縮短流程等一系列提速措施，有效提升了審批效率與監管科學性，并強調風險導向原則。此外，將注冊核查與上市后核查相結合，靈活采用遠程檢查方式，標志著監管能力與效率的現代化升級。”金春林說。

打破落地挑戰

根據Drug Patent Watch的數據，2025年至2030年間，全球制藥行業將面臨總計約2360億美元的“專利懸崖”，近70款重磅藥物將陸續失去專利保護。

這一現實也使得跨國藥企在華策略面臨調整，過去跨國藥企常面臨“上市滯后”困境，全球新藥在中國上市比歐美市場晚3—5年。而新政鼓勵全球同步研發和申報，提供了解決這一痛點的制度路徑。

更重要的是，政策環境正從“唯低價”向綜合評估轉變。這種轉變為跨國藥企通過展示產品臨床價值獲得合理回報創造了條件。例如，罕見病藥物市場或成新藍海，新政通過簡化檢驗要求、開通臨時進口通道等舉措，顯著降低了罕見病藥物進入中國市場的門檻。

對于中國約2000萬罕見病患者而言，這意味著更多“境外有藥，境內無藥”的局面將被打破。

不過，此前也有業內人士對21世紀經濟報道記者指出，盡管新政方向明確，但落地過程中仍面臨多重挑戰。配套措施亟需完善，特別是醫保銜接問題。新政策加速藥品上市，但若無法及時納入醫保，患者的實際可及性將大打折扣。

同樣以罕見病藥物為例，對布局這一領域的藥企而言，商業可持續性是另一難題。眾所周知，藥物患者群體小、研發成本高，如何在保障患者可及性的同時維持企業合理利潤，需要精細化制度設計。

據記者觀察，由于罕見病用藥價格高昂，許多患者面臨沉重的經濟負擔，導致無法持續完成療程，用藥斷斷續續，從而無法獲得應有的治療效果。例如，一款用于治療兒童I型神經纖維瘤病（NF1）的藥物，若患者停藥，腫瘤可能會復發并重新生長，斷斷續續用藥對患者極為不利，治療效果將大幅降低。若能堅持用藥，腫瘤則能夠得到控制，甚至縮小。藥物可及性已然成為患者需要面對的難題。

此外，從此次新政披露的內容來看，相關機構的監管能力也將面臨考驗。此次新政大幅壓縮審評時限，臨床試驗申請30日內決定是否同意，樣品檢驗時限從60日縮短至40日。這對監管機構的人力資源配置和專業能力提出了更高要求。

金春林強調，此次新政的出臺對產業而言意義重大，不過，在推動新政高效落地的過程中還需進一步補充落地銜接的相關考量，包括明確臨床急需的標準、定義、適用疾病領域及動態調整機制，亟需更透明的官方指引或清單，以穩定企業預期。另外，一類交流溝通會議的具體申請標準、會議效率及共識的法律效力等，需在實踐中逐步磨合并形成最佳實踐指南。

“監管部門需進一步厘清新的優先審批政策與原有優先審評機制之間的關系，關于企業風險管理，后續試點工作中地方試點與全國政策的協同方式也有待進一步明確，例如當前北京已有相關試點，地方試驗如何與全國政策有效協同，需加以清晰界定。”金春林補充道。

據行業機構預測，全球藥品市場2026年預計將繼續由創新驅動，前十產品總銷售額預計達到1980億美元，比2025年增長18%。如此趨勢之下，中國監管機構需要在這種快速發展中保持審評質量和效率的平衡。

創新藥迎新機遇

中國醫藥市場眼下正在形成“引進與創新并重”的新格局。一方面通過政策優化加速境外創新藥引入；另一方面通過多維度政策支持本土創新藥研發。

Wind數據顯示，從2025年1月1日至12月30日，A股醫藥生物板塊（按申萬行業分類）整體漲幅25.64%，而業績呈現“營收微降、利潤回穩”的態勢，2025年前三季度板塊合計實現營收18544.52億元，同比下降1.42%，歸母凈利潤1407.32億元，同比下降1.65%，盡管增速下降但降幅已明顯收窄。

更值得關注的是創新藥領域的活躍度。另據醫藥魔方NextPharma數據庫顯示，截至2025年12月31日，中國創新藥商務拓展（BD）出海授權全年交易總金額達到1356.55億美元，首付款70億美元，交易總數量達到157筆，遠超2024年全年519億美元和94筆，各個維度的數據統計均達到了歷史新高。

國家藥品監督管理局數據顯示，2025年全年批準藥品上市注冊申請4087件，其中創新藥76個，創歷史新高。境內外上市時間差進一步縮短，59件境外新藥獲臨時進口批準。兒童用藥優先審評審批機制持續推進，全年批準兒童藥138個。罕見病藥品臨時進口通道持續暢通，全年批準罕見病藥品48個，有效填補特殊群體用藥空白。

隨著政策落地，中國在全球醫藥創新版圖中的地位將進一步提升。更多跨國藥企可能會將中國納入全球同步研發體系，中國患者有望更早獲得全球創新療法。

中泰證券分析指出，2025年醫藥板塊迎來強勢反彈，行情由AI+和創新藥推動，反映出中國創新能力的質的飛躍及出海邏輯兌現。化學制藥等細分行業經歷政策改革后呈現復蘇。創新藥出海從“敘事”進入兌現階段，交易金額創新高，國內政策全鏈條支持創新藥，首次增設商保目錄打開支付空間。CRO/CDMO行業內外需共振，全球投融資恢復帶動訂單增長，供給端逐步出清，板塊有望迎來“戴維斯雙擊”。2026年醫藥板塊投資思路將延續創新成長+困境反轉邏輯。

“這份新政是中國藥品監管與國際接軌，以患者為中心深化改革的標志性的舉措，它通過流程的再造，實現了壓縮和科學的監管，系統性解決了臨床急需境外藥品上市慢的一些難題，對于產業來講是加速引進重磅產品的黃金窗口期。面對企業的全球研發策略、注冊策略和與監管機構的溝通能力提出了新要求。”金春林強調。

隨著中國藥品審評審批持續提速，全球暢銷藥在中國市場的表現將更加亮眼。這些藥物不僅將惠及中國患者，還可能在中國完善的產業鏈支撐下，以更合理的價格走向全球市場。

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出品丨21財經客戶端 21世紀經濟報道

編輯丨劉雪瑩 曾靜嬌

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