12月12日,由杰諦醫藥引進的二鹽酸曲恩汀膠囊(商品名:舒芮寧?)在京東健康全網獨家首發。該藥是一種銅離子絡合劑,作用機制與青霉胺相似,可以促使體內過量銅離子通過腎臟排泄出體外,適用于無法耐受青霉胺治療的肝豆狀核變性(Wilson病)成人及兒童患者。依托“新特藥全網首發第一站”的平臺優勢,京東健康將進一步提升該藥品的可及性,讓更多罕見病患者能夠獲得規范治療。
肝豆狀核變性(Wilson病)是一種罕見的遺傳性銅代謝障礙疾病,多見于5至35歲的兒童與青少年。由于銅排泄受阻,患者體內銅離子在肝臟、大腦等器官中過度沉積,若不及時干預,可能導致肝硬化、神經功能損傷等嚴重后果。根據2022年《中華醫學會肝豆狀核變性診療指南》權威推薦,在歐美國家,曲恩汀已取代青霉胺成為該病的首選治療藥物,特別適用于伴有神經精神癥狀或對青霉胺不耐受的患者。同時,國家衛健委《罕見病診療指南(2019年版)》也將其列為重要的二線治療選擇,充分體現了其臨床價值。
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作為經典的排銅藥物,鹽酸曲恩汀膠囊作用機制明確,已在全球范圍內積累了超四十年的臨床應用經驗。其通過與體內過量銅離子強力結合,形成可溶性復合物并經腎臟排出,從而從源頭上減輕銅離子對器官的持續損害,作用與青霉胺類似,核心目標均為幫助患者排出體內蓄積的銅,維持銅代謝平衡。相較于傳統治療藥物,曲恩汀不良反應較少,耐受性良好,尤其適合需長期維持治療的患者,且覆蓋成人與兒童全年齡段,滿足不同患者的治療需求。
值得注意的是,此前國內僅有進口四鹽酸曲恩汀片上市。二鹽酸曲恩汀膠囊在藥理作用、安全性及有效性方面與前者基本一致,僅在劑型與儲存條件上存在差異。此次在京東健康首發,為臨床和患者提供了更多選擇,進一步豐富了肝豆狀核變性的治療方案。
杰諦醫藥作為專注于罕見病領域的制藥企業,始終致力于將全球優質的罕見病治療藥物引入中國,助力國內患者獲得國際前沿的醫療成果。此次選擇與京東健康合作首發二鹽酸曲恩汀膠囊,不僅是對平臺專業能力的認可,也是雙方共同推動罕見病診療體系完善與藥品可及性的重要實踐。今年1月,由杰諦醫藥引進的米托坦片(商品名稱:利舒仁?)在京東健康全網首發。
長期以來,京東健康都高度關注罕見病群體的健康需求,致力于不斷提升罕見病服務水平,并不斷完善罕見病用藥供給,持續引進具有明確臨床價值、滿足患者迫切需求的創新藥物,共同構建更加公平、可及、高效的健康服務生態,為更多罕見病患者帶來希望。
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