吉利德Seladelpar在海南博鰲樂(lè)城獲批

2025年12月22日，吉利德原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）藥物Seladelpar在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)正式獲批，適用于與熊去氧膽酸（UDCA）聯(lián)合治療對(duì)UDCA單藥應(yīng)答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無(wú)法耐受UDCA的PBC成人患者，為我國(guó)PBC患者提供了全新的治療選擇。

Seladelpar是全球首個(gè)獲批用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的強(qiáng)效選擇性過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體δ (PPARδ)激動(dòng)劑。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院感染科科主任謝青教授表示，原發(fā)性膽汁性膽管炎已被納入我國(guó)《第二批罕見(jiàn)病目錄》，此次Seladelpar在博鰲樂(lè)城的快速獲批，體現(xiàn)了我國(guó)在提升罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥可及性，積極滿(mǎn)足臨床未盡需求方面的持續(xù)努力，為PBC患者帶來(lái)了切實(shí)的治療希望。

我國(guó)原發(fā)性膽汁性膽管炎患者面臨“疾病進(jìn)展”與“生活質(zhì)量下降”的雙重困境

近年來(lái)，原發(fā)性膽汁性膽管炎在全球和中國(guó)的患病率均呈現(xiàn)上升趨勢(shì)，嚴(yán)重影響患者的日常生活。數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)PBC患病率為20.5/10萬(wàn)，在亞洲位居第二。該病好發(fā)于中老年女性，男女比例約為1:9，而近年來(lái)男性患者比例也有所增加。謝青教授指出，隨著診斷水平提升以及臨床醫(yī)生關(guān)注度提高，越來(lái)越多的PBC患者在肝功能生化指標(biāo)的常規(guī)體檢中被發(fā)現(xiàn)，但目前我國(guó)尚缺乏基于全國(guó)人群的大規(guī)模流行病學(xué)調(diào)查數(shù)據(jù)，實(shí)際發(fā)病率可能仍被低估。

原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種自身免疫性肝病，這一疾病使人體免疫失調(diào)，破壞膽管上皮細(xì)胞，從而導(dǎo)致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。謝青教授介紹，如果得不到及時(shí)治療或?qū)ΜF(xiàn)有治療效果不佳，疾病可能進(jìn)一步進(jìn)展至肝硬化并出現(xiàn)其他并發(fā)癥，最終導(dǎo)致肝功能衰竭。此外，瘙癢是PBC患者最常見(jiàn)的癥狀之一，70%的患者受到不同程度瘙癢的困擾，嚴(yán)重影響睡眠、情緒狀態(tài)及日常生活1，使患者長(zhǎng)期承受身心雙重壓力。

長(zhǎng)期以來(lái)，以熊去氧膽酸（UDCA）為主的一線(xiàn)治療方案難以滿(mǎn)足患者的治療需求，近40%的患者應(yīng)答不佳，這部分患者疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)高，可以進(jìn)展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。與此同時(shí)，傳統(tǒng)治療對(duì)瘙癢癥狀改善有限，患者往往陷入“疾病進(jìn)展”與“生活質(zhì)量下降”的雙重困境。

創(chuàng)新方案顯著改善生化指標(biāo)與瘙癢癥狀，為患者帶來(lái)“雙重獲益”

“Seladelpar以其獨(dú)特的作用機(jī)制為原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療帶來(lái)了突破性變革，目前已發(fā)表的國(guó)際循證醫(yī)學(xué)證據(jù)顯示，Seladelpar是首個(gè)同時(shí)在生化指標(biāo)改善和瘙癢癥狀緩解方面獲得明確臨床驗(yàn)證的治療方案。”謝青教授指出，“作為過(guò)氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動(dòng)劑，Seladelpar可靶向多種原發(fā)性膽汁性膽管炎相關(guān)細(xì)胞和疾病過(guò)程，有效改善膽汁淤積、減輕肝臟炎癥和纖維化，并改善患者的瘙癢癥狀和預(yù)后，真正為患者帶來(lái)‘雙重獲益’。”

多項(xiàng)國(guó)際臨床研究證實(shí)，Seladelpar對(duì)于降低堿性磷酸酶（ALP）等關(guān)鍵生化指標(biāo)具有積極作用，同時(shí)其安全性和耐受性良好，能夠改善患者的瘙癢癥狀，尤其是中重度的瘙癢。2024年發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的III期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)顯示，接受Seladelpar治療12個(gè)月后，61.7%的患者達(dá)到主要生化應(yīng)答終點(diǎn)，堿性磷酸酶（ALP）復(fù)常率達(dá)25%。特別是對(duì)基線(xiàn)伴有中重度瘙癢的患者，該藥物可顯著減輕其瘙癢癥狀。此外，2025年《American Journal of Gastroenterology》發(fā)表的最新長(zhǎng)期隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)也進(jìn)一步表明，Seladelpar持續(xù)治療2年后仍可維持穩(wěn)定的生化療效和瘙癢緩解作用，整體安全性良好，在肝硬化患者中也未見(jiàn)特殊不良反應(yīng)。

政策協(xié)同助力，加速罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥從“國(guó)際領(lǐng)先”到“國(guó)內(nèi)可及”

近年來(lái)，為強(qiáng)化罕見(jiàn)病用藥保障，我國(guó)在政策引導(dǎo)、平臺(tái)建設(shè)、創(chuàng)新藥支持等方面出臺(tái)了系列政策“組合拳”。在全球創(chuàng)新藥加速惠及中國(guó)患者的浪潮中，Seladelpar的引進(jìn)歷程正是我國(guó)罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制持續(xù)優(yōu)化、審評(píng)審批與臨床急需通道協(xié)同發(fā)力的生動(dòng)體現(xiàn)。在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)批準(zhǔn)之前，Seladelpar已于2025年8月通過(guò)北京臨床急需進(jìn)口政策正式獲批進(jìn)入天竺罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)。這一系列舉措，不僅為中國(guó)原發(fā)性膽汁性膽管炎患者帶來(lái)國(guó)際前沿治療方案，更將為積累本土診療數(shù)據(jù)、優(yōu)化臨床用藥策略奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，從而加速實(shí)現(xiàn)從“國(guó)際創(chuàng)新”到“國(guó)內(nèi)可及”的跨越。

海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局局長(zhǎng)傅晟表示，“樂(lè)城先行區(qū)作為中國(guó)唯一的‘醫(yī)療特區(qū)’，致力于加速引進(jìn)全球領(lǐng)先的創(chuàng)新藥械和前沿療法，滿(mǎn)足人民群眾多元化、高品質(zhì)的健康需求。依托‘先行先試’特許政策，樂(lè)城已引進(jìn)超530款國(guó)際創(chuàng)新藥械，基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國(guó)際先進(jìn)水平‘三同步’。此次Seladelpar在樂(lè)城的順利獲批，正是‘先行先試’政策惠及患者的生動(dòng)體現(xiàn)，為PBC患者帶來(lái)了新的希望。海南自貿(mào)港已正式啟動(dòng)全島封關(guān)，樂(lè)城作為海南自貿(mào)港高水平對(duì)外開(kāi)放和高質(zhì)量發(fā)展的重要窗口，將進(jìn)一步深化改革創(chuàng)新，暢通全球前沿藥械引進(jìn)通道，讓更多罕見(jiàn)病患者，能夠第一時(shí)間獲益于創(chuàng)新藥物的價(jià)值，切實(shí)享受到自貿(mào)港建設(shè)和醫(yī)療改革帶來(lái)的健康福祉。”

吉利德科學(xué)全球副總裁、中國(guó)區(qū)總經(jīng)理金方千表示，“作為全球創(chuàng)新的生物制藥公司，吉利德始終致力于為患者提供前沿的治療方案。中國(guó)在加速醫(yī)藥創(chuàng)新、提升罕見(jiàn)病用藥可及方面的堅(jiān)定決心與政策突破，為我們創(chuàng)造了寶貴的發(fā)展機(jī)遇。Seladelpar在樂(lè)城的獲批，不僅是吉利德在肝病領(lǐng)域的重要進(jìn)展，更代表著‘先行先試’政策賦能臨床急需的生動(dòng)實(shí)踐。今年早些時(shí)候,吉利德一年給藥兩次的長(zhǎng)效HIV暴露前預(yù)防藥物L(fēng)enacapavir（來(lái)那帕韋）在樂(lè)城獲批后不久便實(shí)現(xiàn)了臨床應(yīng)用，讓我們深刻感受到政策紅利轉(zhuǎn)化為臨床福祉的強(qiáng)勁動(dòng)力。我們期待，未來(lái)更多PBC患者能受益于‘先行先試’所帶來(lái)的全球創(chuàng)新療法同步可及，第一時(shí)間享受到全球頂尖的醫(yī)療創(chuàng)新成果，重獲健康、高質(zhì)量的生活。”