肥厚型心肌病創新療法獲FDA批準上市

12月19日，Cytokinetics宣布Aficamten（阿夫凱泰，英文商品名：Myqorzo）獲得FDA批準上市，用于治療紐約心臟病協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。

阿夫凱泰是一種可逆的小分子心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），由Cytokinetics自主研發。該藥物通過全面的化學優化來改善藥物治療指數和藥代動力學特征，減少每個心動周期中活性肌球蛋白產力橫橋的數量，從而抑制與肥厚型心肌病相關的心肌過度收縮。2020年，Cytokinetics授予箕星藥業在大中華地區的開發和商業化阿夫凱泰的獨家許可權益。2024年，賽諾菲從箕星藥業手中收購阿夫凱泰在大中華區的獨家開發和商業化權益。

FDA此次批準是基于III期SEQUOIA-HCM研究的積極結果。在該研究中，阿夫凱泰組患者的運動能力顯著提高，經心肺運動測試（CPET）測量的峰值氧氣攝取量（pVO2）較基線增加了1.8mL/kg/min，而安慰劑組則為0.0mL/kg/min（最小平方均值差為1.74mL/kg/min，P=0.000002）。

肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心血管疾病，由于早期篩查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估計其患病率計至少為 1/200。其中，臨床上梗阻性（靜息和隱匿）HCM約占2/3，非梗阻性HCM約占1/3。

HCM可導致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、心悸、暈厥/先兆暈厥、運動功能受限。另外，HCM是青少年和運動員猝死的主要原因之一。與疾病相關的致死及致殘事件可歸因于心臟性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心臟性猝死常見于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發生于中年患者，HCM相關的心房顫動導致的卒中則以老年患者多見。在醫院就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。

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