新藥獲FDA批準，地中海貧血迎來新療法

Agios Pharmaceuticals近日宣布，美國FDA已批準口服丙酮酸激酶（PK）激活劑Aqvesme（mitapivat）用于治療α型或β型地中海貧血成年患者。根據新聞稿，mitapivat 為首款同時獲FDA批準用于治療非輸血依賴型和輸血依賴型α或β地中海貧血的藥物。

此次mitapivat在地中海貧血領域的獲批是基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究結果，分別針對非輸血依賴型和輸血依賴型成年α或β地中海貧血患者開展，共納入452例具有真實世界代表性的患者。研究結果顯示，兩項3期試驗均達到了所有主要和關鍵次要終點，與安慰劑相比，mitapivat在改善溶血性貧血和關鍵生活質量指標方面具有顯著獲益，包括明顯降低輸血負擔，以及顯著提升血紅蛋白水平并減輕疲勞癥狀。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑，它能改善紅細胞的能量供應，提高紅細胞的健康水平。2022年2月，美國FDA批準了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成為針對丙酮酸激酶缺乏癥的首個疾病修正療法。

題圖來源：123RF

參考資料

[1] U.S. FDA Approves Agios’ AQVESME? (mitapivat) for the Treatment of Anemia in Adults with Alpha- or Beta-Thalassemia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html

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